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特比澳-重组人血小板生成素注射液目录促血小板生成素的结构促血小板生成素的作用机理特比澳在血液疾病的研究促血小板生成素的结构人血小板生成素的分子结构不调控血小板的生成，含178个氨基酸，高度糖基化，该区域的作用：①降低TPO的免疫源性；②稳定循环中TPO，提高半衰期；③使合成的TPO能分泌到细胞外。为功能区,含154个氨基酸，与c-mpl受体结合，调控血小板的生成。C-端结构域N-端结构域促血小板生成素的作用机理TPO的生成部位肝脏：70％肾脏及其他组织：30％70%肝脏30%肾脏及其他内源性TPO的浓度与调节正常人血浆内源性TPO的浓度约为80pg/ml。干细胞、巨核细胞和血小板存在TPO受体。当血小板数量增多时，TPO产生受抑制，以致于不能进一步刺激血小板的生成。当血小板数量减少时，特别是伴随巨核细胞减少,血浆TPO浓度会升高。TPO的浓度受控于体内血小板数量的变化TPO-TPO+骨髓骨髓肝血小板血小板负反馈TPO与受体结合调控血小板的生成Kuter,D.J.Blood2007;109:4607-4606TPO调控血小板生成的各个阶段增殖/分化核内复制/胞浆成熟释放TPO调控血小板生成的各个阶段诱导造血干细胞向巨核细胞分化，刺激巨核细胞增殖和核内复制，增加巨核细胞的胞浆底物，最终形成碎片促进血小板的生成释放功能性循环血小板特比澳®在血液疾病的研究重组人血小板生成素联合糖皮质激素治疗重症初发免疫性血小板减少症的临床观察中华血液学杂志2013年10月第34卷第10期复旦大学附属中山医院试验方法入选患者：中重度新诊断ITP给药方法：试验组：特比澳15000U，iH，qd，疗程5-7天甲泼尼松80mg/d至PLT＞（80-100）x109/L改为泼尼松60mg/d；对照组：甲泼尼松80mg/d至PLT＞（80-100）x109/L改为泼尼松60mg/d；必要时两组均可予以其他对症支持治疗。中华血液学杂志2013年10月第34卷第10期患者一般情况特比澳组试验组p值入组病例数（男/女）31例（11/20）31例（13/18）0.602平均年龄（岁）52（22-80）48（21-84）0.835中位病程（天）7（1-80）7（1-88）0.204PLT基线值（x109/L）7（1-10）7（1-10）0.102两组数据统计学均衡无差异中华血液学杂志2013年10月第34卷第10期试验组血小板恢复更快血小板计数X109/LD3p=0.022；*D7p=0.009；*D14p=0.001；D28p=0.243顾史洋等，中华血液学杂志2013,34(10):883-886试验组完全反应率更高且疗效持久完全反应率p值均＜0.05顾史洋等，中华血液学杂志2013,34(10):883-886小结对于重症初发ITP患者，予以特比澳联合糖皮质激素治疗可快速提高血小板计数，血小板增幅及上升速度显著高于单用激素治疗；特比澳联合糖皮质激素治疗的完全反应率高，疗效较持久；特比澳安全性较高，不良反应较少且可耐受；特比澳联合糖皮质激素可作为重症初发ITP患者的治疗选择之一。中华血液学杂志2013年10月第34卷第10期总结血小板生成素类药物目前在以下疾病中的研究显示有效：ITP:在成人与儿童中的疗效相似。化疗导致的血小板减少造血干细胞移植感染引起的血小板减少系统性红斑狼疮继发血小板减少再生障碍性贫血嗜血细胞综合征继发血小板减少症自体外周血干细胞移植前动员肝病继发血小板减少症研究显示其应用安全性好，无严重不良反应特比澳是针对ITP发病机制的治疗性药物，安全升高血小板联合治疗效果更佳谢谢！