基因治疗的相关伦理与法律

基因治疗的相关伦理与立法学号：13300204姓名：余丽丹班级：13级生科2班【摘要】在如今的治疗技术中，一种正在发展当中，但又无法让人忽略的治疗技术日渐引起人们的关注，那就是基因治疗。本文主要阐述了基因治疗的产生、发展与现状，同时对其在生活中产生的各种伦理问题进行分析，希望引起人们多多关注基因治疗的发展及其伦理问题。笔者认为，基因治疗的发展不可受到抑制，但是从事基因治疗研究的人员必须恪守伦理底线，甚至在国家层面通过立法等手段来对从事基因治疗的行为和人员进行监督和规范。【关键词】基因治疗、发展、伦理、法律基因治疗技术的出现为各种疑难病症的攻克提供了希望，但是该技术还正在发展当中，并没有完全应用于临床。但自从基因治疗出现开始，其所带来的伦理问题就无法让人忽视。其中，其有效性问题和安全性问题在基因治疗的发展中具有很大的抑制作用，至今为止在基因治疗中因为无法保证其安全性而导致的死亡已经不止一例，而其中所引发的受试者知情同意等伦理问题也十分严峻；同时也有人怀疑其必要性。基因治疗为解决人类在根源上的疾病而产生，亦是人类向前发展的动力，所以基因治疗的研究是有必要的，但是在研究之时必须要坚守伦理底线，不可因为要求快速发展而忽视伦理道德；因此，这需要有关部门和相关规定来监督和规范其研究。1基因治疗的产生与发展1.1基因治疗1.1.1基因治疗概念基因治疗（genetherapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。总的来说基因治疗的实质是将具有治疗作用的基因简便、安全、靶向地转人病变组织细胞中，因而基因转移技术是决定基因治疗成败的关键。1.1.2基因治疗的类型与策略根据外源基因锁导入的受体细胞的类型不同，可将基因治疗分为体细胞基因治疗和生殖细胞基因治疗。体细胞基因治疗（somaticcellgenetherapy）是应用体细胞基因工程技术将外源基因植入人体，进而校正该病人的遗传缺陷。生殖细胞基因治疗（germlinegenetherapy）是将外源正常基因转入精子、卵子或受精卵，矫正有缺陷的基因而达到治疗遗传病的目的。理论上讲，生殖细胞基因治疗即可治疗遗传病患者，又可使其后代不再患这种遗传病，是一种遗传病得到根治的方法。1.1.3基因治疗的策略基因治疗旨在基因水平的改变，方法上包括上调和下调两个思路，有DNA和mRNA两个水平。而根据人们从不同角度选取的目的基因，就形成了不同的治疗策略，其中包括置换、修正、添加和抑制等四种方法。置换是指用正常的外源基因来取代体内的突变基因；修正是指导入的外源基因通过同源重组，特异性原位修复基因缺陷，这种情况下受体细胞的基因组不发生改变；添加是指将正常的外源基因导入受体细胞，以弥补体内缺陷的基因成分或其表达；抑制是指通过导入外源基因，是的病原基因的表达受到抑制，采用反义核苷酸技术及RNAi等进行基因治疗救赎与这种类型。[1]1.2基因治疗产生随着科技的快速发展，基因工程技术已经日趋成熟，如今基因工程技术已经运用到各个领域，为各领域的发展提供了新的思路。而随着基因工程技术的发展，在医疗领域也得到了应用，在以现代技术中其他手段无法治愈的疾病中，尤其是以基因引起的疾病，基因工程技术以治疗“根本”为其提供了发展思路，随之而产生了基因治疗。早在1968年，美国科学家迈克尔·布莱泽在《新英格兰医学报》上发表了“改变基因缺损：医疗美好前景”的文章，首次在医学界提出了基因疗法的概念。但是直到1990年，美国NIH的FreuchAnderson博士才开始了世界上第一个真正意义上的基因治疗临床试验，他们用ADA(腺苷酸脱氨酶)基因治疗了一位因ADA基因缺陷导致严重免疫缺损(severecombinedimmunodeficiency,SCID)的4岁女孩，并获得了初步成功，促使世界各国都掀起了基因治疗的研究热潮。[2]安德森博士因此被誉为世界“基因治疗之父”。1989至2004年全球开展了900多例临床基因治疗，至今为止已有2000多例。截止2005年7月，在被批准的1076例基因治疗试验中，与肿瘤相关疾病的治疗占了66%，说明目前的基因治疗研究仍倾向于肿瘤；血管疾病占8.6%。采用的载体以逆转录病毒和腺病毒居多，各占约25%，转移的外源基因多为细胞因子，占25%。进入Ⅰ期临床的所占比例较大，占有63%，但进入Ⅱ期临床的仅有14%，其余大多数被淘汰，真正进入Ⅲ期临床的少之又少，仅占1.9%。值得关注的是，2004年，我国拥有自主知识产权的重组人腺病毒注射液作为世界上第1个基因治疗药物正式上市，这是世界基因治疗产业化里程碑式的进展，也标志着我国取得了世界性的科技突破，也证明我们完全有能力抢占世界生物高技术产业化制高点。[3]2基因治疗伦理问题作为一项新兴的医疗技术，基因治疗的结果也是最难预测的。1999年9月17日，美国费城18岁的格辛戈成为世界上首位因基因治疗失误而丧命的患者。但格辛戈绝非是基因治疗试验中唯一的不幸者。《循环》杂志1999年报道一位患者在接受诱导血管新生的基因治疗40天后死亡；《自然》杂志于2000年报道有691例采用腺病毒进行基因治疗临床试验发生了严重事件，事发后立即向NIH报告的只有39例。在法国，10个曾经接受基因治疗的儿童一名已经死亡，另有1/3出现了白血病样症状。[4]这一系列事件引发了人们对于基因治疗技术关于伦理的讨论。2.1基因治疗伦理争论的开始人类基因治疗的伦理争论可以追溯到1962年12月的美国尖端科学联谊会议,在会上伯纳德·戴维斯提出“遗传工程的威胁和前途”的报告,讨论有关体细胞和生殖细胞的改变、复制、行为的遗传修饰、性别筛选和选择性复制的可行性及其伦理问题。1979年世界教会理事会发起了一次大规模的跨国学术交流,其中就有一份“有关用基因技术操纵生命的伦理问题”的议题。通过对其讨论得出以下结论:其一,出于以治疗疾病为目的的体细胞基因治疗在伦理上可以接受,但对于出于预防或治疗疾病或增强人类能力的生殖细胞基因治疗干预在伦理上尚难于接受。[5]这两种结论反映出伦理对于基因治疗的认可、困惑与担忧。2.2基因治疗主要伦理问题基因治疗的安全性和必要性让人疑虑：对有严重遗传病进行基因治疗，遗传上的改变将会使他们所携带的新生出的致病基因传给他或她的后代，因而在人群中继续保存、繁衍，如此难道不是在支持“坏”的基因？基因治疗费用高，如果广泛展开，势必导致原本就不充裕的医疗资源发生挤压或转移？[6]人类“盲目”地导入或去除自身遗传成分，是否会危及人类的生存？经由病毒载体将外源基因携带入人体，是否会从患者身上传染给亲属或周围人群？作为载体病毒会不会再重组出新的高传染性病毒？通过基因治疗，人的生命将变得不再神圣，人种有可能单一化，人类有丧失自己的潜在危险，社会平衡有可能被打破，这些问题不能不引起基因治疗研究者的思考。[7]2.3基因治疗研究中的其他问题1999年9月的格辛戈事件关涉到以前人们熟知的受试者知情同意的伦理问题，也涉及到过去人们常常忽略的研究者和受试者之间的利益冲突、研究者的科研责任问题。而除此之外，所受争议最大的是在生殖细胞基因治疗中的问题。赞成生殖细胞基因治疗的科学家认为，生殖细胞基因治疗可能是预防基因缺陷所致的特殊生物体损伤的惟一方法。体细胞基因治疗技术使用的是基因添加的方法，这种方法所使用的功能正常的基因和原先功能异常的基因都被保留在靶细胞中。而生殖细胞基因治疗技术使用的基因置换或基因修复的方法则避免了这种风险，而且它还能彻底消除生殖细胞显性遗传病。[8]但是反对者认为基因治疗技术的不可预测的负效应，不仅影响受试者，而且还将影响他们的后代。针对父母可以为后代子女的健康做出决定的伦理辩护，反对者从后代人权的角度进行了反驳，认为后代有从父母那里继承没有被人工干预的“遗传财产”的道德权利，即使父母的目的是为了使后代免受疾病的困扰。任何事物本质上都受一定约束，即使是最仁慈的行为也不能超越这个限制。[9]3关于基因治疗伦理的看法基因治疗虽存在潜在的危险，但我们不能因噎废食，而应采取有效的安全防范措施，进行必要的伦理规范和引导，使基因治疗技术更好地为人类服务。3.1基因治疗研究重点笔者认为现如今基因治疗重点应放在体细胞基因治疗上而暂时搁置对生殖细胞基因治疗。原因如下：①虽说生殖细胞的基因治疗即可治疗好病人还可防止后代继续获得遗传病，但是毕竟是影响子孙后代的方法，在如今的技术中，包括基因工程在其他方面所获得的成就都无法保证我们如今正在研究甚至已经在广泛应用当中的技术不会对子孙后代有害。②在避免后代继续获得遗传病的方法上，如今的在试管婴儿及基因工程的基础上所发展出来的第三代试管婴儿，即“设计婴儿”的技术已经较为成熟，利用这种方法能使具有遗传病的夫妇能够生出不具有遗传病的孩子。③在体细胞基因治疗的研究方面，在研究人员恪守道德底线，保证患者的知情权和自愿的基础上进行研究能够避免一些不必要的伦理纠纷，而同时又能够保证基因治疗的研究。3.2基因治疗的伦理看法让所有从事基因治疗的研究人员都自觉恪守伦理道德，那是不可能的，因此笔者认为可以通过建立相应的伦理审查和监控机制来减少基因治疗出现的伦理纠纷。即便是通过动物试验证明安全有效的单基因遗传病的体细胞基因治疗，其治疗方案进入临床试验之前，也应当通过伦理委员会的专门审查。审查要取得实效，必须制定相应的安全性标准和有效性标准，标准应因病而异，具体明确，如应有明确规定确保治疗有适合的靶细胞、靶基因和高效安全的基因转移方式；有明确的药物安全剂量标准等。伦理委员会在对试验过程的监控、纠纷的解决以及在对不良事件的处理中都应发挥作用。[10]4关于基因治疗的立法4.1我国在基因治疗方面的相关法律现目前，世界各国关于基因治疗的立法管制都不尽相同。我们可以把它分为两大模式：一是以美国为代表的所采取的纳入药物法体系的模式，一是奥地利为代表的特别立法模式。目前，我国并没有针对基因治疗进行专门的立法，但这些发达国家对基因治疗的立法规范和管理措施值得借鉴。[11]4.2对相关立法的看法针对我国在基因治疗方面未曾立法以及所出现的伦理问题，笔者认为我国因在遵守国际公约、指令等的基础上，结合我国的实际情况建立基因治疗法律体系、制定符合我国国情的法律法规。而制定相关的法律法规应遵循：①风险预防原则：依目前科学与技术水平确信基因治疗的实验研究、中间试验、环境释放或商品化生产在法律的控制之下。②适当限制原则：在确保安全性的前提之下，对基因治疗的研究应当加以适当的限制。③灵活性原则：对于研究许可范围不能限定得过于刻板僵化，对于责任归属不能限定得过于严格。[12]5总结基因治疗将是21世界医药领域的重大突破。随着人类基因组计划的完成，人体重要生理活动与疾病相关基因正不断被发现，人们已经逐步认识到大多数疾病是由于基因的结构和功能的改变引起的，基因治疗将带来临床医学的巨大革命。目前，基因治疗已经由盲目阶段进入了理性化阶段。尽管基因治疗仍存在安全性、伦理性等多种多样的问题，但我们相信，随着科学研究的深层次进行，随着人们知识水平的提高，以及基因治疗的普及，基因治疗必将会得到跟家广泛的应用。参考文献：[1]陶铭.基因治疗及其研究[J].生物学通报,2008,04:16-18.[2]邓洪新,田聆,魏于全.基因治疗的发展现状、问题和展望[J].生命科学,2005,03:196-199.[3]张夏华,吴广通,李蓉.基因治疗现状与前景[J].药学实践杂志,2009,01:4-10+42.[4]安娜,王忠彦.基因治疗的伦理问题及对策探讨[J].医学与哲学,2012,03:23-24+58.[5]邱仁宗，翟晓梅.生命伦理学概论[M].北京:中国协和医科大学出版社,2003:160.[6]高崇明，张爱琴.生物伦理学十五讲[M].北京：北京大学出版社，2004.109-110.[7]李