临床试验的设计全套课程

2020/2/12研究生临床试验课1临床试验卫生统计与社会医学教研室临床试验设计与统计分析研究室金丕焕2020/2/12研究生临床试验课2绪论2020/2/12研究生临床试验课3讲课老师金丕焕邓伟汪涛2020/2/12研究生临床试验课4学习目的了解临床试验的原理、步骤和方法。为做好临床试验打下基础。了解怎样科学严谨地进行临床医学的研究。为做好研究设计和分析打好基础。正确认识临床上和市场上的各种药物、医疗技术和设备。正确应用各种药物、医疗技术和设备。2020/2/12研究生临床试验课5学习方法1.各种原理。如：”为什么要随机化？“、”假阳性、假阴性和样本大小估计的原理“。2.各种概念及其应用。如：”临床试验的分期“、”分析集”、”CFLO“、“请洗期”、“双模拟”、”优效性、等效性和非劣效性检“3.不要背公式。2020/2/12研究生临床试验课6临床试验2020/2/12研究生临床试验课7科学的临床试验临床试验必须十分严格科学。《药品临床试验管理规范》GoodClinicalPractice-GCP2020/2/12研究生临床试验课8临床试验的定义《药品临床试验管理规范》附录2：名词释义1。临床试验（ClinicalTrial):指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药品的系统性研究，以证实或揭示试验用药品的作用、不良反应/或试验用药品的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验用药品的疗效与安全性。注：是ICH(InternationalConferenceofHarmonization)GCP的定义的译文。2020/2/12研究生临床试验课9什么是药品《药品临床试验管理规范》附录2：名词释义15。药品(PharmaceuticalProduct):指用于预防、治疗、诊断人的疾病，有目的地调节人体生理机能并规定有适应症、用法和用量的物质。(与试验药品不同)2020/2/12研究生临床试验课10临床试验的定义StuartJ.Pocock:CLINICALTRIALSAnyformofplannedexperimentwhichinvolvespatientsandisdesignedtoelucidatethemostappropriatetreatmentoffuturepatientswithagivenmedicalcondition.2020/2/12研究生临床试验课11临床试验的定义LawrenceM.Friedman:FundamentalsofClinicaltrialsAclinicaltrialisdefinedasaprospectivestudycomparingtheeffectandvalueof(s)againstacontrolinhumanbeings.2020/2/12研究生临床试验课12非药物的临床试验LawrenceM.Friedman:FundamentalsofClinicaltrials：Aclinicaltrialmustemployoneormoreinterventiontechniques.Thesemaybe“prophylactic,diagnosticortherapeuticagents,devices,regimens,procedures,etc.”2020/2/12研究生临床试验课13国际上关于药物临床试验的分期第一期：临床药理学毒理学研究第二期：疗效的初步临床研究2020/2/12研究生临床试验课14第一期：临床药理学毒理学研究第一期是解决药物对人的安全问题。实验一般在志愿者身上进行。但有时，如放射治疗等，则必需是在病人身上进行。第一期试验的主要目的是确定单一剂量。通常采用药物递增试验。药物评价的第一步是估计在达到病人不能接受的毒性前的最大剂量。这种剂量称为最大耐受剂量（MaximumTolerancedose-MTD）。开始剂量可由动物试验所得数据推导，然后增加剂量以达到MTD。2020/2/12研究生临床试验课15第二期：疗效的初步临床研究第二期是小规模的药物效果和安全性的研究，这一期试验需要对每一个病人进行严密观察。目的是筛选出有效药物，排除无效或毒性过大的药物，为第三期试验打基础。(Pocock:很少超过100-200例/每药。)2020/2/12研究生临床试验课16第三期：全面的疗效评价在证明了药物有相当的效果之后，就需要与当前的标准治疗方法进行比较。这种比较应在条件相同的情况下进行，第三期试验是最全面的严格的新药临床科学研究。有些人把临床试验作为第三期临床试验的同义词。2020/2/12研究生临床试验课17第四期：销售后的监测在研究结果经有关部门批准，新药在市场上销售后，仍然要进行不良反应的调查，以及长期的病死率和死亡率的研究。