14药物经济学评价方法

114药物经济学评价方法药物经济学是20世纪80年代出现的一门新兴学科，近二三十年间，由于用药经济性问题成为人们日益关注的内容，这一学科得到了很大的发展，药物经济学评价方法在新药研制开发、药品生产经营决策、医疗保险制度改革和临床药学等各领域的应用也日益广泛。本章主要介绍药物经济学的几种基本分析方法，以及开展药物经济学研究的步骤和评价标准。14.1药物经济学概述14.1.1药物经济学的兴起与发展药物经济学起源于美国。20世纪50年代以后，美国的医疗药品消耗急剧上升，政府卫生保健经费投入增长而卫生保健状况没有得到明显改善，这一状况引起经济学家、卫生决策者及临床医药工作者的关注。为合理分配有限的医药卫生资源，研究者们开始探讨经济学的基本分析方法——成本—效益分析（CBA）方法在医疗保健领域中的应用。20世纪50年代到60年代，在卫生经济学者们的探索和研究中，CBA和CEA方法开始深入到医药卫生事业中的各个领域里。20世纪70年代以后，CBA和CEA方法逐渐涉入药物治疗领域。1978年美国明尼苏达大学（Minnesota）的McGhan,Rowland，Bootman等人在美国医院药学杂志上首次介绍了成本－效益和成本－效果分析的概念，并在1979年发表了一篇用成本－效益分析评价个体化氨基苷治疗革兰氏阴性菌感染病人结果的早期药学研究文章。1986年，Townsend在其一篇名为“上市后药品的研究与发展”的报告中，首次提出“药物经济学”（Pharmacoeconomics）这一概念，并指出在这一新兴领域进行研究活动的必要性。1989年,VanEimerren和Horrisberger主编了《药物治疗的社会经济评价》（SocioeconomicEvaluationofDrugTherapy）一书，在书中收集了一系列欧美各国药物评价的历史发展、现状以及方法学文章，并应用国际范例阐明了如何应用经济学手段，从社会和科学两个角度评价药物治疗的效益效果。1991年，美国药物经济学家LyleBootman等编写了《药物经济学原理》（PrinciplesofPharmacoeconomics）一书。1992年《药物经济学杂志》出版，标志着药物经济学研究作为一门独立学科已经形成[1]。20世纪90年代以来，随着科技水平的不断提高，新药、新医疗技术不断出2现，一方面满足了人们日益增长的医疗保健需求，另一方面也极大增加了政府以及个人的医疗费用开支。有限的财政资源使包括药物在内的各种医疗措施的成本-结果比较成为政府与公众日益关注的焦点。世界范围内的医药卫生系统改革，使药物经济学评价方法得到极大的应用与发展。1990年，美国俄勒冈州推行的医疗制度改革中，首次尝试将成本效益（效果）分析大规模运用于政府卫生决策中，运用成本效益分析结果决定何种医疗措施可以报销，以确保在有限的财政预算内取得最大健康效果。1993年，澳大利亚开始实行新的药品报销管理制度，其中要求申请列入全民医疗保险药物报销名单的新药必须向国家药品指导委员会提交该药的药物经济学研究结果。1994年底，加拿大在全国统一实行的药品报销管理准则中，要求药厂应提供药物的经济学研究信息，进行新药与现有治疗措施、最小治疗措施的成本效益、成本效果或成本效用比较，以决定是否给予报销[2][3]。我国药物经济学起步甚晚，1993年，二军医大张钧教授首次在《中国药房》杂志上介绍了药物经济学的概念。但近几年来，我国药物经济学领域的研究进展很快，运用药物经济学分析方法评价药物治疗方案的优劣，从而为合理用药提供依据，已成为临床医药工作者研究的重点内容之一[4]。14.1.2药物经济学的定义、目的与意义《药物经济学原理》一书中，药物经济学的定义为：对卫生保健系统和社会的药物治疗成本和效果的描述与分析，是一门评定药物治疗成本的科学。药物经济学研究就是应用现代经济学的研究手段，结合流行病学、决策学、生物统计学等多学科的研究成果，全方位地确定、测量、比较分析不同药物治疗方案间、药物治疗方案和其他方案（如手术治疗）以及不同医疗或社会服务项目（如社会养老和家庭病床等）的成本与结果（效益、效果及效用）。药物经济学研究的目的，就是从全社会角度和整个人群的利益出发，研究如何合理选择和利用药物，使能够以最低的治疗成本，得到最好的医疗保健效果，使有限的医药卫生资源得到最佳的和合理的分配，以最高的经济效率实现人类最大的健康改善。药物经济学研究的核心是如何利用有限的医药资源使之产生最大的经济和社会效益。国外近三十年的研究与实践证明，药物经济学不仅能在药品的研制、生产、使用和监督管理等方面发挥重要指导作用，而且有助于国家医药卫生政策3的制定。在各领域中，药物经济学研究通过对成本和结果的测量和比较，优选最佳方案或计划，见表14-1。表14-1药物经济学在各领域中的应用领域药物经济学的应用卫生决策部门选择合适防治方案或计划，促进卫生资源的合理分配药品监督管理部门评价药品成本-效果，确定是否批准进口或研制、生产指导制定基本医疗保险药品目录社会保障部门帮助确定药品或治疗方案是否给予报销及报销比例新药研制开发部门衡量新药开发价值，评价新药开发费用药品生产企业指导制定药品价格评价药品上市的成本-效益，进行市场决策评价淘汰性价比不合理的老药医疗机构指导制定医院用药目录，规范医生用药优化药物治疗方案，提高药物的有效利用病人帮助病人选择适当药品14.1.3药物经济学研究中涉及的基本概念14.1.3.1成本（Costs）“成本”是药物经济学研究中与“产出”（结果）相对应的两大要素之一。简要地讲，成本就是一种资源消耗。在药物经济学中，成本系指社会在实施某项卫生服务方案（药物治疗方案）的整个过程中所投入的全部财力资源、物质资源和人力资源的消耗，包括公共支付的和个人支付的。在药物经济学中，成本的计量一般包括三部分：直接成本、间接成本和隐性成本。14.1.3.1.1直接成本（directcosts）直接成本是指用于卫生服务中治疗和预防所花的代价或资源的消耗。直接成本又可分为直接医疗成本和直接非医疗成本。直接医疗成本（directmedicalcosts）是指某种卫生服务（治疗方案）所消耗的医药资源。一般包括病人治病所需的医疗费、医生的工资、药费和检验费等。直接非医疗成本（directnon-medicalcosts）是给卫生服务提供的有关4的非医疗成本，在药物经济学中主要指因寻求治疗而导致的费用。如：病人转移到医院所需的转移费、因病情需要而特制的衣服费用、特别饮食费、特殊住房费以及因克服伤残而购置简易设备的费用等。有时直接医疗成本和直接非医疗成本之间并无明显区别，在实际的药物经济学研究中，往往把这两种成本合计在一起。14.1.3.1.2间接成本（indirectcosts）间接成本是因疾病、伤残或死亡导致的费用损失。如因患病时工作日的丧失损失的工资，因早亡导致的经济损失。14.1.3.1.3隐性成本（intangiblecosts）隐性成本又称无形成本，一般指因疾病引起的疼痛，精神上的痛苦、紧张和不安，生活与行动的某些不便或因诊断治疗过程中带来的担忧、痛苦等。这些代价很难确定，也极难用货币值计量，因而也叫“难确定成本”或“难计量成本”。14.1.3.2产出（Outcomes）在药物经济学中，产出即所提供卫生服务（治疗方案）产生的结果。药物经济学评价中有三种衡量结果的指标。14.1.3.2.1效果（Effectiveness）效果是指所关注的特定卫生服务（药物治疗方案）的临床结果，即一项干预措施在一定人群实施后，达到预期目标的程度。如人群健康的期望寿命，疾病的治愈率、好转率，细菌转阴率等。14.1.3.2.2效益(Benefit)效益是指一项干预措施、卫生服务（药物治疗方案）实施后，在理想情况下产生有用结果的货币表现。在药物经济学中，效益即干预措施采取后相对于不采取任何措施所挽回的损失或节省的费用，具体来说，就是在检查、诊断和治疗等资源消耗过程中被节约的资源。14.1.3.2.3效用（Utility）效用是指一个人在占有、使用或消费某种产品和服务（接受药物治疗方案）过程中得到的快乐或满足。效用是一种主观结果，不同决策者对同一期望值各有其独特的看法或态度。14.1.3.3贴现率(Discountrate)与贴现（Discounting）5由于货币的时间价值，药物经济学研究中涉及到的成本、效益等值常需通过一定贴现率换算成现值。贴现率是指把未来一事实上时间的货币金额，折算成现在价值（即现值）的利率。贴现即在未来某一或若干规定时间收到或支付的款项，按一定利率（即贴现率）折算成现在价值的一种方法。14.2药物经济学评价的基本方法药物经济学评价分析方法有四种，分别是最小成本分析、成本—效果分析、成本—效益分析和成本—效用分析。14.2.1最小成本分析方法（cost-minimizationanalysis,CMA）14.2.1.1定义最小成本分析是在结果完全相同的情况下比较两个或多个治疗方案间的成本差异。在证实临床结果相同的情况下，其成本最低的治疗方案就是最理想的方案。14.2.1.2最小成本分析法的适用时机与范围药物经济学分析方法中，最小成本分析最为简单易行。由于成本以货币单位（我国单位为“元”）计量，参与的比较组是等效的，不必计算效果或效益值，只是对两种或多种治疗方案所花费成本进行比较、分析，即可确定哪种方案最为理想。但是，最小成本分析是以结果一致为前提的，因此，只适用于已知两种或多种治疗方案结果一致的情况下。由于严格要求治疗的等效性，而现实中，往往很难达到这种理想结果，因此，在进行药物治疗方案的选择、计划决策时，最小成本分析运用得并不广泛。在实际运用中，只有首先证明两个或多个药物治疗方案所得结果之间的差异无统计学意义，即p0.05，方可应用此分析方法。实践中，最小成本法一般多用于比较不同来源或不同剂型的同种药物成本差异，或比较已知能产生相同病人效果的等效药物的成本差异。14.2.1.3实例洛美沙星治疗下呼吸道感染的药物经济学评价[5]目的：对文献报道的两种下呼吸道感染治疗方案：洛美沙星序贯治疗和洛美沙星连续静脉滴注进行药物经济学评价。对象与治疗方案：6病例选择：根据临床症状、体征确认有下呼吸道感染。体温＞38℃，实验室检查符合细菌学的诊断标准，48h内未接受抗菌药物治疗的患者56例，年龄21—65岁，均为住院患者（病例分布略）。随机分为治疗组和对照组。治疗方案：治疗组A：洛美沙星注射液(××××药业有限公司生产)0.4g／d，Bid，静脉滴注，3天后，改口服洛美沙星胶囊(××××药业有限公司生产)0.4g／d，Bid，总疗程为6天，治疗期间不使用其他抗菌素。对照组B：洛美沙星注射液(产地同前)0.4g／d，Bid，静脉滴注6天。成本确定：下呼吸道感染的治疗成本(即医疗总费用)＝直接成本十间接成本，因呼吸道感染的住院时间相对较短且一般不需陪床，所以忽略间接成本不计。C总＝C药十C检十C住十C输。各项费用按三级甲等医院的收费标准计算。(1)药品成本(C药)：洛美沙星注射液(100m1，200mg)38.0元／支，洛美沙星口服胶囊(100mg×12粒)17.3／合。A组＝38.0×2×3十17.3＝245.3元；B组＝38.0×2×6＝456元。(2)检查成本(C检)：包括治疗前后进行的细菌学检查、x光检查及一些其他检查，C检＝318.0元。(3)住院成本(C住)：包括床位费、护理费和诊疗费，C住＝(16十5十4.5)×6＝153元。(4)输液费(C输)：C输＝5.2元／次，A组＝5.2×2×3＝31.2元；B组＝5.2×2×6＝62.4元。C总（A）＝747.5元；C总（B）＝989.4元。观察指标：临床疗效判定标准：按照卫生部1993年颁发的《抗菌药物临床研究指导原则》进行4级评定，即痊愈、显效、进步、无效。无效指治疗6天达不到标准，痊愈和显效合计为有效，具此计算有效率。表14-2洛美沙星两种治疗方案疗效比较病例治疗组对照组例数痊愈显效进步有效率%例数痊愈显效进步有效率%肺炎1