替代指标与临床终点指标的关系

替代指标与临床终点指标的关系替代指标并不是真正的临床愈后指标，使用替代指标作为主要疗效指标存在风险和局限性：1、抗心律失常药物英卡胺、氟卡胺，在国外进行的上市前临床试验中，采用了心律失常抑制这一替代指标为主要疗效指标。试验结果表明，英卡胺、氟卡胺可以有效地抑制心律失常。据此结果，FDA批准了这2种药物。上市后用安慰剂作对照，评价其对心肌梗死后伴隐性或轻型室性早搏患者远期效果，试验结果显示：此2药物可使患者猝死率和全死因死亡率明显升高，于是终止了试验并撤市。2、替代指标与临床终点指标不一致的原因：对药理效应和临床效应之间的关系了解不充分。3、用替代指标作为主要疗效指标时：药物存在其他未知的、但非常重要的临床效果未检测到，包括潜在的不良反应、无效、低益等。序号项目替代指标结果终点指标结果最终结局1他汀类药物LDL-C+心血管终点事件发生率++2英卡胺、氟卡胺心律失常+心血管终点事件发生率--3易瑞沙/阿帕替尼ORR-OS++