医学统计学绪论(研)

一、医学统计学的定义1.引言：Statistics政治算术必然现象随机现象概率论数理统计各应用统计学：医学统计学、经济统计学…state:城邦（国家）（征兵税收）赌博2.定义：医学统计学是运用概率论与数理统计的原理和方法，收集、整理、分析医学中反映随机现象的数字资料，并推断其客观规律的一门学科。这个定义指出了医学统计学的：1）研究对象：医学中的随机现象（数字资料）2）研究步骤：收集、整理、分析、推断3）研究方法：概率论与数理统计的基本原理和方法4）研究目的：从随机现象中找出统计规律二、统计学在医学领域的用途生物医学实验临床试验流行病学调查公共卫生管理医学科研项目申请新药开发和报批医学杂志发表研究论文三、医学统计学的基本内容研究设计：医学研究的基本步骤医学研究的类型数据处理：统计描述：用某些特征值或统计图表来描述统计资料的特征。统计推断：运用统计方法对统计资料进行分析、研究、推断其统计规律性。总体与样本同质与变异总体参数与样本统计量误差与偏倚变量与资料四、常用统计学术语1.总体与样本个体：各观察单位的某项指标的测定值。总体：根据研究目的所确定的、具有某种相同性质的所有个体的集合。样本：同一总体中一部分有代表性的个体所构成的集合。样本必须具备的三个条件是：同一性:保证被研究对象的同质基础，包括时间、空间、条件等；随机性:总体中每一个体都以同样的概率被抽到样本中去；可重复性:保证样本中有足够的个体数，即样本含量足够大。2.同质与变异同质是指根据研究目的所确定的观察单位其性质应大致相同。如欲了解某时某地3岁男童的身高发育情况，其总体为某时该地全部3岁男童的身高值。这里，每个观察对象都具有同时间、同地点、同年龄、同性别的特点，即具有同质性。变异是指由个体差异引起的现象。例如，在上例中，尽管某时某地全体3岁男童身高这一总体中的每个个体具有同质性，但每个3岁男童的身高有高有低，参差不齐。显然这是由于每个个体之间的差异所引起的现象。变异是生物界的特点，也是生物界随机现象产生的原因，统计学就是对变异的研究来探索生物随机现象内在规律的一门科学。3.总体参数与样本统计量总体参数：反映总体状态或性质的指标称为总体参数。一般用希腊字母来表示，如μ：总体均数样本统计量：用于描述样本特征的指标，它是不含有未知参数的样本的函数。样本统计量主要用于提取样本信息，如样本均数：11niiXxn4.误差误差是指观测值与真实值之间的差异。根据误差的性质和来源主要可分为:系统误差随机测量误差抽样误差系统误差也称统计偏倚。系统误差由一些固定因素产生，如仪器校正不准、测量者读取测量值不准、试验对象选择不合适、医生对疗效标准掌握偏高或偏低等原因。系统误差的大小通常恒定或按照一定规律变化，具有明确的方向性。这类误差可人为进行消除或控制。随机测量误差在测量过程中，即使仪器初始状态及标准试剂已经校正，但由于各种偶然因素的影响，也会造成同一测量对象多次测定的结果不完全相同，这种随机产生的误差称为随机测量误差。随机测量误差往往没有固定的大小和方向，但具有一定的统计规律（如服从正态分布）。随机测量误差不可避免，但可以通过多次测量获得的平均值对真实进行估计。抽样误差抽样误差是随机误差中最重要的一种误差。由于生物的个体变异，从总体中随机抽取一个样本进行研究，所得样本统计量与相应的总体参数往往不相同，这种由于抽样而引起的样本统计量与总体参数之间的差异，在统计学上称为抽样误差。抽样误差主要来源于个体的变异，如果没有个体变异，就不存在抽样误差。抽样误差可以用统计方法进行分析，一般来说，样本含量越大，则抽样误差越小，样本统计量与总体参数越接近。5.统计资料的类型：（两大类）定量资料（计量资料）：测定观察单位某项指标所获得的统计资料。其特征是：每个观察单位对应一个具体的测量值。定性资料：计数资料：将观察单位的某项指标的观测结果按性质或类别的不同，分两类计数而得的统计资料。等级资料：将观察单位的某项指标的观测结果按性质的不同程度，分等级计数而得的统计资料。其特征是：各等级之间存在递进关系”。分类资料：将观察单位的某项指标的观测结果按类别分多类计数而得的统计资料。其特征是各类别间并不存在“递进关系”。统计资料的转换：为了研究需要或数据分析方便，有时需要对统计资料进行转换，一般是将计量资料转换为计数或等级资料。编号医院年龄性别体重痰涂片痰培养皮试直径001A68F56.4阳性阴性18002B63M74.5阳性阴性16003D65F57.3阳性阳性21004C70F65.6可疑阳性28005B52M81.2阴性阳性7……………………100D43M66.4可疑阳性14肺结核治疗部分病例的观测结果讨论上表资料类型。一、医学研究的基本步骤二、医学研究的类型三、实验设计一、医学研究的基本步骤1.查阅文献，做出综述，进行评价；2.建立科学假说，提出拟探索和解决的医学问题，明确具体的研究目标；3.拟定研究设计方案和技术路线；4.实施研究计划；5.收集、整理分析研究所得的信息和资料；6.对研究结果进行解释，对提出的假说进行评价。二、医学研究的类型根据研究者是否主动安排处理因素，对观察对象施加干预，医学研究分为实验研究与调查研究两大类。实验研究：对研究对象人为施加干预，控制实验条件，比较不同干预措施间的效果。调查研究：对研究对象不加任何干预措施，被动地进行观察，比较不同条件下研究对象之间的差异。（一）实验设计的基本内容1.研究目的2.研究方法时间——现状、回顾、前瞻对象——临床实验、动物实验3.三要素：研究对象、处理因素、研究效应4.三原则：对照、随机、重复5.研究的整体程序和方案（包括实验方案、数据分析方案）技术路线关键问题及解决方法质控措施三、实验设计（二）实验设计的三要素1.研究对象：根据研究目的所确定的同质的实验观察个体。同质（纳入标准、排除标准）总体、样本2.处理因素：根据研究目的对研究对象给予的某种干预或措施。处理因素的标准化问题：在整个研究过程中，处理因素必须相对固定，统一标准。非处理因素的控制：在实验过程中，应注意控制非处理因素的干扰，避免混杂效应。3.实验效应：处理因素作用于研究对象的反应或结果，通常以指标（变量）的形式来表达。所选指标应具备：客观性、有效性、准确性。客观性：主观指标和客观指标。有效性：灵敏度：某处理因素存在时，所选指标能显示出该因素的效应。特异度：某处理因素不存在时，所选指标不显示该处理因素的效应。准确性：效度（准确度）：观察值与真值的接近程度，受系统误差的影响。信度（精密度）：重复观察时，观察值与其均值的接近程度，受随机误差的影响。降压药高血压病人血压值处理因素研究对象研究效应其他因素其他效应实验设计三要素（三）实验设计的三原则对照原则随机化原则重复原则1.对照原则：在确定接受处理因素的实验组时，要同时设立不施加处理因素的对照组。通过对照消除非处理因素对实验结果的影响。设置对照时应满足均衡原则，即对照组与实验组除处理因素不同外，其余影响实验效应的非处理因素应尽量均衡一致。设置对照还应满足同步原则，即对照组与实验组在整个实验过程中始终处于同一空间，同一时间。常用对照形式：安慰剂对照(placebocontrol)：对照组给安慰剂特点：克服心理导致的偏倚；消除疾病自然进程的影响。空白对照(blankcontrol)：对照组不给予任何处理因素。特点：简单易行，易引起心理差异，从而影响实验效应的测定。实验对照(experimentalcontrol)：对照组施加基础实验条件（非处理因素）。如：在赖氨酸添加实验中，儿童课间餐方式为：实验组赖氨酸面包对照组面包自身对照：实验在同一受试对象上进行。特点：简单易行，使用广泛。若试验前后某些环境或自身因素发生改变，会影响试验结果，难以说明问题。标准对照(standardcontrol)：以现有的标准或正常值作对照。某种新的方法能否代替传统方法的研究。2.随机化原则：指每个受试对象以均等机会被抽取、被随机地分配到试验组和对照组。即每个受试对象接受处理的机会均等。目的是使各组非实验因素的条件均衡一致，以消除对实验结果的影响。随机化分组：将实验对象按相同的概率分配至预先设定的几个处理组中去。随机化分组的方法有很多，我们介绍二种常用的方法：完全随机设计随机区组设计。完全随机设计：例1.试将12头动物应用随机数字表分配到甲、乙两组。⑴将动物编号：1，2，…，12。⑵在随机数字表中，任意指定某行某列作为起点，依次往右查12个2位数的随机数，并将每个随机数与动物编号一一对应。动物编号123456789101112随机数字411076479144049549663960组别甲甲乙甲乙甲甲乙乙乙甲乙⑶规定按随机数大小分组，较小的6个数对应的动物为甲组，较大的6个数对应的动物为乙组。完全随机设计虽然提高了各组的均衡性，但不能保证各组的均衡性。例如在例1中，如果12只动物中雌雄性各有6只，而实验效应可能受动物性别不同的影响，按照完全随机设计的方法显然不能保证甲乙两组中同性别的动物数相等。为了解决这个问题，我们可用随机区组的方法来进行分组。随机区组设计：先将可能影响实验结果的非处理因素进行分层，即区组化（blocking），然后在每一层内进行随机化分组。例2.如果体重是影响实验效应的非处理因素，需要将16头动物分为4组，怎样分组才能保证均衡性？（1）将16头动物称重后，按体重由小到大依次为1，2，…，16号.（2）把体重相近的4头动物作为一个区组，即等分成4个区组.（3）对于每一个区组，从随机数字表中任意一行一列作起点，顺序取4个两位数的随机数字，对应于该区组的4个动物，然后将随机数字由小到大顺序排列后得序号，再按序号的大小依次排列组别。随机区组设计动物编号随机数字序号分组1.1222B1.2171A1.3684D1.4653C…………4.1682B4.2954D4.3231A4.4923C练习：将例1中的12只动物随机分为甲乙两组，使甲乙两组中同性别的动物数相等。3.重复原则：在相同条件下进行多次研究或观察，以保证实验的可靠性与科学性。即要求研究对象要有足够多的数量（样本量）。