药物经济学

不确定分析●不确定因素：容易因分析过程中各环节变化而改变，且该改变影响预测、决策过程的因素。●可测定的：风险因素●不可测定的：未知因素●不确定分析：采用某种方法，对影响经济性评价过程的不确定因素进行分析、估算其波动，考察不确定因素对决策影响程度的方法。药物经济学不确定分析来源1、参数：由于参数性质问题，导致参数计量困难。如隐性成本，个人偏好数据，治疗效果的测定等2、模型：模型与实际之间存在差异。各事件的独立性、人群特点的分布3、分析者：分析者立场、着眼点不同4、其他：社会影响、个人人口、社会特征，政策、科技因素不确定分析程序●1、鉴别关键变量：●2、估计变化范围或直接风险分析●3、求可能值及概率或直接进行敏感性分析●4、进行概率分析敏感性分析定义：分析在一个确定的决策模式中某一变量的变化和变化的幅度对决策结果所可能产生的影响。敏感性是指由于特定因素变动而引起的评价指标的变动幅度或极限变化，通过分析，考察变动对决策的影响。敏感性分析的步骤1.确定分析指标2.设定不确定因素，设定波动范围3.计算变动导致的分析指标的变动数量4.找出敏感因素5.结合确定性分析进行综合评价、选择概率分析又称风险分析是一种利用概率值定量研究不确定性的方法。它是研究不确定因素按一定概率值变动时，对项目经济评价指标影响的一种定量分析方法。概率分析的意义●1）弥补敏感性分析的不足，确定影响研究结论的不确定因素发生的概率，使不确定决策转化为风险决策。●2）通常许多效果值需按概率进行评价。●3）对各变量进行经济学评价。概率分析步骤●1、选定项目经济效益指标作为分析对象，并分析与这些指标有关的不确定性因素●2、估计出每个不确定因素的变化范围及可能出现的概率●3、计算在不确定性因素的影响下，项目经济效益的期望值●4、计算表明期望值稳定性的标准偏差●5、综合期望值和标准差，确定项目的经济效益及获得这种效益水平的可能性风险决策决策的含义决策是为了达到一定的目标，从两个或两个以上的可行方案中选择一个合理方案的分析判断过程。决策分析程序一、确定决策目标决策目标的定义二、拟定备选方案三、评价备选方案三类评价方法：经验判断法、数学分析法、试验法四、选择方案五、实施方案风险型决策●定义：是在事物具有某种风险和不同几率的情况下，利用概率论、决策标准和技术经济方法来比较不同方案的收益和风险，选择适宜方案的方法。风险型决策适用条件●1）决策者必须要有明确的目标和决策标准。●2）存在2个以上状态点，且状态发生的概率事先估算出。●3）不同状态下的损益值事先得知。●4）存在2个以上备选方案可供选择。决策树法决策树是对决策局面的一种图解。它是把各种备选方案、可能出现的自然状态及各种损益值简明地绘制在一张图表上。用决策树可以使决策问题形象化。决策树的制作步骤1、绘出决策点和方案枝，在方案枝上标出对应的备选方案；2、绘出机会点和概率枝，在概率枝上标出对应的自然状态出现的概率值；3、在概率枝的末端标出对应的损益值，这样就得出一个完整的决策树。决策树分析的步骤●1）建立决策树模型。●2）估算出每种状态的发生概率，并在每条状态枝上注明。●3）评价每种结果的损益值。●4）计算各方案的效用期望值。●5）根据各方案期望值进行决策。马斯科夫模型●用于评估长期成本和收益的决策●适用于●1）决策问题涉及风险暴露或事件受时间影响●2）不断暴露在风险和时间进程被认为很重要●3）时间进程对决策的有效性有影响药品政策●定义：指与药品相关的一系列法律、法规、规定等，包括对药品研究开发、生产、流通、使用各环节的管理措施。●药品：●安全性●有效性澳大利亚是世界上最先制定药物经济学评价指南的国家，1993年出台药物经济学评价指南第一版，1995年出版第二版，以后又逐步进行了局部调整。研究设计概述概念：用现代经济学的研究手段，结合流行病学、决策学、生物统计学等多学科成果，对药物资源利用程度进行经济性评价的过程。特征：有用性、可重复性、独创性、高效率性。研究设计种类：专业设计（针对本课程主要为经济学设计）统计学设计（实验设计基本方法）研究设计步骤●1、选择问题，明确目的●问题：研究的立场●亟待解决的问题●能用成本-效果的方法衡量的问题2、全面描述备选方案●1）首选方案的确定●（2）对象的选择●（3）干预人群确定、强度、方法、时间、地点，参与人员。3、分析方法的选择●成本-效益分析●成本-效果分析●成本-效用分析●最小成本法4.选择观察指标●1、定性资料●2、定量资料●3、等级资料●正确区分定量资料、定性资料、等级资料。●选择合适的资料反映目的，尽量精确的资料。5.对照的选择●目的：对照均衡、齐同对比原则●排除疾病自然变化和非处理因素的干扰；●鉴定处理因素的作用和效果；●确定治疗措施的不良反应与安全性；●验证实验方法，确定最佳条件。●类型：试验对照、空白对照、标准对照、自身对照、相互对照、外部对照。6.样本量多少的选择取决于以下因素：1.患病率2.对调查结果精确度的要求3.研究单位间的均衡性4.检验水准5.把握度5.抽样方法记住临床试验各阶段样本量。7.随机化分组1）意义随机化分组是为了提高其可比性。2）方法a、简单随机分组simplerandomizationb、分层随机分组stratifiedrandomizationc、整群随机分组clusterrandomizationd、区组随机分组8.数据的收集●1、资料的分类：定性、定量●2、收集方式：直接观察、访谈、问卷调查、讨论、文献资料的回顾、无关问题模型●3、整理：●审核资料（逻辑性、对照法）●设计分组（质量分组、数量分组）●整理表●录入数据9.统计方法的选择●根据资料的类型和设计类型，选择合适的处理方法。●如t检验、U检验、方差分析、X2检验等。10.相关重要成本和收益的计算11、调整资金的时间价值●贴现率的问题。12、增量分析和敏感性分析●不确定因素的实验结果的影响。●考察在实验条件进行微小变动时，实验结果的外推性和可靠性。13、表述研究成果●方法学比较●其他地区之间●资源的利用、卫生政策的决策●决策树、多元回归方法模拟结果研究设计的类型●1、完全随机设计●单因素多水平单效应变量的研究设计方案。●基本要求：●1）受试对象群体上是同质的。●2）完全随机化分组，每个样本相互独立。●3）直观、简单，试验效率低。2、随机区组设计●双因素多水平单效应变量的研究设计方案。●基本要求：●1）受试对象群体上是不同质的。●2）首先进行区组设置，再进行随机化分组。●3）每个样本相互独立。3、自身比较设计●单因素多水平单效应变量的研究设计方案。●基本要求：●1）同一受试对象是同质的。●2）无需分组，简便易行。●3）样本间相互独立。4、交叉设计●将研究对象随机分为A、B两组，在第一阶段，A组给予干预措施，B组作为对照组，干预措施结束后，第二阶段两组对换试验。●双因素多水平单效应变量的研究设计方案。5、拉丁方设计是在随机区组设计基础上发展的一种三因素设计，各因素间无交互作用且水平相等。三因素：处理因素、顺序因素、区组设计要求：1）三因素试验，且三因素水平数相等。2）行间、列间、处理间均无交互影响。3）各因素间方差要齐。4）根据处理水平选择n阶拉丁方。6、析因设计多因素多水平单效应变量设计的分析方法。如果研究因素在2个以上，且研究者不但需要2个因素的效应是否有统计学意义，还要求因素之间是否存在相互依赖，即可以用析因设计的方法来解决。2×2析因设计是析因设计中最简单的方法，它分为2个因素，2个水平，如例题。7、正交设计●多因素多水平单效应变量设计。无需完全交叉无重复试验，选择较好代表性的试验组合，更快、更省做好多因素设计。●常用Ln（Km）符号表示，L表示正交表，n表示无重复试验次数，K表示水平数，m表示试验因素个数。8、序贯设计●单因素多水平单效应变量分析方法。●每完成一组（个）试验，都进行统计和分析，直到实验触及交叉结论分界线，停止试验。●变动样本量，节省时间。●开式序贯设计：事先不确定最大样本量。●闭式序贯设计：事先确定最大样本量。必须保证结果有效性和精确性，减少控制各种偏倚和误差●最优化技术：帕累托最优