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控制甲状旁腺功能减退患者的低血钙症药物Natpara提供者：好医友2015年1月23日，美国FDA宣布批准Natpara（甲状旁腺激素）用于控制甲状旁腺功能减退患者的低血钙症（血钙水平低）。Natpara是一种甲状旁腺激素注射剂，一天注射一次，可帮助调节体内的钙水平。FDA因Natpara用于治疗罕见疾病而授予其孤儿药资格。孤儿药物指定。FDA药品评价和研究中心代谢和内分泌产品部主任说：“有甲状旁腺功能减退症人们有受限制治疗选择和面临症状挑战可能影响其生活质量，”“这个产品提供血钙水平用补钙和维生素D不能控制的患者另一种选择。”甲状旁腺功能减退症是一种罕见的内分泌紊乱，该病患者甲状旁腺激素（PTH）分泌不足，低水平PTH可引起矿物质平衡受损，包括引起低钙血症和高磷血症，从而导致一系列临床症状，如手指和脚趾刺痛、肌肉痉挛、疲劳、肌肉酸痛、脱发、皮肤干燥、头痛、情绪波动及记忆问题。目前尚无针对该疾病的特异性治疗方法。Natpara的安全性及有效性在一项纳入124名参与者的临床试验中得到评估，参与者随机分配至给予Natpara或安慰剂治疗。试验旨在确定Natpara是否可以作为活性形式维生素D或口服钙补充剂的替代品，或用来减少活性形式维生素D或口服钙的用量。结果显示，Natpara治疗组有42%的参与者在减少钙补充剂及活性形式维生素D剂量的情况下达到了正常血钙水平，而安慰剂治疗组的这一比例为3%。Natpara带有一项黑框警告，已在Natpara大鼠试验中观察到骨癌（骨肉瘤）的发生。目前尚不清楚Natpara是否会在人体内引起骨肉瘤，但由于潜在的骨肉瘤风险，Natpara仅被推荐用于不能通过钙补充剂及活性形式维生素D来控制低血钙症的患者，以及使用Natpara后潜在收益大于潜在风险的患者。Natpara治疗的最常见不良反应包括，酸麻感、搔痒、刺痛感或皮肤灼热、低血钙、头痛、高血钙和恶心。美国是医药分开的国家，药房全部实行严格的处方药与非处方药分类管理。对处方药的销售，必须凭美国医生（电子/纸质）处方。如今国内患者可以依托科技，通过好医友国际医疗平台实现远程的病历交互，由美国医生根据患者病情开具电子处方，以正规渠道在好医友美国药房购买到处方药。