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“重大新药创制”国家科技重大专项部署及实施情况介绍郑玉果中国生物技术发展中心一、新药专项基本概况二、“十一五”总体进展三、“十二五”总体思路四、当前工作架构与工作重点十八大报告中明确提出“科技创新是提高社会生产力和综合国力的战略支撑，必须摆在国家发展全局的核心位置”创新驱动发展2005-2011年我国医药工业总产值及增长率自2005年以来，我国医药工业生产总产值一直保持20%左右的增长，到2011年6年复合增长率达23.5%。2009年我国医药工业首次突破万亿元。特别是新医改三年来，医药工业总产值的同比增长率逐年递增。2011年，6154家医药工业生产企业累计完成工业总产值15708亿元（现价），同比增长28.5%，继续保持了2010年以来的增长势头。1.86%1.98%2.13%2.11%2.30%2.32%2.39%2.51%2.77%2.93%2.94%1%2%2%3%3%4%20012002200320042005200620072008200920102011医药制造业工业总产值占GDP比重医药制造业工业总产值占GDP比重数据来源：国家统计局，中国统计年鉴备注：2011年医药制造业工业总产值为估计值一、新药专项基本概况“重大新药创制”科技重大专项重大新药创制专项创新品种大品种技术改造技术平台孵化基地关键技术新药专项五大板块二、“十一五”总体进展情况“重大新药创制”科技重大专项项目专题项目专题创新药物研究开发新药临床研究创新药物研究开发技术平台建设综合性新药研究开发技术大平台新药临床前研究筛选及相关技术平台候选药物研究新药临床前药效学评价技术平台药物大品种技术改造化学药物大品种技术改造临床前药物代谢动力学技术平台中药大品种技术改造药物安全评价技术平台生物技术药物大品种技术改造生物技术新药中试放大及分离纯化技术平台非专利药物大品种技术改造生物技术药物质量标准和质控平台企业创新药物孵化基地建设创新药物研究与开发技术体系建设中药标准研究平台新药中试技术体系建设新药研发信息化技术平台新药产业化技术体系建设新制剂与释药系统平台新药研究开发关键技术研究化学药物研究关键技术中药新药发现和评价技术平台中药研究关键技术新药临床评价研究技术平台生物技术药物研究关键技术以企业为主的药物开发技术平台药物大品种技术改造关键技术“十一五”专项设置情况“十一五”期间，新药创制专项总经费184.9亿元，其中中央财政投入65.0亿元，地方财政投入21.3亿元，单位自筹88.3亿元，其他渠道经费10.3亿元。“十一五”经费投入情况12“十一五”计划期间，专项共安排课题1042项，安排中央经费65亿元“十一五”立项课题、经费分布情况课题数经费各类单位承担课题比例经费额比例努力培育战略性新兴产业，体现企业的研发主体地位，新药专项任务部署中企业承担了1/3的课题，获得了1/3的经费支持。38%36%26%31%30%39%“十一五”不同研发主体课题和经费情况“十一五”计划间，新药专项以民生为本，自主创新，锐意改革，探索建立新型举国体制，整合全国医药科技力量，培育企业创新主体，初步构建国家医药创新体系，新药创制能力和产业竞争力明显提升，保障民生初见成效。共获得新药证书51个，其中1类新药12个，产出了包括盐酸埃克替尼、艾瑞昔布、艾力沙坦、艾拉莫德、盐酸安妥沙星、注射用重组人尿激酶原等重大创新品种，同时临床在研品种近300种。对丁苯酞等一批市场需求大的药物大品种进行了技术改造，为医改“大病保障”工作提供了重要支撑。建成了一批以企业为主创新药物研究开发平台，其中石药集团、上药集团、东北制药、天士力股份公司、海正联盟、华药联盟年工业总产值突破百亿，并在地方区域经济中发挥了主导作用。建立了一批具备较高水平的药物临床试验GCP示范基地。亚洲第一个激酶抑制剂（TKI）靶向抗肿瘤药中国第一个有自主知识产权的小分子抗肿瘤药药效明确优于国际临床一线用药，和国外同类产品比价是其60%-70%，打破了国外替尼类药物对国内市场的垄断全球第一个激酶抑制剂（TKI）互为对照的注册III期临床试验1.小分子靶向抗癌新药——埃克替尼2.抗脑缺血中药注射剂——注射用丹参多酚酸基本作用实验方法血栓形成抑制血栓形成、体内给药抗血小板聚集、体外抗血小板、体内机制、抑制5-HT释放神经细胞损伤缺氧损伤、谷氨酸损伤、氧化损伤，缺血再灌注细胞凋亡抑制神经细胞、血管内皮细胞凋亡，促进缺血损伤脑血管新生和神经细胞发生谷氨酸释放抑制神经细胞病理条件下释放谷氨酸细胞黏附附FLM,TNF,EMLP诱导内皮细胞与中性粒细胞黏附A神经毒性保多环节抑制A神经毒性抑制A纤维形成、抑制细胞毒性，过氧化反应抗氧化作用、清除自由基作用体内外作用、提高脑缺血大鼠、脑缺血小鼠抗氧化能力改善脑血流量而无窃血，不影响外周血管√脑代谢增加增加适度√抑制脑损伤主要危险因素（钙、自由基和兴奋性毒性）√刺激神经发生和脑血管生成√有抗血小板聚集和抗血栓作用。√有一定抗炎作用√能通过血脑屏障√0102030405060PPITT血塞通丹酚酸高丹酚酸低0102030405060PPITT血塞通丹酚酸高丹酚酸低临床神经功能缺损程度临床神经功能缺损程度作用机制明确临床疗效显著脑血管作用突出●生物药I类，治疗血栓，获得12项相关发明专●利与同类进口药效果相当，其安全性优于目前上市的溶栓药物（Pro-UK治疗AMI死亡率仅为2%，颅内出血在225例治疗病人中仅有1例）●已获新药证书和生产批件，建成了年产40000升发酵液的生产线。上市后预计价格约5000元/人，仅为进口溶栓药物tPA的1/2KGGLEITQQQAPSKSPEGKCSTKQFPKCNCLNGDTCINSNVSCNSNEHLQVSPHWCGKECHGGDIKCYEGNGHSDLADELGCLKNQRGYHMVHCDGSPELFCTFREKIKPFRTVINQPFWAIAYRRSIQESIHRGGSVTYVCGGLCWWPTIYFACHDSPKKEDYVIRLNSNVYLGRSTQGEMKFEVAENLHLIKDYSADTLHPHHNDILLAQHCRKQQIQQRQQEQQKQQRGQQQGQQSQQCQQAQQQQQPQQSQQRQQTQQIQQTQQQQQIQQLQQLQQSQQCQQPQQMQQYQQNQQDQQPQQQQQFQQGQQEQQIQQTQQGQQFQQTQQGQQKQQEQQNQQSQQDQQYQQLQQYQQPQQEQQQQQLQQKQQMQQVQQTQQKQQVQQIQQSQQYGYSEVTTKMLCAQQADPQWKTDCSQLACGTQQSQQCQQDGSGGLSVGCLPQGRLTMTGIVSWGRKDKPGVYFKTYHSVRWPLFSRITHGNEKELALLPQKGCVVVPPSAGRFYKATQRPDALNTYTVSNRRRQTPWCNRHGMDLLYWQHCOOHNH2KringleregionEGF-likedomainActivesiteregion20406080100120140160plasmin180200plasminthrombin220240260280300320340360COOH400pump-1Theplasmincleavagesites(Lys158-Ile159)ofinactivehighmolecularweightsingle-chainu-PA(HMW-scu-PA,pro-UK)intoactiveHMWtwo-chainu-PA(HMW-tcu-PA)orfullactivelowmolecularweightderivative(LMW-tcu-PA,cleaveLys158-Ile159andLys135-Lys136simultaneously)Thethrombincleavagesites(Lys156-Phe157)ofinactivehighmolecularweightsingle-chainu-PA(HMW-scu-PA,pro-UK)intoinactiveHMWtwo-chainu-PA(HMW-tcu-PA),whosecatalyticpropertiesissimilartothoseofHWM-scu-PA(zymogen).N-linkedglycosylatedchainCriticalamino-acidresiduesforuPAactivityDisulfidebondThemetalloproteinasepump-1cleavagesites(Lys143-Leu144)ofinactivehighmolecularweightsingle-chainu-PA(HMW-scu-PA,pro-UK)intoinactivesingle-chainLMWu-PA(LMW-scu-PA)3.I类生物技术新药—重组人尿激酶原(rhPro-UK)2012年2月29日至3月2日，来自瑞典和比利时两位资深检察官进行了GLP实验室资格认证。以无任何GLP偏离的检查结果，正式通过OECD会员国GLP资格认证4.上海药物所通过OECD的国际GLP认证2011.5.12国务委员刘延东视察安评平台2012.3.2桑国卫副委员长见证安评平台通过国际GLP认证3月26日瑞典药品署正式颁发了OECDGLP资格认证证书2007年3月，与阿斯利康（AZ）公司达成共建新药安全性评价联合GLP研究中心协议，合同金额4500万美元2010年6月，新药安全性评价联合GLP研究中心投入运行国内率先建立国际先进的IS/IT计算机化基础设施、数据采集和存储管理体系（Provantis）和环境监测系统（EMS），以国际标准强化培训和规范管理：阿斯利康派遣4名专家长期进行技术指导和培训，派遣短期专家达220余人次；选派近20人赴AZ公司在英国或瑞典的机构进行培训IS/IT三、“十二五”总体思路“重大新药创制”科技重大专项继续完善和加强国家药物创新体系支持一批研发平台和产业化基地的建设培养和造就一支优秀人才团队突破一批新药研发和产业化的关键技术创制一批对保障民生和促进产业发展具有明显推动作用的重大药物品种，形成带动性强、辐射面广的重要标志性成果加速我国医药科技由仿制向创制的转变、推动我国医药产业由医药大国向医药强国的转变（一）“十二五”总体目标人民健康为根本，市场需求为导向，自主创新为动力，平台建设为支撑，新药创制为目标进一步凝练目标，突出重点，创新机制，加强集成为加快经济发展方式转变、发展战略性新兴产业、保障与改善民生、服务医药卫生体制改革以及满足多样化军事卫勤保障需求做出重要贡献三个重点：培育重大产品、满足重要需求、解决重点问题三种能力：自主创新、成果转化、市场竞争（国际）依托三大载体：综合性大平台、产学研联盟、高新技术园区加强三个结合：研发链与产业链、近期与长期目标、项目、基地、人才任务路径创新品种、大品种、技术平台、企业孵化基地、关键技术重大产品、重要需求、重点问题产品、技术突出重点十一五铺十二五梳（三重）十三五突滚动补充补充策略梳理（三）主要工作思路-续择优遴选定向委托滚动支持立项课题针对品种研发课题主要采取“里程碑”式的后补助方式，调动企业资源，提高国家资金效率。改进立项方式体现国家意志三种方式安排立项创新立项方式，合理部署任务突出“三重”理念，聚焦重大问题◦重大产品：自主知识产权、已批准上市创新品种，支持上市后再评价研究。为大型骨干企业承担，培育“重磅炸弹”式药物创新品种◦重要需求：针对疾病防控迫切需要，加强临床前或临床研究，均为满足重大需求的品种◦重点问题：针对瓶颈性、基础性和关键性问题，如标准与规范、公共资源库建设等在“十二五”计划后期，突出“三重”导向，聚焦重点问题四、当前工作框架与工作重点“重大新药创制”科技重大专项综合组：协调各业务组工作，园区、基地、平台、关键技术类项目的组织管理工作。化药组:化学药相关的品种