第十三章临床决策的循证评价介绍

第十三章临床决策分析的循证评价（Theevidence-basedevaluationofclinicaldecisionanalysis）循证医学作者单位中南大学作者姓名邓静目录1第三节临床决策分析研究的评价步骤第一节概述第二节临床决策分析的评价23教学要求掌握临床决策分析的概念，临床决策分析循证评价的主要内容；熟悉临床决策分析研究的评价步骤；了解不同决策方法的评价和临床决策分析研究结果的应用。案例案例：男，55岁，因近年来夜尿增多、常出现尿急、尿频、偶尔尿失禁就医。诊断：良性前列腺增生治疗手段：药物治疗：保列治和哈乐手术治疗：开放手术和经尿道前列腺切除术手段：临床决策分析?问题：怎样保证临床决策分析结果的科学适用性？一、临床决策分析的基本概念二、临床决策分析循证评价的意义第一节概述1决策和临床决策2决策的分类3决策的步骤第一节概述一、临床决策分析的基本概念(一)决策和临床决策决策(Decision，Decisionmaking)是人们为了解决当前或未来可能发生的问题，确定目标、根据实际情况选择各种备选方案、经过必要的分析和计算。选择一个最佳方案作为以后工作的指南并付诸实施的过程。第一节概述一、临床决策分析的基本概念(一)决策和临床决策决策分析(Decisionanalysis)：运用各种数学模型，从各个备选方案中选择最佳方案的过程。临床决策分析(ClinicalDecisionAnalysis)：根据国内外医学研究的最新进展，制定出新的诊断或治疗方案，运用数理统计的方法与传统的方案进行全面和系统的比较，择其优者进行实践的过程。第一节概述一、临床决策分析的基本概念(二)决策的分类确定性决策(Decisionmakingundercertainty)是某种方案选择后的结局是完全确定的，不存在随机性。确定型决策不存在不确定的影响因素，可以用数学方法解决。第一节概述一、临床决策分析的基本概念(二)决策的分类不确定决策(DecisionMakingunderUncertainty）是一种完全不能确定随机事件是否发生的决策。与确定性和风险型决策不同，不确定性决策无法估计各种事件和状态的概率，因此不能用数学和概率的方法计算期望效用值。第一节概述一、临床决策分析的基本概念(二)决策的分类风险性决策(RiskTypeDecision/Decisionmakingunderrisk)是指选择方案后随机事件的发生是不肯定的，但是可以根据经验和统计数据对其发生概率进行估计，并依据随机事件发生的概率估计方案的效用值得大小。从而进行方案的优选。第一节概述一、临床决策分析的基本概念(三)决策的步骤提出问题建立模型最优化解的评价决策IIIIIIIVV提出需要解决的问题，确定目标，并分析问题所处的环境和约束条件。用数学语言描述问题，建立模型，并确定各有关参数。选择求解方法，求出最优解。通过灵敏性分析，对求得的解进行分析和评价。最后，确定最佳方案。第一节概述二、临床决策分析循证评价的意义不同的临床问题和决策角度都需要选择合适的临床决策方法，方法选择是否合适直接影响到决策结果是否科学和可靠。临床决策分析各种方法相关参数的确定，直接影响到决策结果得科学性和可靠性，在决策结果应用前应该进行评价。第二节临床决策分析的评价临床决策分析的评价主要包括：一、科学性评价二、重要性评价三、适用性性评价第二节临床决策分析的评价一、科学性评价决策方法的选择；决策分析模型的构建；结局指标及其效用值的获得；决策研究证据的获得；敏感性试验第二节临床决策分析的评价一、科学性评价（一）决策方法的选择机会事件出现概率比较稳定，短期疗效---决策树方法疾病的几种状态存在马尔科夫性，可以互相转换，远期疗效评价---马尔科夫决策方法。诊断决策-----贝叶斯决策第二节临床决策分析的评价一、科学性评价（二）决策分析模型的构建决策分析的模型建是否包含了临床所能预见的各种诊疗方案，机会事件和结局。模型所包含的各种临床机会事件应该具有相关和因果关联。第二节临床决策分析的评价一、科学性评价（三）结局指标及其效用值的获得效用值是对各个结局的量化的评价标准，这种标准本身应该包含许多客观和主观的条目在内，是对结局的综合的评价。不同决策角度，不同决策目标不同第二节临床决策分析的评价一、科学性评价（四）决策研究证据的获得来源：Meta分析和系统综述；单个文献资料；专家咨询、经验判断；必要的调查内容：点估计及波动范围第二节临床决策分析的评价一、科学性评价（五）敏感性试验资料的不确定性会导致决策分析结果的不稳定性，临床决策分析应该对所使用资料的不确定性进行分析和检查，对所有可能影响决策结果的因素进行敏感性分析，是保证结果真实性的重要方法之一第二节临床决策分析的评价二、重要性评价指临床决策分析结果的临床意义如何？1决策的方案是否为最优方案；2选择最优方案的效用值差异是否具有足够的临床意义。第二节临床决策分析的评价三、适用性评价研究的结果是否适用于某一个具体的病人。相同的疾病、不同的临床症状、体征导致了病人患病的先验概率不同，因而，对决策的结果应用进行后效评价，对决策结果的适用性进行评价。对于具体的决策有重要的实践意义。第三节临床决策分析研究的评价步骤一、问题的提出三、方法的评价二、证据的检索四、结果的应用一、问题的提出（一）提出决策问题的原则：PICO模式病人/人群（Patient/Population）干预(Intervention)比较干预(Comparisonintervention)临床结局(Outcome)第三节临床决策分析循证评价的步骤PICO模式PICO对照Comparison结局Outcome人群Population干预Intervention一、问题的提出（一）提出决策问题的原则：病人/人群（Patient/Population）：研究的源人群或总体人群。是指与临床医生面临的具体的患者具有相同临床特点的一组人群，这组人群（群体）是具体的患者（个体）所能外推（代表）的群体，病人可以看成是从这个群体中抽出的某一个体。第三节临床决策分析研究的评价步骤一、问题的提出（一）提出决策问题的原则：干预(Intervention)：临床决策关注的干预措施，这里不仅仅指各种诊疗手段，如果是病因问题，还指各种暴露因素。第三节临床决策分析循证评价的步骤一、问题的提出（一）提出决策问题的原则：比较干预(Comparisonintervention)比较或者对照措施，治疗问题对照主要是指阳性对照，即临床常用的标准治疗措施，有时候，需要和不进行治疗相比。第三节临床决策分析循证评价的步骤一、问题的提出（一）提出决策问题的原则：临床结局(Outcome)对病人施加干预所导致的患者的相关结局，比如临床症状的缓解，不良反应的发生，生存和死亡率的变化等。第三节临床决策分析循证评价的步骤一、问题的提出（二）决策问题的评价：1.临床决策问题是否具有高度概括性：是否具有PICO模式的四个成分2.临床决策问题是否具有普遍性和科学性决策的结果不仅仅适用于具体的病例，应该也能外推到决策问题所针对的那个人群。因此，决策问题应该是更具一般性和抽象性第三节临床决策分析循证评价的步骤二、证据的检索（一）决策证据的检索和来源1.检索词和检索途径检索词：与所提出的决策问题相关联的主题词（或关键词）检索途径：分类途径、主题途径、著者途径等第三节临床决策分析循证评价的步骤二、证据的检索（一）决策证据的检索和来源2.选择合适的数据库Cochrane图书馆、OVID中EBM检索书目数据库（Pubmed、中国生物医学文献数据库CBM）提供了最佳的原始证据的来源数据库。临床实践指南（NICE、SIGN、NGC）二次研究资源库（ClinicalEvidence）相关多元搜索引擎（SUMsearch和TRIP）原始研究资料登记（随机对照试验登记、不良反应研究监测数据等）都为决策研究提供了有价值的证据资源。第三节临床决策分析循证评价的步骤二、证据的检索（一）决策证据的检索和来源3.按既定的检索策略实施检索各个检索词以最优的逻辑符号进行组合，形成检索表达式，确定数据库，限定检索时间第三节临床决策分析循证评价的步骤二、证据的检索（二）决策证据的评价1.决策证据的真实性，科学性根据设计类型评价研究证据的等级(五级评价)根据数据库提示的文献类型或专家推荐的循证级别发表的时间。学术期刊的影响因子（即IF值）等第三节临床决策分析循证评价的步骤二、证据的检索（二）决策证据的评价2.决策证据的普遍性决策不是解决一次性问题，而是解决多次重复的问题。因此，决策的证据应该是具有普遍性的，对决策证据的评价不仅要针对单一的点估计的概率，更要针对决策证据变化的程度和区间是否合适进行评价。第三节临床决策分析循证评价的步骤三、方法的评价（一）决策分析方法核心步驟和内容1提出决策问题，确定备选方案；2根据疾病发生发展情况构建模型；3确定模型的参数4模型运算5进行敏感性分析或灵敏度分析6决策结果的适用性报告。第三节临床决策分析循证评价的步骤三、方法的评价（二）决策树分析法评价1.决策问题和决策目标明确决策问题可以是治疗的，预后的或诊断等决策问题具有概括性，普遍性和科学性决策目标明确，延长病人的期望寿命，改善症状，减少并发症？第三节临床决策分析循证评价的步骤三、方法的评价（二）决策树分析法评价2.备选方案明确所有可能的诊疗治疗方案排除绝对劣选的方案有时需要和空白（不治疗）比较第三节临床决策分析研究的评价步骤三、方法的评价（二）决策树分析法评价3.构建决策树决策结-决策枝；机会结-机会枝表示树的结构备选方案-决策枝；机会事件-机会枝结局事件-结局结第三节临床决策分析循证评价的步骤三、方法的评价（二）决策树分析法评价4.参数的确定：机会事件发生概率和结局效用值机会事件发生概率：点估计和区间估计第三节临床决策分析循证评价的步骤三、方法的评价（二）决策树分析法评价5.备选方案的期望值的计算和灵敏度分析：备选方案的期望期望值：回乘法灵敏度分析：单因素，多因素第三节临床决策分析研究的评价步骤三、方法的评价（三）阈值分析法评价某个参数取值时，两个或者多个备选方案的期望值相等。阈值是否在预先设定的波动范围内阈值分析法最广泛的使用是和Bayes决策模型一起进行诊断决策的判断。第三节临床决策分析循证评价的步骤三、方法的评价（四）Markov决策评价1.Markov模型状态设定是否符合要求：按照疾病自然史确定Markov模型状态状态必须具有马尔科夫性：研究对象从一个状态A转换到下一个状态B是根据概率随机发生的，与病人进入该状态A前所处什么状态及停留的时间长短无关吸收态的确定第三节临床决策分析研究的评价步骤三、方法的评价（四）Markov决策评价2.循环周期的确定按照疾病自然史确定病情相对稳定慢性病，6个月或1年急性疾病，以月作为循环周期第三节临床决策分析循证评价的步骤三、方法的评价（四）Markov决策评价3.Markov参数的估计各个状态间转移概率的估计，健康效用值的估计，参数变异范围的设定等。参数可能随时间变化第三节临床决策分析循证评价的步骤三、方法的评价（四）Markov决策评价4.Markov模型分析回乘法队列模拟法蒙特卡罗模拟等第三节临床决策分析循证评价的步骤三、方法的评价（四）Markov决策评价5.Markov模型灵敏度分析与其他决策分析的灵敏度分析相同，评价决策结果的稳定性灵敏度分析：单因素，多因素第三节临床决策分析循证评价的步骤三、方法的评价（五）Bayes决策评价1.估计病人患某病的先验概率（验前概率）2.诊断性试验的参数估计