昆山“新”引擎之小核酸2012年11月02日昆山一个能创造小核酸奇迹的地方……国际上第一个以小核酸技术为主题的科技园在昆山世界第一个百公斤-吨级小核酸生产基地在昆山中国最大的小核酸应用研究、工程化研究和产业孵化实体在昆山引进中国第一个小核酸领域的千人计划梁子才教授在昆山“搞核酸到昆山”已成为小核酸业界人士的共识“新技术”有大未来小核酸技术是通过短双链核糖核酸(即小核酸)特异性抑制基因表达治疗疾病的技术。这一技术被《科学》杂志和美国科学促进会评为2002年十大科学成就之首。是近年来生物医药产业的新兴技术,小核酸可以攻击所有的基因,所以这一领域有巨大的战略纵深。小核酸药物研发周期短、成本相对低、非常适于我国加入全球竞争。小核酸药物可用于抗击突发性病毒传染病的应急药物平台,与其他生物医药产业相比,中国在小核酸领域上与世界其他医药大国属于同步发展阶段,预计到2020年,小核酸药物将达到2000亿美元的市场,远超今天的单克隆抗体药物市场规模,未来发展空间巨大。“新基地”谋大发展从2003年起,昆山市政府就把昆山制造转型为昆山创造当成科学发展的必行之路,谋求创新升级,发展战略性高技术新兴产业,打造下一个千亿级产业是昆山市政府以及昆山高新区一直研究的课题。小核酸的出现,恰恰与昆山市政府的理念不谋而合,昆山人以超前的眼光,准确的分析到小核酸未来巨大的发展前景。为打造国际上第一个以小核酸技术为主题的科技园,昆山小核酸产业基地,2008年至今,昆山已先后投入3亿元建设“公益性”、“非盈利”的小核酸基地的应用研究和孵化实体。优厚的政策扶持、全方位的服务理念,昆山市坚定不移的走向创新之路,目前,基地3500平米过渡用房已经满负荷运行,引进了价值3000万元研发设备,建立起了一个小核酸研究所的公共技术平台。300亩小核酸产业基地完成规划,1.4万平方米小核酸研究所研发办公楼和多功能楼将于2013年全面投入使用。“新氛围”引大智汇自2008年起,“第一届中国小核酸技术与应用会议”、“第一届亚洲小核酸会议暨第二届中国小核酸技术与应用会议”、“第一届小核酸领域优势研究室高级研讨会”等在昆山召开,形成了小核酸学术和产业界每年在昆山召开一次小核酸领域专业会议的惯例。会议集结了国内小核酸研究和开发应用方面的几乎全部优秀人才,中国科学院院士、中国医学科学院教授强伯勤,中国科学院院士、北京大学药学院教授张礼和,中国科学院院士、中科院生物物理研究所教授陈润生,中国科学院院士、中科院上海生科院教授陈晓亚等国内外顶尖小核酸实验室的研究人员,共同探讨核酸研究的前沿课题,推动这一崭新领域在中国的发展,促进年轻学者在本领域的学术发展,加快昆山小核酸科技成果转化研究,强化了昆山在小核酸领域的引领地位“新理想”揽众英才吸纳人才,带动产业发展,是推动小核酸产业快速发展的最好路径,2006年,北大教授梁子才在昆山创建了苏州瑞博生物技术有限公司,成为发展小核酸产业的第一颗火种。几年来,小核酸基地以强大资源优势、良好的环境以及超前的服务能力和服务意识,依托国内外领先的示范技术,成为中央“千人计划”和中国小核酸领域最顶尖的一批专家学者和技术企业的理想栖息地。中央千人计划的梁子才教授、盛泽林博士是小核酸基地引进和培育的领军性人才的代表,张礼和院士、席真教授、王均教授、赵屹博士等专家PI研究室先后在昆山小核酸研究所建成并投入研发,引进培育了2个千人计划,1个省科技创新团队、江苏省、苏州市和昆山市双创人才20多人次。“新目标”行新合作走国际化之路,促成美国医药巨头夸克制药公司与苏州瑞博合作,在昆山成立瑞博夸克医药科技有限公司。美国夸克制药公司是全球最大的生物制药公司之一,目前夸克公司拥有全球九个生物医药临床药品中的5个,一个美国二期临床的小核酸药物,两个美国一期临床的小核酸药物,一个已经在美国销售的小核酸肺癌诊断产品。“这次合作不仅使合资公司成为亚洲最大的小核酸制药企业,也将带动昆山小核酸产业的发展,从发展速度、工作质量和经济规模方面迅速壮大。”瑞博董事长梁子才博士说。走科技化发展之路,与北京大学、南开大学、中国科技大学、香港浸会大学等科研院校开展合作,围绕小核酸制药技术应用和产业化开展研发。研究所及其企业已有8个项目获得“国家重大科技专项”、“863”等国家重点项目支持。围绕小核酸所,各专家研究室和企业构成了国内小核酸制药产业链的一批企业已经聚集在研究所周围,形成了以昆山地区为核心的中国小核酸产业创新板块。“新技术”出新成果经过几年的努力,昆山小核酸基地在小核酸液相合成、小核酸降解和稳定化、小核酸抗脂肪肝药物、小核酸特异性研究、小核酸修饰化学、小核酸GMP合成设施等小核酸技术赢得了世界领先和先进的研发成果。两个产品处于近临床前,十余项小核酸药物产品处于研发中。龙头企业苏州瑞博生物技术有限公司已经在国际上率先攻克了小核酸液相大规模制备技术的难题,与国外专注于研发小核酸固相合成技术的路径不同,梁子才的团队创造性开展了研发小核酸液相合成技术,并在小核酸基地建成了我国第一个按照GMP标准设计和运行的小核酸大规模固相合成设施建设,并开始了稳定的生产运行。产能方面的大大提高,使我国小核酸制药的原料药成本比从国外购买有了成倍下降,交货时间缩短一半以上,产品质量上也得到大幅度提高,为我国小核酸制药研发提供了质量和速度双重保障。苏州泽璟生物制药有限公司自主研制的抗癌新药项目取得重大进展,全新口服多靶点广谱型抗肿瘤1.1类新药泽普生将进入临床试验。泽璟采用其氘代技术研发出二代新药-泽普生,显著提高了药物的半衰期,提高药效并改善药物的安全性,有望成为全球首个上市的氘代新药。将突破德国拜耳制药公司研发的索拉非尼的垄断,成为晚期肝癌、晚期肾癌、乳腺癌等的重要一线新药。昆山,这座连创中国县域经济第一的城市,在其发展转型之路上,找到了一个新的“引擎”。从发现小核酸的前景开始,昆山一直在努力以此机会转型,建立基地,开放政策,吸引人才,加强合作,开始了又一次经济的腾飞之路。