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新视野NewHorizons6药品评价2015年第12卷第08期中国药品综合评价指南参考大纲(第二版)GUIDELINEFORCOMPREHENSIVEEVALUATIONOFMEDICINEINCHINA(2ndedition)中国药品综合评价指南项目组编者按：我国医疗费用里面药费的比例很高，改革开放以后国际上的新药几乎同步进入中国。当前中国的临床用药规范化程度较低，医保药品基本是按项目付费，对药品费用控制力度有限，加上药品质量品牌差异性较大，因此对我们选择药品品种带来了巨大压力。在发达国家，为了服务临床药品使用和向医疗保险机构提供保险给付参考，均有专业的药品评估机构对已上市药品定期评价(如英国的“NICE”)，已经积累了相当丰富的国际经验。而我国，虽然各医院定期都要进行药品的招标采购，有关部门定期制订《国家基本药物目录》、《基本医疗保险药品目录》、《新型农村合作医疗药品目录》等多个药品目录，但无论是医院药品采购招标还是在制订这些目录的时候，缺少系统的评估标准。如：如何评估药品品种和剂型的临床价值、如何评估药品质量、如何评估药品的安全性和顺应性、如何评估国内上市药品的药物经济学结果等等，各目录制订时大家各自为政，缺少统一的指导标准。因此急需建立系统的适于我国的药品综合评价指南。为了建立适合中国特色，同时具有可操作性的药品综合评价体系，我们成立了《中国药品综合评价指南参考大纲》项目组。本项目旨在通过中国医院药学专家汇同社会保障部门的专家对已在中国上市使用的药品在安全性、有效性、顺应性以及药物经济学领域等各方面研究的基础上，立足国情，结合国际经验，规范各领域评价原则，建立较为完整的评估系统。药品的综合评价有利于国家对药品相关目录和技术规范的修订，如：基本药物、报销品种、药品定价、临床路径和招标采购等；对医院药事管理与药物治疗学委员会对药品的遴选和淘汰、诊疗指南和处方集的编写起到技术指导作用。本项目由中国药学会医院药学专业委员会负责领导，并由中国药学会副理事长、中国药学会医院药学专业委员会主任委员李大魁教授、人力资源与社会保障部社会保障研究所何平研究员共同担任项目组长。中国药学会医院药学专业委员会下属药学信息利用与评价学组负责项目的组织，同时委托北京普瑞快思医药咨询有限公司进行项目实施。项目组邀请了国内医院药学界部分精英协同努力，经过数次不同范围的研讨和沟通，并按不同的专业分工负责，集中讨论，形成共识，是集体智慧的结晶。当前正处在医疗体制改革的攻坚阶段，在药品使用领域建立适合中国国情的“中国药品科学评价体系”是落实科学发展观、指导实践的系统工程之一，必将有力地配合和支持国家医改工作的实施。新视野NewHorizons26药品评价2015年第12卷第08期项目组长：李大魁北京协和医院何 平人力资源与社会保障部社会保障研究所学术指导委员会：李大魁北京协和医院何 平人力资源与社会保障部社会保障研究所金有豫首都医科大学王汝龙北京友谊医院钟明康上海华山医院项目组成员(按姓氏拼音排序)：陈 孝广州中山大学第一医院崔一民北京大学第一医院冯婉玉北京大学人民医院何 平人社部社会保障研究所胡 欣卫生部北京医院金 岩北京普瑞快思医药咨询有限公司金有豫首都医科大学李大魁北京协和医院李玉珍北京大学人民医院林 阳北京安贞医院刘 芳北京大学第三医院刘治军卫生部北京医院卢 楠北京普瑞快思医药咨询有限公司罗 晓北京友谊医院马 珂浙江大学邵逸夫医院梅 丹北京协和医院秦 舟四川大学华西医院史丽敏北京友谊医院孙春华卫生部北京医院孙路路北京世纪坛医院汤致强医科院肿瘤医院王 强北京协和医院王汝龙北京友谊医院王育琴北京宣武医院吴久鸿解放军306医院徐 珽四川大学华西医院徐小薇北京协和医院袁锁中北京世纪坛医院翟所迪北京大学第三医院张翠莲北京协和医院张艳华北京肿瘤医院赵志刚北京天坛医院甄健存北京积水潭医院钟明康上海华山医院张相林北京中日友好医院朱 珠北京协和医院项目秘书：金岩、徐小薇项目助理：向娟、卢楠项目协调：任佚、张卉《中国药品综合评价指南参考大纲》项目组成员NewHorizons新视野7药品评价2015年第12卷第08期1药品概况1.1药学部分：包括药品的名称、成分(含特殊剂型描述、特殊赋型剂等)、剂型及规格等。1.2企业部分：包括药品生产厂家及产地等。1.3上市信息：包括药品上市时间和注册国家等。资料来源：药品说明书、政府网站、企业网站或申报的注册资料等。2药品安全性信息药品的安全性信息包括药品的上市前及上市后安全性信息两部分。2.1药品上市前的安全性信息包括药品的毒理学、致癌、致畸和生殖毒性、不良反应、禁忌证、注意事项、特殊人群(妊娠及哺乳期妇女、儿童、老年及肝肾功能损害患者等)用药、药物相互作用、药物过量及人种间安全性差异等。资料来源：药品说明书。2.2临床研究及接受治疗的人数资料来源：企业资料或文献。2.3上市后出现的不良事件及不良反应资料来源：⑴国外资料：PubMed检索文献，包括药品的临床研究(含上市前及上市后)及上市后安全性研究。⑵国内资料：CNKI、万方及维普等数据库检索文献，包括药品的临床研究(含上市前及上市后)及上市后安全性研究。药源性疾病信息网()及合理用药国际网络INRUD临床安全用药监测网()。⑶官方通报信息(如FDA及CFDA网站发布的信息)。2.4用药差错及事故给出出现用药差错的案例，分析原因及预防方法。资料来源：ISMP、FDA、CNKI、万方及维普等网站及数据库等。药源性疾病信息网()及合理用药国际网络INRUD临床安全用药监测网()2.5与同类药物的安全性比较给出同类药物比较中的安全性差异，也可涉及同一适应证的不同类别药物的比较。资料来源：PubMed检索文献、FDA网站、新版DrugFactsandComparisons，DrugsinPregnancyandLactation、CNKI、万方及维普等数据库检索文献。药源性疾病信息网()及合理用药国际网络INRUD临床安全用药监测网()。2.6政府采取的措施包括撤市、警告和修改说明书等。资料来源：FDA及CFDA网站。(执笔：徐小薇等)第一章药品安全性评价指南新视野NewHorizons8药品评价2015年第12卷第08期药品有效性的评价主要遵循循证医学的方法，最终的评价成果汇总成卫生技术评估的有效性评价部分，作为制定药物政策、医疗保险政策、购入新药、药品选择、药品研发和上市的依据。1检索策略1.1数据库1.2检索式为全面获取所有关于“***”的文摘，只用“****”一个关键词进行全文检索或者主题检索。⑴英文数据库“****”。⑵中文数据库“***”。2文献纳入/分类标准将检索到的文献按照文献纳入/分类标准进行分类，采用PICO-S原则设计纳入/分类标准，该药物所主要治疗的每个病种或适应证一个PICO-S。2.1研究人群(P)描述评价人群的特征。2.2干预措施(I)描述待评价的药物治疗。2.3对照措施(C)描述和待评价药物对照的治疗措施或安慰剂。2.4结局指标(O)相应的结局指标。2.5研究类型(S)①卫生技术评估(HTA)、循证指南、系统评价(SR)、Meta分析；②随机对照试验(RCT)；③若数据不够的话，必要的时候纳入观察性研究(如队列研究或病例对照研究)。3数据提取按照预先设计好的数据提取表(见表2~表5)，由1名评价者独立提取数据，由另外1名评价者核对提取的数据。有任何争议通过讨论解决，必要的时候咨询第3位评价者。提取的数据包括研究的基本特第二章 药品有效性评价指南表2纳入HTA的基本特征研究疾病干预措施有效性安全性适用性经济性表3纳入指南的基本特征年代国家及机构是否推荐待评价药物所推荐的适应证证据级别推荐强度是否为首选表4纳入SR/meta分析的基本特征研究检索时间疾病研究数干预措施结局指标结论***2006表1需检索的文献数据库数据库检索起始时点检索终止时点英文：INAHTAEMBASE数据库建立检索当日PubMedCochranelibrary中文：中国期刊全文数据库(CNKI)中文科技期刊全文数据库(维普)数据库建立检索当日万方数字化期刊全文库NewHorizons新视野9药品评价2015年第12卷第08期征、质量、主要结果和不良反应。4质量评价由2名评价者独立评价纳入研究的质量，若存在争议则通过讨论解决或咨询第3位评价者。由于目前尚无全球共识的HTA质量评价工具，参考2011年澳大利亚发表的HTA中所采用的NHMRC(2000a)及CRD(2009)更新条目对其进行评价。采用AGREEII评价指南的质量(表6)。采用AMSTAR的评价标准评价SR/Meta分析的质量(表7，表8)。按照Cochrane手册的要求评价RCT研究的质量(表9)。5数据合并——评价结果对纳入的卫生技术评估和循证指南进行描述性评价和分析。对纳入的系统评价/Meta分析和RCTs进行描述性评价和分析，必要的时候对纳入的RCTs进行Meta分析。用表来总结纳入研究的数据(见表10)。利用GRADE评价标准对获得的证据进行评价。其中RCT研究初步列为高质量证据，观察性研究列为低质量证据，根据影响证据质量的因素对证据进行升降级，其中：GRADE证据质量分级(见表11)。表5纳入RCT的基本特征研究患者基本特征干预措施疗程(月)失访(n=)结局指标备注疾病男/女年龄试验组对照组表6AGREEII评价领域评价内容条目数理论最小分值理论最大分值范围和目的指南总体目标，涵盖健康相关问题，目标人群3642指南制定参与人员指南制定小组包括相关各领域专业人员，考虑到目标人群的观点及个人选择，明确界定指南的目标用户或使用者3642制定严谨性全面系统检索证据，明确描述证据选择标准，详细描述证据强度及局限性，详细描述形成推荐建议的方法，形成推荐建议时已全面考虑推荐建议所带来的健康获益、不良反应及应用风险，推荐建议与相关证据间有明确联系，指南发布前经过专家外部评议，提供指南更新步骤816112明晰陈述与表达推荐建议明确不引起歧义，明确陈述管理不同病症或健康问题的不同选择，主要推荐建议易于识别和确认3642适用性介绍了促进和阻碍指南应用的因素，提供了将指南用于实践的建议或工具，考虑了应用推荐建议时需要的潜在资源，提供了监查或评定指南应用情况的标准4856编撰的独立性资助机构的观点未影响指南的内容，记录和陈述了指南制定小组成员的利益冲突2428合计2346322新视野NewHorizons10药品评价2015年第12卷第08期表9RCT的质量评价研究质量评价条目(高，低或不清楚)1234561.随机系列产生；2.分配隐藏；3.盲法（特别是结局评价）；4.不完整结局的报告；5选择性报道；6其它潜在偏倚表7AMSTAR清单及说明条目描述及说明1是否提供了前期设计方案？·在系统评价开展以前，应该确定研究问题及纳入排除标准2纳入研究的选择和数据提取是否具有可重复性？·至少要有2名独立的数据提取员，而且采用合理的不同意见达成一致的方法过程3是否实施广泛全面的文献检索？·至少检索2种电子数据库。检索报告必须包括年份以及数据库，如Central、EMbase和MEDLINE。必须说明采用的关键词/主题词，如果可能应提供检索策略·应咨询最新信息的目录、综述、教科书、专业注册库，或特定领域的专家，进行额外检索，同时还可检索文献后的参考文献4发表情况是否已考虑在纳入标准中，如灰色文献？·应该说明评价者的检索是不受发表类型的限制·应该说明评价者是否根据文献的发表情况排除文献，如语言5是否提供了纳入和排除的研究文献清单？·应该提供纳入和排除的研究文献清单6是否描述纳入研究的特征？·原始研究提取的数据应包括受试者、干预措施和结局指标等信息，并以诸如表格的形成进行总结·应该报告纳入研究的一系列特征，如年龄、种族、