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核酸药物纯化技术进展2011年3月15号报告内容•基本知识介绍•寡核苷酸分类•核酸药物传递系统•核酸药物临床应用•常见纯化方法介绍•色谱纯化介绍寡核苷酸知识简介•寡核苷酸是一类只有20个以下碱基对的短链核苷酸的总称（包括脱氧核糖核酸DNA或核糖核酸RNA内的核苷酸）。报告内容•基本知识介绍•寡核苷酸分类•核酸药物传递系统•核酸药物临床应用•常见纯化方法介绍•色谱纯化介绍反义寡核苷酸Aptamer•Aptamer核酸适配子(aptamer)是从大容量的组合化学库中筛选出的短的寡核苷酸.与抗体类似,它与靶分子结合具有高特异性和高亲和力.大多数核酸适配子与靶分子结合后对靶分子有抑制作用.适配子可广泛用于抗凝血、抗病毒、抗增殖、抗炎等方面.特异针对人VEGF165的核酸适配子已在美国被批准上市.siRNA双链RNA对基因表达的阻断作用被称为RNA干预（RNAinterference,RNAi）双链RNA经酶切后会形成很多小片段，称为siRNA，这些小片段一旦与信使RNA(mRNA)中的同源序列互补结合，会导致mRNA失去功能，即不能翻译产生蛋白质，也就是使基因“沉默”了。siRNA作用机制miRNA•MicroRNAs是一种大小约21—23个碱基的单链小分子RNA，是由具有发夹结构的约70-90个碱基大小的单链RNA前体经过Dicer酶加工后生成，不同于siRNA（双链）但是和siRNA密切相关。报告内容•基本知识介绍•寡核苷酸分类•核酸药物传递系统•核酸药物临床应用•常见纯化方法介绍•色谱纯化介绍药物传递方式•常见递药系统聚丙交酯及乳酸-羫乙酸（最常见）树枝状高聚物为载体（DEN）脂质体载体（磷脂双分子层）受体介导的药物传输方式（增加吸收）脂质体传递系统报告内容•基本知识介绍•寡核苷酸分类•核酸药物传递系统•核酸药物临床应用•常见纯化方法介绍•色谱纯化介绍寡核苷酸药物临床研究进展寡核苷酸药物治疗领域统计报告内容•基本知识介绍•寡核苷酸分类•核酸药物传递系统•核酸药物临床应用•常见纯化方法介绍•色谱纯化填料介绍合成寡核苷酸的主要杂质合成粗产物中包含的主要杂质不完全偶联及封闭形成的较短的失败片段寡核苷酸(n2x)和氨解时低水平副反应产生的寡核苷酸片段。若是合成的硫代ASODN药物,还有硫代不完全的寡核苷酸杂质。寡核苷酸常见纯化策略•聚丙烯酰胺凝胶电泳(PAGE)•薄层色谱•寡核苷酸纯化柱芯(OPC)•高效液相色谱(HPLC)•离子交换色谱报告内容•基本知识介绍•寡核苷酸分类•核酸药物传递系统•核酸药物临床应用•常见纯化方法介绍•色谱纯化填料介绍TOSHO公司产品