特需药品医疗保障实践研究

1特需药品医疗保障实践研究--以肺癌小分子靶向治疗药物为例福建省社会医疗保险协会摘要：本文以文献归纳与实地调研为研究方法，分析福州地区城镇职工、城镇居民大额医疗费用保障模式，提出特需药品保障不足问题，引出特需用药的基本概念，通过调研不同省份特需药品保障模式和保障效果，分析各模式优势和不足，并就福建省特需药品保障提出近期目标、中期目标和远期目标。关键词:基本医疗保险,特需药品,医疗保障国家基本医疗保险药品目录是保障职工基本用药需求、合理控制医药费用、推进基本医疗保险改革的重要措施，在医疗保险制度的建设过程中发挥了不小的作用，保障了人民群众用药的可及性。在实践中由于基本医疗保障体系“保基本”、“以收定支”的原则决定了基本医疗保险只能对医保支付范围内的费用提供有限保障，对重特大疾病－－尤其是特需治疗的重特大疾病存在保障力度不足的问题[1]，部分大病人员因特需药品未纳入保障而因病返贫。当前国内部分省份开展了特需药品保障研究工作，本文通过文献归纳与实地调研，对国内有代表性的特需药品保障模式、保障效果进行梳理，为特需药品纳入医疗保障提供政策参考。一、调查背景1．福州地区城镇职工、城镇居民大额医疗费用保障模式1997年，福建省厦门市作为全省首批经国务院批准的职工医疗保险制度改革试点地区，在推行医改时，为解决大额医疗费用问题，在全国率先实行基本医疗保险的同时开办了商业补充医疗保险，并将补充医疗保险交由保险公司承办。这种模式被誉为“厦门模式”，其核心内容是：在原有的基本医疗保险基础上，以“集体参保”方式，建立职工补充医疗保险，超出基本医疗保险保障限额的医疗费用，通过商业保险运作来解决。具体操作流程是，医疗保险管理中心作为投保人向保险公司投保，保险公司按照“社会化管理、商业化运作”的原则运行；基本医疗保险的封顶线成为补充医疗保险的起付线；补充医疗保险的保费从原有的基本医疗保险基金中划出，无需职工个人再单独交纳，也不增加企业的负担。1998年国务院出台《关于建立城镇职工基本医疗保险制度的决定》，福建省为顺利推进基本医疗保险制度改革，积极寻找解决职工大额医疗费用的有效途径。福建保险业把握时机，不断总结“厦门模式”的经验与教训，自2001年开始参与到福建各地的商业补充医疗保险业务中，每3年为一轮，现已进入第5轮(2013年-2015年度)承办期，采取混合型合署办公、社商合作（PPP）的经营方式，由商业保险公司与医疗保险管理中心签订委托管理协议，商业保险公司根据参保人数情况派驻一定比例的医疗专业稽核人员参与医保中心的日常医疗管理，加强医疗过程风险管控。福州地区城2镇职工商保保障待遇计算与基本医疗保险一样以医疗费用核减乙类自付与目录外费用的医保费用为计费基数，年度内统筹基金支出限额以上20万元以内的医保费用补助90%；居民商保待遇以医保费用核减基金支出后的个人负担金额为计费基数，居民（不含大学生）在医保目录内住院及门诊大病发生医疗费用的个人负担部分，超过统计部门上一年度公布的城镇居民人均可支配收入以上10万元以内给予50%的补偿；大学生大病保险超过上年城镇居民人均可支配收入以上部分实行分段补助，5万元（含）以内支付比例为60%，5万~15万元（含）支付70%，15万~25万元（含25万元，仅限患恶性肿瘤或白血病）支付80%。福州市新型农村合作医疗由卫生行政部门主管，因两者医疗保障政策差别较大，且跨部门提取数据有困难，故本文未进行调查。2009年福建省以县为单位开始执行《福建省城市医疗救助办法》、《福建省农村医疗救助办法》，并成立省级《福建省红十字城乡困难居民重特大疾病医疗救助基金》，因民政救助以县为单位，救助标准不统一且未与医保数据联网，故本文未进行调查。2．以EGFR-TKIs为例进行特需药品保障情况调查特需药品是我国城乡居民“因病致贫、因病返贫”的主要原因之一，不同省份定义略有不同，如江苏省定义为“治疗重大（罕见）疾病临床必须、疗效确切、价格昂贵、且由省人力资源和社会保障部门通过谈判机制的基本医疗保险药品目录外的医疗保险特殊药品”，浙江省定义为“治疗重大（罕见）疾病临床必须、疗效确切、价格昂贵的、且由省人力资源和社会保障部门通过谈判的目录外高值药品”，吉林省定义为“对临床必需、有明确的适应症和临床诊疗规范、疗效确切、参保患者个人负担重、不在吉林省基本医疗保险药品目录之内的部分药品”，青岛市定义为“特药特材主要指基本医疗保险药品目录、医疗服务项目和医疗服务设施目录外，重大疾病治疗必需、疗效显著、费用较高且难以使用其他治疗方案替代的药品或者医用材料”，等等。各方定义共同点有临床必须、疗效确切、价格昂贵、基本医疗保险药品目录以外，部分省份还有谈判机制、有临床诊疗规范、难以使用其他治疗方案替代等要求。笔者以为，临床必须应以纳入临床规范化治疗指南为标准，部分药品如免疫治疗药物容易滥用故应增加不易滥用条件，各省份基本医疗保险药品目录相对于国家目录有15%调整权限故限为国家基本医疗保险药品目录以外较合理。另外，各省称呼不同，如“特殊药品”、“高值药品”、“特药”等，在《药品管理法》中“特殊药品”特指麻醉药品、精神药品、毒性药品，“高值药品”未体现临床必需特征，“特药”笔者认为过于简略，因本类药物为重大疾病特需治疗的药品，故建议统一为“特需药品”。因此，本文将特需药品定义为：重大（罕见）疾病临床规范化治疗指南推荐的、疗效切确且不易滥用的、价格昂贵的国家基本医疗保险药品目录外药品。随着社会经济发展和人口老龄化，人们生活习惯、膳食结构及环境状况等都发生了较大变化，按照平均寿命74岁计算，人一生中患恶性肿瘤的几率高达22%，恶性肿瘤已成为严重威胁人们身心健康的常见的重大疾病，近年基因测序技术、肿瘤相关信号通路研究以及蛋白质生物化学技术的快速发展使恶性肿瘤治疗进入了分子层面的个性化精准治疗时代。据2015年肿瘤登记年报报道，肺癌在我国农村及城市恶性肿瘤发病和死亡率均位居第一，在我省发病和死亡率均位列第二。据统计，85%以上的肺癌为非小细胞肺癌（NSCLC）,其发病率逐年上升，70%～80%患者一旦发现即为晚期,因此提高此类3疾病的治疗反应率、延长患者的生存时间和建立新的治疗方式十分重要，靶向治疗正在改变晚期NSCLC的治疗模式，吉非替尼、厄洛替尼、埃克替尼等EGFR-TKIs针对EGFR突变晚期NSCLC取得了令人瞩目的疗效，自2005年以来的10年间，本类药物使晚期肺癌患者中位生存期增加2.4倍（14.1月延长到33.5月），5年生存率从8%增长到18%[2]。因EGFR-TKIs选择性地作用于肿瘤细胞，故没有化疗药物通常带来的包括骨髓抑制、脱发、肾功能损害等显著的不良反应，患者在获得良好治疗效果的同时，生活质量得到极大提升，因此EGFR-TKI类药物被《中国原发性肺癌诊疗规范》（2015版）推荐为EGFR基因敏感突变患者一线治疗，以及之前未使用EGFR-TKI类药物治疗的EGFR基因敏感突变患者二线治疗，2015中国抗癌协会临床肿瘤学协作专业委员会（CSCO）年会报道EGFR-TKIs除一、二线治疗外在维持治疗、辅助治疗时可显著延长中位DFS，本类药物已成为晚期NSCLC治疗的发展方向。本类药物单价及疗程价格非常昂贵，当前EGFR-TKIs等特需药品主要由中国癌症基金会、中华慈善总会等慈善机构援助模式以减轻个人负担，但其高昂的费用即使援助后大部分人还是负担不起，福建省暂未将该类药物以及诊断、治疗必须的配套检查纳入医疗保障体系，是晚期肺癌患者因病致贫、因病返贫的主要原因之一。因此，本文以NSCLC分子靶向治疗EGFR-TKIs为例，考察国内各省份特需药品保障模式。二、国内不同省份特需药品保障模式实践1．纳入基本医疗保险目录保障模式2013年2月，浙江省针对肺癌患者发病率高、1年生存率低、医疗费用大、个人负担重问题，经省人力资源和社会保障行政部门邀请NSCLCEGFR-TKIs相关厂家进行公开招标谈判，根据谈判结果决定在全国范围内率先将我国自主研发的1.1类新药盐酸埃克替尼片(凯美纳)纳入基本医疗保险支付范围，发布《关于盐酸埃克替尼片（凯美纳）纳入我省基本医疗保险支付范围的通知》（浙人社发〔2013〕57号），以“谈判准入、定额支付、企业承职”的医保创新模式率先在全国开创了“重大疾病救助”的探索思路[3]。57号文规定参保人员个人自理20%（2015年9月1日之后下调为3%）后按照相关政策享受医疗保险待遇；要求凯美纳限用于既往含铂化疗方案失败后的局部晚期或远处转移的非小细胞肺癌，且具有表皮生长因子敏感突变的患者，2014年扩大为接受过至少一个化疗方案失败后的局部晚期或转移性非小细胞肺癌，2015年又调整为“1.适用于治疗表皮生长因子受体基因具有敏感突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的一线治疗。2.用于既往接受至少一个化疗方案失败后的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。”；支付期限累计不得超过5个月（每月以30天计），支付总额限定在6万元以内，单日不得超过394元，含个人支付部分；基本医疗保险支付期满后，由药品生产企业为适用的参保人员终生免费供药。截止到2015年3月底，浙江省累计享受后续免费用药患者1506人，享受后续免费用药的比例为38%，平均后续用药时间7个月。患者经埃克替尼治疗的疾病控制率达80%，治疗有效率30%，晚期非小细胞肺癌患者的平均生存期达到14个月。医保基金累计支出约11359万元，累计赠药金额15206万元，参保在职职工个人最多花费1.3万元就能获得埃克替尼终生免费治疗。凯美纳是中国自主研发的第一个小分子靶向抗癌药，2012年被收录于国际最大的临4床数据库Citeline发布的该年度新药研发年度报告（PharmaR&DAnnualReview）全球上市的33个新药名单中，是中国历史上第一个被国外机构认可的自主研发的创新药，是本世纪中国学者对肺癌个体化治疗的重要贡献。与进口的同类产品比较，疗效确切、安全性更优，而且具有明显的价格优势（约为进口产品的60-70%）；与传统的化疗、放疗相比较,具有较强的替代作用,且整体治疗费用相当，不会明显增加医保基金支出，有助于优化社会医疗资源，较好地满足了临床治疗的迫切需求。该药研发成功上市，结束了近年来我国制药企业只能制造仿制药品的历史，打破了国外企业在肺癌靶向药物领域的价格坚冰和市场垄断地位，开启了我国抗肿瘤药的新时代。盐酸埃克替尼片(凯美纳)纳入基本医疗保险支付范围具有重要的经济价值和社会价值。首先是直接降低了参保人员医疗费用负担，减轻了放化疗不良反应，提高了患者的生命质量；其次是适用人群用药量将大幅增加，迫使盐酸厄洛替尼片（特罗凯）、吉非替尼片（易瑞沙）在国内市场不得不加大慈善援助力度，从而降低了肺癌患者群体总治疗费用，获得了具大的经济效益和社会效益；第三，政府将最新科技创新成果应用于“惠民”领域，体现了政府对民生的重视与关爱，也为我国将创新型新药纳入医保支付范围树立了榜样作用；第四是提高了我国自主创新型制药企业的积极性，激发生物制药企业自主创新的动力，促进了企业的良性发展，从而促进了我国整体制药水平的发展，整体提升了我国制药企业的研发能力和竞争能力，实现了“患者、社保、企业”三方共享共赢的新局面。由于本药过于昂贵而且上市时间较短，因此应限用于目前已有证据证明使用该药能明确获益的EGFR敏感突变晚期患者，而临床判断为腺癌但放弃基因检测的妥协性靶向治疗、无法完全排除假阴性治疗、TKI药物试治疗等情况则不应纳入基本保障，这将考验经办机构的医疗管理能力。除浙江省外，内蒙古也将盐酸埃克替尼片纳入纳入城镇基本医疗保险支付范围，福建省本级及福州市医保纳入公务员保障范围；吉非替尼被甘肃、青海、新疆、西藏、黑龙江纳入城镇基本医疗保险支付范围，广州市纳入公费医疗报销目录；厄洛替尼被安徽、甘肃、宁夏、新疆纳入城镇基本医疗保险支付范围。全国多个省份将部分特需药品纳入医保目录管理。如江苏省2013年将3种治疗重大（罕见）疾病临床必须、疗效确切、价格昂贵、且由省人力资源和社会保障部门通过谈判机制的基本医疗保险药品目录外的医疗保