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血友病的預防性治療預防性凝血因子補給治療血友病的病理概論病理重點•控制凝血因子製造的遺傳基因發生病變–由上一代遺傳而得–胎兒在形成成過程中，基因發生異變•病變的基因不能有效地製造凝血因子–缺乏第八凝血因子–Ａ型血友病–缺乏第九凝血因子–Ｂ型血友病•沒有足夠的凝血因子，病人不能有效地令身體停止流血血友病人的流血問題1.受傷後，流血時間比一般人長，份量比一般人多2.沒有明顯的創傷，無故地出現流血的情況出血現象可在不同部位發生•傷口流血不止•皮下出血•關節或肌肉出血•黏膜出血–流鼻血，牙肉出血•內臟出血–頭顱內、腸胃、泌尿系統、肝臟、脾臟、骨內………..流血可造成的嚴重後果•死亡–嚴重失血–頭顱內出血•長久傷殘–重覆的關節出血令關節及肌肉嚴重損壞–頭顱內出血令腦部受傷–神經線受壓而導致肢體傷殘血友病嚴重程度的分類•輕微(凝血因子為正常的5–40%)–通常在創傷後才出現流血問題–罕有永久傷殘•中度(凝血因子為正常的1-5%)–無故出血間有發生，並不頻密–若流血得到適當治理，很少造成永久傷殘•嚴重(凝血因子為正常的1%)–常有無故出血，最常發生在關節和肌肉–縱然流血時得到適當治理，永久傷殘仍屬常見凝血因子補給治療治療的原理•將高濃度的凝血因子經靜脈注射以補充病人體內所缺乏的凝血因子•需要性的補給–出現流血時注射凝血因子以盡快止血•預防性的補給–定期地注射凝血因子以防止流血的發生有需要時才補給凝血因子•由於流血己經發生，縱然能盡快止血亦可能造成永久傷殘•重覆的關節出血令慢性血友病關節病變漸漸型成–關節頻密地出血–關節長期出現腫痛，活動功能減退–關節出現永久性的捐壞，控制關節活動的肌肉出現委縮，活動功能完全喪失慢性血友病關節病變圖解•流進關節內的血液會破壞軟骨和引致滑膜發炎，出現腫痛•發炎會令滑膜充血、增生和變得不平滑•增生的滑膜會侵蝕軟骨及硬骨•凹凸和充血的滑膜經常出血，造成關節病變的惡性循環關節病變的惡性循環關節流血滑膜發炎重覆的關節出血滑膜增生和充血滑膜輕易受傷出血增生的滑膜漸漸侵蝕關節的軟骨和硬骨末期血友病關節病變預防性凝血因子補給治療•一級(Primary)預防–期望病人到成年時，關節仍可保持接近正常的功能–在關節未出現損壞前便開始預防性因子補給–即兩歲前或不多於一次關節出血之後便開始長久和不間斷的預防性因子補給預防性凝血因子補給治療•二級(Secondary)預防–在關節出現一定程度的損壞後才開始預防性因子補給–期望能減慢關節病變的繼續惡化–和減少受損關節的病徵和改善病人的活動和社交能力預防性凝血因子補給治療臨床研究結果國際認可程度臨床研究結果•多個國家曾參與研究–瑞典、荷蘭、德國、英國、法國、加拿大...•多個屬長期、大型、多中心和對照性的研究•長期接受預防性因子補給的嚴重血友病人比同齡而祗接受需要性因子補給的病人有更健康的關節•嚴重血友病人若從少便開始接受一級預防凝血因子補給治療，到成年初期時，關節仍能保持接近正常狀態•二級預防性因子補給能減少病人的關節病徵和改善他們的活動及社交功能國際認可程度•很多權威的國際醫療及衛生組織都建議一級預防性因子補給治療為醫治嚴重血友病人的最佳方法–WorldHealthOrganization(世界衛生組織)–WorldFederationofHemophilia(世界血友病人聯盟)–UnitedStatesNationalHemophiliaFoundation(美國國家血友病基金)–CanadianHemophiliaSociety(加拿大血友病會)預防性凝血因子補給治療治療的實際細節傳統高劑量療法•長期保持病人體內的凝血因子水平高於正常的1%•Ａ型嚴重血友病人–每公斤體重補給25–40單位的凝血因子，每星期注射三次•Ｂ型嚴重血友病人–每公斤體重補給30–50單位的凝血因子，每星期注射兩次個人化漸進劑量療法•由低劑量凝血因子補給開始–A型嚴重血友病人•每公斤體重補給15–25單位的凝血因子，每星期注射一致兩次(荷蘭經驗)•每公斤體重補給50單位的凝血因子，每星期注射一次(加拿大經驗)–Ｂ型嚴重血友病人•每公斤體重補給30–40單位的凝血因子，每星期注射一致兩次•視乎個人療效，作漸進的劑量及注射次數調較個人化藥理基礎劑量調較療法•研究凝血因子在個別病人體內新陳代謝的特性–過程頗為複雜•跟據以上的特性為病人設計合適的凝血因子注射劑量和次數•以最小量的凝血因子令病人體內凝血因子的水平長期保持高於正常的1%–可能需要頻密的因子注射預防性凝血因子補給治療困難與障礙困難•長期重覆頻密的靜脈注射在一級預防性因子補給實行初期尤為困難•解決方法–採用個人化漸進劑量療法–熟練的靜脈注射員–使用長效中央靜脈導管–盡快讓病人家屬掌握靜脈注射技巧障礙•昂貴的藥費–預防性凝血因子補給治療所需的藥費是需要性補給的三至四倍•學業、工作和社交和家庭生活的影響•長遠展望–一群擁有健康關節的成年嚴重血友病人不但能減少醫療負擔亦能成為社會的經濟資源障礙•併發症的恐懼–傳染病•新一代的基因重組凝血因子，理論上近乎絕對安全•合乎安全標準，血漿提煉而成的凝血因子而傳染病原的機會可算是絕無僅有–凝血因子抗體的產生•沒有証據顯示預防性因子補給會增加抗體產生的風險總結•預防性凝血因子補給治療是公認能減少嚴重血友病人的流血問題和促進他們的關節健康的療法•各種的困難和障礙令預防補給末能在世界各地普遍被接受•要刻服困難和障礙便有賴病人，醫護員，醫療管理架構和政府對血友病更全面和正確的認識和彼此之間的了解，信任和合作