药物经济学的基本概念和研究方法

1药物经济学的基本概念和研究方法2不同时期化合物的成功率0年2468101214165000－10000个筛检250个临床前期试验5个临床试验1个被FDA批准发现期（2－10年）临床前期（实验及动物试验）I期临床（20－80例安全及剂量）II期临床（100－300例效能及付作用）III期临床（1000－5000例监测长期使用付反应）FDA评估及审批附加的上市后试验3药品市场的供需双方关系保险方支付医师处方药师调剂医药公司消费者4什么是药物经济学？药物经济学是卫生经济学的一部分近年来新发展起来的一门交叉学科它需要有药学，临床学，经济学，流行病学，临床流行病学，药物流行病学，社会学等多学科的知识它研究的主要内容有药品的需求，供给，药品市场，药品价格，药品政策及药物的经济学评价5药物经济学的用途宏观药品政策研究药品的定价研究药品经济学评价（研究成本及结果）制定保险及医院的药物目录有效配置药品资源帮助药品市场营销循证医学研究（bestdrug）6药物经济学研究的用途在新药临床试验II、III、IV期时进行药物经济学评价基本药品目录及药品报销目录的制订（临床疗效及成本效果分析）药品单独定价药品费用及药品政策的研究推动药品的市场营销7药物经济学的作用提高药物资源的技术效率和配置效率促进临床合理用药控制药品费用的不合理增长药物定价与报销补偿提供市场营销依据提供药品政策决策依据8药物经济学在我国的发展药物经济学研究在我国已有10余年的历史药物经济学研究在国内仍然是一门新兴发展的学科不同学科背景的研究者对药物经济学有不同的理解研究结果正逐渐被应用到药品定价、医疗保险药品目录的制定、促进临床合理用药等领域9国内药物经济学与药物流行病学论文数量比较（1993-2002）05010015020025030019939597991药物经济药物流行病发表论文数年度10结果研究的定义结果研究是药物经济学相关的学科研究日常治疗过程中医学的，社会的和经济的结果其内容与上市后药物经济学的研究有关对疾病管理项目（diseasemanagementprogram）的分析与评价特别重要11结果研究医学参数社会参数结果12什么时间进行药物经济学研究药物临床试验II、III、IV期药品列入报销目录前（临床疗效及成本效果分析）药品需要单独定价时13前瞻性与回顾性研究的框架20082009201020122013200220032004200520062007开始经济学评价开始使用新药回顾性前瞻性收集资料14药物经济学的研究人群根据药物注册的适应症病人组，疾病亚组，疾病严重程度，有无合并症的亚人群注意分析的统计效能（分组的大小）15糖尿病并发症的发病率及成本估计以发病率为基础的估计（incidence-basedestimation）选择糖尿病及非糖尿病组进行回顾队列调查（retrospectivecohortstudy）观察三年，计算发病人数及年度治疗费用比较心肌梗死，高血压，足部溃疡，终末期肾病，脑卒中及眼疾的发病率及治疗成本16各种糖尿病并发症超额医疗费用比较（65岁以上组）并发症糖尿病组非糖尿病组平均成本心肌梗死4.103.903378脑卒中3.512.813394终末期肾病4.323.233442足部溃疡4.01.883537眼疾2.461.443490高血压2.561.653067*以非糖尿病组无并发症者治疗费用为1（Ramsey1999)17对照人群的选择对照通常是标准的治疗方法或常用方法，可以是药物或非药物治疗对照是常规医疗中效果被证明的首选的治疗方法随着医生的用药行为和治疗方案的变化，对照药品的选择也会不断变化18药物的经济学评价方法最小成本分析(CMA)成本效果分析(CEA)成本效用分析(CUA)成本效益分析(CBA)成本效率分析(cost-efficiencyanalysis)效益风险分析(benefit-riskanalysis)19直接成本疾病的检测，治疗与预防有关的成本如初级保健，社区服务，门诊和住院，诊断，试验，药品，手术（包括OTC药物，医用设备）非医疗直接成本，如交通，病人营养及家属的其他开支20直接成本只计算与疾病有关的成本(attributablecost)，不包括其他伴随疾病的治疗费用不同年份的医疗成本需要用消费物价指数(CPI)校正21间接成本目前尚未标准化它是指因病缺勤误工，病休，失能，死亡，提早退休，失业对病人及家属劳动力的影响22药物的成本研究药品的购置成本(acquisitioncost)注射消耗成本(consumables)药品监测成本药物副作用成本耐药及治疗失败的成本住院成本23药物经济学研究的角度社会卫生部门医院24从全社会角度分析疾病的治疗费用病人－直接负担的医疗费用及非医疗费用医院－直接的医疗成本医保－支付的社会统筹基金政府－全部的社会成本，包括直接医疗成本及间接成本25成本研究从全社会角度（要考虑间接的生产力成本）成本的收集（文献、DRG费用、病史分析、数据库、Delphi专家咨询）受各国经济、医疗实践、卫生资源利用、贴现率的影响多国、多中心研究结果的可比性26我国文献报道中成本测算的差异24.244.41.123.14.62.601020304050药品成本直接医疗成本直接医疗和非医疗成本直接和间接成本全社会成本其他百分比（%）271.药物的最小成本分析相同效果时的成本比较直接成本（资源的交易成本，直接医疗服务的住院，诊疗，护理，药品，诊断，手术，家庭服务费。非医疗成本的交通费，伙食费）间接成本（生产力损失）无形成本（疼痛，忧虑）282.药物的成本效果分析效果用自然单位表示-治愈率-寿命年-并发症-生理参数-中间结果（血压，血糖，胆固醇）-功能状态29新胰岛素增敏剂的成本效果分析增量成本效果分析包括降低HbA1C，餐后血糖，改善空腹血浆胰岛素，C多肽，降低心血管及视网膜事件30综合数量与生命质量的信息AB00.60.71.0生命质量69年生命数量A6年QoL为0.7=4.2QALYsB9年QoL为0.6=5.4QALYsB-A=1.2QALYs31健康有关的生存质量由病人自我测量健康结果（patient-reportedoutcomemethodology，PRO）常用的调查表有WHO-QoL,SF-36,SF-12,EuroQol（EQ-5D）,Nottinghamhealthprofile（NHP）,Rosserindex,Sicknessimpactprofile（SIP）等32冠状动脉搭桥手术与生命质量生命质量1.00.90511生命数量年数CABG内科治疗死亡手术33生命质量与成本效用分析AB死亡0新药干预无干预获得的生命质量年（QALY）完全健康1.0生存期34肾透析与肾移植的生命质量比较肾移植肾透析开始情景死亡期望寿命（年）完全健康10生命质量标准化ABA面积：QALY损失B面积：QALY获得353.药物的成本效用分析生命质量（¥/QALY,¥/DALY，¥/YOLS)功能状态(认知，心理功能，疲劳，生理活动，性功能，社会活动，一般健康）生活质量（SF-36,总体精神健康指数(PGWB),胃肠道症状分级体系（GSRS)364.药物的成本效益分析成本与效益均为货币单位可计算成本效益比(BCR)可计算净效益（效益-成本）375.药物增量成本效果(效用)分析决策点新药A老药BD成本=成本A-成本BD结果=结果A-结果B比较成本A成本B结果A结果B38治疗糖尿病边际成本效果分析曲格列酮磺脲类双胍类治疗成本($)778136673655存活年数6.2546.1616.181边际成本44,23756,888效果比值(ICER)(Oh.PIetal.2000)396.药物边际成本和边际效益分析常用于新药比较研究边际成本效益比B1-B2/C1-C2=DB/DC40我国药物经济学论文主要撰写者及应用的主要评价方法10%29%49%8%4%医生药师医技人员研究人员其他01020304050607080CEACMACUA经济学评价方法论文报告比例%41国内药物经济学研究的设计和角度42%28%25%5%前瞻性回顾性文献研究混合76%13%7%1%3%病人医院全社会医疗保险其他42期望效果分析基本情况的估计分析（basecaseestimateanalysis）敏感度分析（sensitivityanalysis）--最好的情景（best-casescenario）--最差的情景（worst-casescenario）43药物经济学评价敏感度分析双向敏感度分析改变总住院费用，床日费用，平均住院日改变治愈率（%）改变生存率改变贴现率（5%）44药物经济学评价的四种可能结果+/+-/+改进临床效果临床效果差降低成本降低成本+/--/-改进临床效果临床效果差增加成本增加成本45我国药物经济学研究中存在的问题药物经济学评价方法多数不够规范没有明确的分析角度，成本测算差异大研究结果在临床合理用药的运用差距更大应用药物经济学评价研究的模型法国内尚不多见，与我国疾病流行病学、临床疗效或结果研究还没有建立大量实证研究的基础有关46药物经济学评价的内容分析角度（全社会，卫生部门）成本（直接成本，间接成本）结果测量分析方法（CMA，CEA，CUA，CBA）治疗对比药物的选择资料获得的方法（RCT，meta-analysis)模型测量（modelling）47药物经济学评价的内容时间长短（timehorizon）成本与效果的折旧（discounting）敏感度分析（sensitivityanalysis）价格的选择（pricelist）对社会财政的影响报告格式（template）48世界各国药品经济学评价的发展大洋洲东欧南欧西欧北欧北美西亚PE指南新西蓝匈牙利意大利比利时巴替克加拿大（21个）波兰葡萄牙法国芬兰美国俄罗斯西班牙德国爱尔兰荷兰挪威瑞士苏格兰瑞典英格兰与威尔士药品目录澳大利亚比利时英格兰与加拿大以色列（6个）威尔士美国杂志发表BMJ*涉及23国家28个指南49药物经济学评价指南的分类正式的药物经济学评价指南（强制性）－澳大利亚，加拿大，芬兰，荷兰，葡萄牙，英国非正式的药物经济学评价指南（自愿性）－丹麦，爱尔兰，新西兰，挪威，美国瑞士一般性的经济学评价指南50药品补偿政策的研究补偿用量定价PriceReimbursementVolume51药品政策研究成本效果分析决定药品的补偿及价格谈判每QALY的增量成本是决定药品能否列入报销范围的主要因素加拿大对通用药竞争价格有一个70/90的法规，即第一个通用药的价格不能超过原研药的70％,第二个的通用药价个不能超过第二个通用药的90％药品的定价会引起整个医疗费用的变化，应从药品及与健康有关的非药品成本评价52药品政策研究药品专利期过后在定价上仍具有原研药与仿制药品的区别(leader-followermodel)一般仿制药比较便宜但有时专利期过后的原研药价格不降反升一部分患者转向购买便宜的仿制药，另一部分患者仍然忠于原研药(loyalty)53如何判断新药的价格要从是否节省总的医疗费用来看（如应用H2受体阻滞剂后大大减少了溃疡病的外科手术，抗抑郁药治疗精神分裂症）要从增量（边际）的观点来看要从治疗产出的健康结果来看，包括生存质量（HRQoL）要从是否物有所值(valueofmoney)的观点来看54国际药物经济学的发展成立国际药物经济学和结果研究学会（ISPOR）促进药物经济学和结果研究学科的发展推动药物经济学和结果研究的实践促进成本效果和有效的卫生保健55今后的发展方向积极转播药物经济学的理论和知识广泛动员、发展我国药物经济学和药物经济学的评价研究呼吁制定我国药物经济学评价指南积极参与亚洲药物经济学及结果研究协会的