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中国药物经济学6主题策划Special2011年第3期CHINAJOURNALOFPHARMACEUTICALECONOMICS《中国药物经济学评价指南（2011版）》编者按《中国药物经济学评价指南（2011版）》是由中国药学会会同中国科协和中国医师协会等相关机构，与国内外相关领域专家共同协作，历时近3年时间完成的行业性规范指南。该指南在借鉴国际指南优点的基础上，结合中国药物经济学学术发展的现状而制定。在初稿形成后，课题组通过邮件广泛征求社会意见，并组织了3次研讨会，在此期间国家有关部门领导和国内外专家代表提出了宝贵意见。该指南也曾在国际药物经济学与结果研究协会（ISPOR）网站上公开接受讨论，并在ISPOR第十四届年会（2011）上接受了专家意见。在课题组和专家组成员的不懈努力下，在九易其稿基础上形成的当前的2011版指南，在内容上涵盖了药物经济学评价方法的一般框架和规范，为学术界、政府部门以及产业界进行药物经济学研究提供了质量标准。对此有任何需要的相关者均可从ISPOR网站（=28&t=4）获得该指南的电子版全文。该指南的英文版也即将问世。在未来的应用中，课题组期望得到社会各界的建议，并期望通过对指南内容的不断完善，使其为未来中国药物经济学的发展及中国医药卫生的改革发挥积极作用，做出贡献！中国药物经济学7主题策划Special2011年第3期CHINAJOURNALOFPHARMACEUTICALECONOMICS中国药物经济学评价指南ChinaGuidelinesforPharmacoeconomicEvaluations（2011版）《中国药物经济学评价指南》课题组联系邮件地址：China.PEG@gmail.com二○一一年四月九日中国药物经济学8主题策划Special2011年第3期CHINAJOURNALOFPHARMACEUTICALECONOMICS《中国药物经济学评价指南》课题组总顾问：桑国卫院士，全国人大常委会副委员长，中国农工民主党中央主席，中国药学会理事长组长：刘国恩北京大学光华管理学院教授，中国药学会药物经济学专业委员会主任委员副组长：胡善联复旦大学公共卫生学院教授，中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员吴久鸿解放军306医院药学部主任，中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员工作成员：吴晶天津大学杨莉北京大学李洪超中国药科大学董朝晖国家人力资源和社会保障部李明晖中国药科大学常精华北京大学，诺和诺德（中国）制药有限公司史宁解放军306医院中国药物经济学9主题策划Special2011年第3期CHINAJOURNALOFPHARMACEUTICALECONOMICS专家组（按姓氏笔画排序）马爱霞中国药科大学国际医药商学院教授卢凤霞国家发展和改革委员会药品价格评审中心主任史录文北京大学医学部药学院教授白慧良中国非处方药物协会会长关志强中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员孙利华沈阳药科大学工商管理学院教授朱士俊解放军301医院教授许嘉齐国家食品药品监督管理局政策法规司巡视员余功斌国家财政部社会保障司副司长吴镭国家自然科学基金委员会医学科学部医学科学七处处长宋瑞霖中国药学会医药政策研究中心执行主任张命良美国强生公司全球卫生经济与定价总监张宗久国家卫生部医疗服务监管司司长张振忠国家卫生部卫生发展研究中心主任李大魁中国药学会副理事长，中国药学会医院药学专业委员会主任委员李少丽中国药学会副理事长兼秘书长李幼平四川大学华西公共卫生学院教授李玉珍北京大学人民医院药剂科主任李树泉澳大利亚纽卡斯尔大学教授陈文复旦大学公共卫生学院教授陈怡中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会卫生经济事务总监陈洁复旦大学公共卫生学院教授陈盛新第二军医大学药学院教授武志昂沈阳药科大学工商管理学院教授罗南新加坡国立大学助理教授罗景虹中国药物经济学杂志社社长郑宏国家卫生部药物政策与基本药物制度司司长姚宏国家人力资源和社会保障部医疗保险司司长郭剑英国家发展和改革委员会价格司政策法规处处长顾海南京大学政府管理学院公共卫生与医疗保障政策研究中心主任曾渝海南医学院副校长程晓明复旦大学公共卫生学院教授董恒进浙江大学医学院教授谢锋加拿大麦克马斯特大学助理教授熊先军中国医疗保险研究会副会长谭延辉台湾药师公会联合会药事照护发展中心执行长中国药物经济学11主题策划Special2011年第3期CHINAJOURNALOFPHARMACEUTICALECONOMICS引言（Introduction）医药技术是人类维护健康的重要手段。研究表明，伴随着经济发展和收入水平的不断提高，人们消费结构中用于医疗服务的支出增长速度最快。从全球资源配置来看，卫生总费用（TotalHealthExpenditure）占GDP比重平均在9.7%左右（WHO,2010），中国目前约为5.1%（国家卫生部，2010）。而且，中国的药品费用占卫生总费用的比重远高于其他国家和地区的平均水平。可以预期，中国未来的医药卫生必将越来越成为社会资源配置的主导项目，因此，如何科学评估并有效配置医药资源将是中国实践科学发展观的重大议题。药物经济学（Pharmacoeconomics）是人类为应对医药资源配置问题而发展起来的新兴交叉学科。药物经济学应用经济学的理论基础，系统、科学地比较分析医药技术的经济成本和综合收益，进而形成决策所需的优选方案，旨在提高医药资源使用的总体效率。鉴于药物经济学评价方法在应用和实践中所起的重要作用，其科学性和规范性将影响最终评价结果的适用价值。根据世界主要发达国家的经验，如果没有系统的研究和评估规范，不同药物经济学的研究将可能因为研究设计和报告范式等方面的差异，导致其研究结果的标准和质量各异，从而影响药物经济学评价的可比性、科学性以及对医药卫生决策的参考意义。为此，目前已经有32个国家和地区的相关部门制定出了适合本地区的34个药物经济学评价指南（Guideline），用于指导和规范药物经济学研究（ISPOR，2011）。在人类21世纪的第一个十年，中国迈入了历史发展的新阶段，选择了科学发展观作为中国新阶段经济社会发展的指导原则，这在中国共产党十七届五中全会和”十二五”规划发展纲要中再次得以深化和彰显。在此背景下，中国于2006年启动了前所未有的国家医药卫生体制改革，科学发展观自然成为了指导新医改的基本原则，医药卫生的制度安排和决策机制都亟待加强其科学论据基础，提高资源配置的综合效率。由于药物治疗在当前中国医疗实践中的重要位置，药物政策问题成了中国新医改的焦点议题，也得到了国家有关部门在新医改政策中的高度重视，并特别明确了药物经济学的评价研究在未来的基本药物、药品定价和医保等政策中的重要作用。2009年4月6日，国家公布的《中共中央国务院关于深化医药卫生体制改革的意见》（中发[2009]6号）（以下简称《意见》）提出，将“建立科学合理的医药价格形成机制”，“对新药和专利药品逐步实行定价前药物经济性评价制度”。《意见》明确指出了将应用药物经济学来指导药品定价及其它相关政策的制定。在国家发改委2010年新修订的《药品价格管理办法（征求意见稿）》（2010年6月1日）中提出，“可替代药品治疗费用差异较大的，可以以对照药品价格为基础，参考药物经济性评价结果进行调整”。《2009年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》中，也明确指出在药品的调入和调出时，需考虑按照药物经济学原则进行疗效价格比较的结果。2009年新出台的《国家基本药物目录管理办法（暂行）》中国药物经济学12主题策划Special2011年第3期CHINAJOURNALOFPHARMACEUTICALECONOMICS中，也提出在基本药物专家库中需要包括药物经济学专家，“咨询专家组根据循证医学、药物经济学对纳入遴选范围的药品进行技术评价”。中国的药物经济学研究开展较晚，到目前为止还没有系统性地应用于中国医药卫生的决策过程。近年来，中国的研究者们每年发表的药物经济学文献数量大约在350-400篇之间，研究队伍和能力不断得以壮大和发展（刘国恩等，2009）。与此同时，中国药物经济学研究质量参差不齐，规范性差，亟待提高和完善（陈文等，2004；李明晖等，2008；李海涛等，2009）。为了规范中国的药物经济学研究，促进其对医药卫生体制改革与发展的科学指导，制定适合中国的药物经济学评价指南至关重要。药物经济学评价指南是应用药物经济学理论制定的药物进行经济学评价应该遵循的一般规范。本指南旨在提出药物经济学评价方法的一般框架和规范，是药物经济学研究执行的方法学指南，也是用来评估研究质量的标准。有关药物经济学更系统的基础知识，可参考药物经济学的相关书籍（陈洁等，2006；胡善联等，2009；孙利华等，2010）。由于药物经济学研究的不断发展，很多方法论问题仍待进一步提高共识和完善，各国指南中也存在诸多差异（Kniesetal,2010）。希望本指南的使用，能够加强中国药物经济学的学科发展，提高医药卫生资源的配置效率，促进中国医药卫生事业的发展。使用说明（Instructions）本指南为药物经济学评价的方法学指南，是对药物的经济性进行评价的一般规范要求。因此，本指南的读者主要可包括两类：第一类是在中国进行药物经济学评价的研究者，可以根据本指南提供的相关建议提高研究的规范性和质量；第二类是中国相关卫生决策部门的决策者，可以根据本指南的相关要求评估制药企业递交的药物经济学研究报告的质量。后者主要包括药品价格管理部门、医疗保险管理部门、基本药物政策管理部门和新药审评部门等，各部门可以要求或建议制药企业在相关产品的上市、定价或进入药物目录申请时递交药物经济学评价报告，并且成立国家药物经济学专家评审委员会。该评审委员会的主要职能是对企业递交的药物经济学研究报告质量进行评审，并形成关于该药品经济性的最终评估报告，供决策者进行最终决策的依据。本指南则可以作为药物经济学专家评审委员会在对制药企业递交的药物经济学评价报告进行质量评估时需要参考的标准和依据。药物经济学是一门新兴交叉学科，仍处于快速的发展和完善阶段，同时，中国的医药卫生政策环境也在不断变化，因此《中国药物经济学评价指南》也需要不断的更新和提高。为此，我们将建立《中国药物经济学评价指南》的开放式动态修订工作机制，以利于长期接受来自社会各界的建议，并定期组织专家对建议进行研究和讨论，从而修订和公布新版指南。对本版《中国药物经济学评价指南》的任何意见或建议，请联系北京大学中国卫生经济研究中心，或直接发送China.PEG@gmail.com。《中国药物经济学评价指南》课题组北京大学中国卫生经济研究中心中国药物经济学13主题策划Special2011年第3期CHINAJOURNALOFPHARMACEUTICALECONOMICS执行摘要（ExecutiveSummary）估计中所作的关键假定，研究者应充分说明其依据和合理性。一般来说，药物经济评价研究的样本量应略大于随机临床试验的样本量，推荐采用药物经济学试验样本公式进行估算。研究设计中应说明研究时限及依据。一般来说，样本观察时间应足够长以获得干预所产生的主要成本和产出。指南3为成本（Cost）。在成本确认时，建议包括所有直接医疗成本，也建议包括直接非医疗成本和间接成本，隐性成本可灵活处理。成本的测量范围需要与所确定的研究角度一致。测量时，建议将治疗后生命延长期间与此项干预相关的成本纳入成本测量范围，排除与治疗无关的成本；在测量药物不良反应（ADRs）成本时，建议测量为避免或监测ADRs而产生的成本以及ADRs发生后进行其他医疗干预而产生的成本。成本由消耗资源的数量和单价的乘积构成。医疗资源的计量单位可以根据国家卫生部和发展与改革委员会制定的医药服务项目标准来确定。如果基础数据来自国外，应对其矫正，使其适用于中国。医疗资源的单价可以从两个维度测量：一个是平均单位价格，例如次均住院费用、日均住院费用、次均门