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新兴高效蛋白质诱导多功能干细胞技术和蛋白质诱导原位细胞重编程技术研究及应用商业计划（摘要）复恩特再生医学有限公司2014年10月1日1目录复恩特概述..................................................................................................................1现代再生医学领域存在的问题.....................................................................................2复恩特的核心技术在再生医学领域能解决什么问题？.................................................4复恩特的核心技术带来的市场机会..............................................................................6复恩特商业模式...........................................................................................................7复恩特的战略发展方向和战略规划………………………………………………………8复恩特团队..................................................................................................................9复恩特五大亮点..........................................................................................................10复恩特架构.................................................................................................................12复恩特融资需求.........................................................................................................13为什么要投资复恩特………………………………………………………………………14结论...........................................................................................................................15附件一：复恩特工作计划及财务预算表…………………………………………………16附件二：复恩特公司2015年工作任务目标-----------------------------------------------------22附件三：复恩特公司产品目录---------------------------------------------------------------------312复恩特再生医学有限公司简介1、复恩特开发并拥有世界领先的：QQ－蛋白质转运技术高效蛋白质诱导多功能干细胞技术蛋白质诱导原位细胞重编程技术以上系列核心技术可将干细胞移植再生医学转化为蛋白质诱导再生医学并应用于治疗各种重大疾病、可应用于开发多种新型蛋白质新药、可用于开发研究工具以及各种非医学类日常应用。2、复恩特研发并拥有革命性干细胞抗癌新方法：将恶性癌细胞转换为正常细胞来治疗肿瘤而不用杀死癌症细胞。3、复恩特现在已开展了六个项目：乳腺癌、胰腺癌、脑癌、心肌梗、糖尿病、干细胞/MRI癌症检测和诊断目前已完成实验动物模型设计、做了大量的动物实验；实验结果显示出一系列的治疗对上述疾病具有很强的治疗效果，表现出很好的临床试验基础。目前以上项目正在或将要进行临床试验前研究即药效试验、毒理试验、制定用药标准、药代动力学等。复恩特科学家团队已在全球iPS干细胞技术研究领域取得领先优势。4、复恩特将单独或同时在中国和美国开始医学临床试验5、在未来的生物技术应用市场将产生巨大的收益在未来的生物医学应用市场将产生巨大的收益。3拥有多项世界领先的技术研发全新蛋白质诱导再生医学技术治疗重大疾病研发革命性干细胞治疗癌症新方法未来在应用市场将产生巨大收益传统干细胞移植再生医学及存在问题存在问题：•伦理障碍；•遗传基因障碍；•来源有限,价格较贵,操作繁琐；•安全性差；•干细胞提取率极低；•移植后在人体内存活率极低；•治疗效果试验相差较大。结论：存在诸多技术障碍，现无大规模临床应用。2细胞培养与扩增病人病人干细胞治疗疾病治疗疾病用基因工程方法修正突变基因修复后的病人干细胞体外分化正常组织细胞细胞移植骨髓干细胞；外周血干细胞；脂肪干细胞；脐带干细胞；间质干细胞；胚胎干细胞；iPS干细胞；体外分化病灶组织细胞治疗疾病的药物药物筛选iPSC技术的特点：1、应用性:采用病毒转基因的方法进行重编程，不利于将来的临床应用；2、安全性:采用促癌基因（Klf4,c-Myc)进行重编程得到iPS细胞，有很大的致癌可能；3、效率低:时较长（4~8周），并且转化效率非常低（0.001-1%）；4、质量差:挑克隆和克隆扩增过程导致高基因突变率（低质量iPSCs）。结论：尚在实验室研究阶段，还不能大规模进入临床应用，等待技术上的重大突破。1、活检取得皮肤细胞。2、在皮肤细胞培养液中加入细胞重编程因子（病毒转基因）3、3－4周后iPSC形成。现有诱导多功能干细胞（iPSC）技术（2012年NOBEL医学奖）及存在问题53复恩特的系列核心专利技术能解决当今干细胞研究领域的问题？复恩特首席科学家王建军教授及其干细胞技术研究团队发明了QQ-蛋白质转运专利技术、QQ－高效重编程蛋白质诱导专利技术和原位细胞重编程专利技术，彻底解决了当今传统干细胞技术、诱导多能干细胞技领域中所存在的难以逾越的重大技术障碍，是再生医学领域革命性的重大突破，并能迅速进入医学临床应用使产业化成为可能。复恩特的QQ－piPSC技术与传统的iPSC技术的比较：95±2结论：复恩特的QQ－piPSC技术是当今iPSC技术的革命性重大突破（95％转换率）。64传统干细胞移植再生医学与我们的蛋白质诱导再生医学的比较病人干细胞或成体细胞成体细胞增殖细胞移殖治疗疾病详细比较：复恩特的再生医学传统再生医学简单；复杂；便宜；极贵；高疗效；低效疗；高安全；安全低；蛋白质疗法；细胞取代疗法；潜在长期副作用小；潜在长期副作用高；无基因突变；基因突变风险高；结论：复恩特的蛋白质诱导再生医学是再生医学领域的革命性重大突破。75复恩特系列核心专利技术带来广泛的应用市场机会1）复恩特通过拥有的核心技术，已开发出的生物医学研究工具多项相关产品，例如：系列细胞重编程蛋白质和干细胞株，干细胞和诱导分化细胞培养基等,可立刻推向全球再生医学研究市场。2）复恩特的QQ-piPSC专利技术，使干细胞转化率达到95%以上，从而可大规模生产iPSC诱导多能干细胞，建立iPSC干细胞技术平台，向全球干细胞企业销售IPSC干细胞，形成垄断。3）复恩特采用全新理念，通过核心干细胞专利技术将恶性肿瘤细胞转变为正常细胞来治疗多种恶性肿瘤如乳腺癌、脑瘤、胰腺癌，故在治疗癌症医药领域具有巨大商机。4）复恩特采用核心干细胞专利技术可开发出癌症检测产品，将大大降低治疗的副作用和癌症的复发率，未来将成为检测癌症的主要手段。5）复恩特通过核心干细胞专利技术治疗重大疾病如心脏病（包括冠心病、心肌梗、心衰、糖尿病等），在治疗以上重大疾病的医药领域具有巨大商机。6）复恩特的核心专利技术可用于系列新型蛋白质药物的开发，是蛋白质制药领域的重大革命性突破，同时将会带来巨大的新型蛋白质药商机。复恩特核心专利技术具有巨大的国际国内应用市场。6复恩特商业模式打造以核心技术体系为依托的商业服务平台：复恩特凭借原创的专利核心技术，在iPS诱导多能干细胞领域制造生产出多种类型的iPS干细胞，各种细胞重编程蛋白质并以此打造以核心技术体系为依托的商业服务平台，面向研究机构、生物技术公司、药厂提供iPS干细胞自主或共同开发出治疗各类癌症、重大疾病以及非医学类的产品。1)复恩特通过学术推广，向国内外干细胞各研究机构，大学提供各类iPS干细胞产品，各种细胞重编程蛋白质，展开各种干细胞技术应用基础研究，使复恩特的技术平台成国内干细胞研究领域的应用基础研究技术服务平台，从而为应用市场打下基础－建立技术研究壁垒。2）复恩特自主研发干细胞应用应用领域的重头产品：治疗若干肿瘤、若干重大疾病的产品，建立系统的干细胞治疗应用平台－占据未来医药市场的最重要的市场。3)复恩特通过商业推广，与干细胞应用产品开发机构开展不同模式的商业合作，通过复恩特的技术平台，展开各种医学类、非医学类干细胞应用产品的开发---建立商业壁垒。以核心技术体系为依托的商业服务平台面向研究机构、生物技术公司、药厂和医院提供iPS干细胞系列产品自主或共同开发出治疗各类癌症、重大疾病以及非医学类的产品97复恩特公司未来发展方向、目标及战略规划战略发展方向及目标1、研发iPS干细胞领域的关键核心技术，形成iPS应用技术平台，成为该领域的技术领先者；2、通过技术转化，在医学领域如癌症、重大疾病以及其它非医学领域转化成系列应用产品，并占有干细胞主要应用市场、未来新型蛋白质药的主要技术提供者。3、复恩特将于2020年在美国纳斯达克或中国A股证劵市场上市。战略规划1）近期战略：开展近期能够产生收入的项目，如蛋白、细胞株的销售；高端客户iPS干细胞的制备及储存。2）中期战略：开发未来二至四年就能进入市场的产品，如癌症早期及术后检测项目、关节软骨再生及修复。3）长期战略：若干药物的开发如治疗乳腺癌、胰腺癌、脑瘤、心脏病、糖尿病等重大疾病的药物；核心技术的开发及升级。8复恩特核心管理团队1）王建军教授－创始人：现任美国韦恩州立大学医学院生物化学与分子生物学系终身教授，干细胞实验室主任。复恩特专利技术发明人，任复恩特公司董事长、首席科学家。复旦大学分时制教授、同时出任复旦IBS（中美）干细胞技术转化联合实验室执行主任、复旦复恩特再生医学联合研究中心执行主任。2）郭明博士－创始人：曾先后创业、管理和运作了MaxMinComputerINC、全美测评软件系统（北京）有限公司、北京微联国际软件技术有限公司、智慧天下（北京）科技有限公司。其中全美测评软件系统（北京）有限公司于2008年初在美国纳斯达克上市。任复恩特公司副董事长、CEO。同时任复旦复恩特再生医学联合研究中心副主任。3）姜丰研究员－创始人：现任美国亨利福特医院的神经内科及神经科学研究所资深研究员，神经内科脑瘤研究室主任。复恩特专利技术发明人，任复恩特公司负责研发的副总经理。同时任复旦复恩特再生医学联合研究中心副主任。4）MichaelChopp教授－创始人：世界著名的神经科学资深学者、教授、行业权威。现任美国亨利福特医院神经科学研究所长、神经科的副主任，同时也是美国奥克兰大学资深医学教授。复恩特专利技术发明人，任复恩特公司技术总顾问。同时任复旦IBS（中美）干细胞技术转化联合实验室以及复旦复恩特再生医学联合研究中心技术总顾问。5）李倩倩教授－创始人：现任美国韦恩州立大学生物化学与分子生物学系副教授，干细胞实验室副主任。复恩特专利技术发明人，任复恩特公司CTO，负责核心技术的研发。同时任复旦IBS（中美）干细胞技术转化联合实验室副主任。119复恩特公司五大亮点：技术亮点复恩特首席科学家王建军教授及其研究团队在干细胞研究领域（piPSC）拥有在世界iPS干细胞领域处于领先的原创核心技术，具有高转化率、