治疗药物评价

1治疗药物评价山西医科大学药学院王锐利2评价目的：合理使用药物淘汰药物评价内容：有效性，安全性，经济性，方便性3一、治疗药物的有效性评价药效学评价：研究药物发挥作用的机理用量效关系曲线描述药物作用强度药动学评价：用药动学参数（t1/2，k，ka，AUC，F，Cmax，tmax）描述体内过程及影响血药浓度高低的因素。4药剂学评价：药物剂型、给药途径对药物疗效的影响临床疗效评价：临床试验II、III、IV期。5二、治疗药物的安全性评价1、必要性：世界上重大的不良反应事件;2、定义：指为评价药物的安全性,在实验室条件下,用实验系统进行的各种毒性试验。3、评价内容：实验室评价临床评价6实验室评价内容：急毒，慢毒，特殊毒性；结果：①明确药物毒性的强弱，找出毒性反应的剂量②确定药物安全剂量范围。③寻找毒性作用的靶器官，损伤的性质、程度和可逆性。7临床评价必要性：动物和人的种属差异研究阶段与上市后的病例数差异内容：上市后的不良反应监察8安全性与有效性的关系：安全性指让病人承受最小治疗风险来获得最大的治疗效益。9三、治疗药物的经济性评价20世纪70~80年代开始提出药物经济学90年代初《PrincipleofPharmacoeconomics》和《药物经济学》杂志的出版，标志着药物经济学正式成为一门学科。1993年，我国开始介绍药物经济学概念、原理和方法。2005年底，已有935篇有关药物经济学研究的论文发表。2006年6月，《中国药物经济学》杂志创刊，进一步推动了药物经济学在我国的展开和应用。10药物经济学：指应用经济学的原理和方法对药物治疗方案的成本和效果进行全面的评价和分析，目的是寻找最经济的治疗方案，促进临床合理用药。11作用：优化治疗方案，为医师的临床决策提供依据；制定药品报销目录，利于卫生资源合理分配；控制药品费用。12成本：社会在实施某一药物治疗方案或其它治疗方案的整个过程中所投入的全部财力资源、物质资源和人力资源。包括：直接成本间接成本隐性成本基本概念13直接成本：用于药物治疗所花费的代价包括直接医疗成本（住院费、药费、手术费、诊疗费等）和直接非医疗成本（病人的交通费、伙食费、家属的探视路费等其他开支）。14间接成本：由于伤病而丧失的资源目前尚未标准化它是指因病缺勤误工、失去劳动能力等所损失的工资或由于病死所造成的损失等15隐性成本：疾病引起的生活质量的降低（疾病给病人或家属带来的精神和身体的痛苦等）;16基本概念用药结果：指某一特定方案或药物治疗的效果、产出或结果。效果（effectiveness）：用客观指标表示，如治愈率、死亡率、不良反应发生率等。效用（utility）：主观指标表示用药结果，满意程度、舒适程度、依从性、生活质量提高程度。效益（benefit）：货币形式表示用药结果。17研究方法最小成本法（CMA）成本-效果法（CEA）成本-效用法（CUA）成本-效益法（CBA）18研究方法最小成本法（cost-minimizationanalysisCMA）比较两种或两种以上临床效果基本相同的药物治疗方案中哪一种治疗方案的成本最低，哪一种药物疗法就比较经济。特点：临床效果基本相同（疗效、不良反应、持续时间相同）19研究方法成本-效果分析法（cost-effectivenessanalysis，CEA）适用于相同疾病的不同治疗方案特点：成本用货币单位，而效果用生物学指标(存活时间、治愈病例数、生命年等)。20成本—效果分析评价指标用效果—成本比指标对多个备选方案进行两两方案评价比较时，可能面临的比较结果如下：1．成本相同，效果不同；2．成本不同，效果相同；3．成本较低，效果较好；4．成本较低，效果较差；5．成本较高，效果较好；6．成本较高，效果较差。如果出现第1、2、3、6种情况，则无须做进一步的评价、比较即可判断方案的经济性；如果出现第4、5种情况，则需要进一步比较。21评价方法：成本效果比：每产生一个效果所消耗的成本，C/E增量成本效果比：每增加一个单位的效果所增加的成本，△C/△E22决策点新药A老药BD成本=成本A-成本BD结果=结果A-结果B比较成本A成本B结果A结果BICER=CA-CB/EA-EB=ΔC/ΔE23优点：结果采用客观的指标表示，指标容易获得，具有直观性，且容易定性和定量。缺点：未考虑病人的生命质量，对那些既影响生存又影响生命质量的药物时有局限性。24研究方法成本-效用分析法（cost-utilityanalysisCUA）将预防、诊治或干预项目的成本以货币形态计量，收益则以效用指标来描述，并对成本和收益进行比较，进而对备选方案的经济性进行比选的方法。25效用指标：质量校正生命年（QALY）QALY=延长生命年数×健康效用值健康效用值：指某个健康状态相对于完全健康的生命质量，表明评价者对某种健康状况满意程度的多维主观判断，通常以0~1表明死亡状态到完全健康状态。26特点：1、可用于不用疾病间的比较;2、同时考虑了病人的生存期和生命质量的优点。特别对于疾病明显影响病人的生命质量的慢性疾病的药物的评价（类风湿性关节炎的药物治疗）缺点：健康效用值得测定缺乏统一的标准。27研究方法成本-效益分析法（cost-benefitanalysisCBA）特点：成本和效果均用货币来表示。可用于不同疾病间，疾病治疗与其它的卫生投资间等;不足：健康效果转化为货币价值有难度;医务人员和公众很难接受以货币来衡量生命和健康的价值。28药物经济学研究方法比较方面最小成本分析成本效果分析成本效用分析成本效益分析研究要求药物效果相同成本、效果成本、效用成本、效益结果单位货币单位临床效果指标生活质量调整年货币单位结果表示成本差别成本效果比值成本效用比值净效益疾病间比较不能不能能够能够与非医疗开支比较不能不能不能能够29举例说明A、B两种治疗呼吸道感染的药物，A药的治愈率时75%，B药的治愈率为70%，试采用适宜的方法作药物经济学分析。30实验设计前瞻性随机临床试验（RandomizedcontrolledtrialRCT）以某个时间点为起点向前进行研究，将所有实验对象随机分配到实验组和对照组。优点：1、同时获得经济学资料、临床资料2、随机设计没有选择性偏倚，可靠性强缺点：费用昂贵31回顾性研究（Retrospectivestudy）对已有的资料进行回顾性整理分析，是一种省时省钱的药物经济学研究方法。优点：1、有关数据可以直接获得，成本较低，研究时限比较短。2、在病例数较多、资料相对较全的情况下，仍不失为一种可取的研究设计方法缺点：药物经济学评价与临床治疗没有结合在一起，因此实验组和对照组病例的选择中容易产生偏倚，生命质量（健康状况）、效用指标、成本（费用）等资料可能记录不全、标准不一或不易获得。32研究步骤确定研究目的确定评价方法成本的计算效果的计算经济性评价推广及应用价值33实际应用药物经济学在新药开发的应用研究更多“治愈”药物研究更多方便的剂型34四、治疗药物的方便性评价使用的方便性贮存、运输、携带的方便性获得的方便性药品包装的方便性35小结有效性评价：药剂学、药动学、药效学、临床评价；安全性评价经济性评价：药物经济学原理和方法；方便性评价