朱俊铭朱俊铭朱俊铭朱俊铭朱俊铭朱俊铭朱俊铭朱俊铭20112011201120112011201120112011年年年年年年年年1010101010101010月月月月月月月月生物技术药物生物技术药物生物技术药物生物技术药物生物技术药物生物技术药物生物技术药物生物技术药物主要内容主要内容主要内容主要内容主要内容主要内容主要内容主要内容绪论绪论绪论绪论绪论绪论绪论绪论动植物细胞培养生产医药用产品或原料 动植物细胞培养生产医药用产品或原料 动植物细胞培养生产医药用产品或原料 动植物细胞培养生产医药用产品或原料 动植物细胞培养生产医药用产品或原料 动植物细胞培养生产医药用产品或原料 动植物细胞培养生产医药用产品或原料 动植物细胞培养生产医药用产品或原料 转基因动植物作为药物生物反应器转基因动植物作为药物生物反应器转基因动植物作为药物生物反应器转基因动植物作为药物生物反应器转基因动植物作为药物生物反应器转基因动植物作为药物生物反应器转基因动植物作为药物生物反应器转基因动植物作为药物生物反应器抗体工程药物抗体工程药物抗体工程药物抗体工程药物抗体工程药物抗体工程药物抗体工程药物抗体工程药物干细胞与治疗性克隆干细胞与治疗性克隆干细胞与治疗性克隆干细胞与治疗性克隆干细胞与治疗性克隆干细胞与治疗性克隆干细胞与治疗性克隆干细胞与治疗性克隆基因工程疫苗与基因工程疫苗与基因工程疫苗与基因工程疫苗与基因工程疫苗与基因工程疫苗与基因工程疫苗与基因工程疫苗与DNADNADNADNADNADNADNADNA疫苗疫苗疫苗疫苗疫苗疫苗疫苗疫苗基因药物基因药物基因药物基因药物基因药物基因药物基因药物基因药物反义核酸与反义技术反义核酸与反义技术反义核酸与反义技术反义核酸与反义技术反义核酸与反义技术反义核酸与反义技术反义核酸与反义技术反义核酸与反义技术生物技术药物新药与专利申报生物技术药物新药与专利申报生物技术药物新药与专利申报生物技术药物新药与专利申报生物技术药物新药与专利申报生物技术药物新药与专利申报生物技术药物新药与专利申报生物技术药物新药与专利申报生物技术制药产业化个案生物技术制药产业化个案生物技术制药产业化个案生物技术制药产业化个案生物技术制药产业化个案生物技术制药产业化个案生物技术制药产业化个案生物技术制药产业化个案基因药物基因药物基因药物与基因治疗基因药物与基因治疗基因药物与基因治疗基因药物与基因治疗基因药物载体系统基因药物载体系统基因药物载体系统基因药物载体系统基因药物制备技术基因药物制备技术基因药物制备技术基因药物制备技术基因药物应用和前景基因药物应用和前景基因药物应用和前景基因药物应用和前景INDEX基因药物与基因治疗基因药物与基因治疗基因药物与基因治疗基因药物与基因治疗基因药物载体系统基因药物载体系统基因药物载体系统基因药物载体系统基因药物制备技术基因药物制备技术基因药物制备技术基因药物制备技术基因药物应用和前景基因药物应用和前景基因药物应用和前景基因药物应用和前景INDEX基因治疗与基因药物基因治疗与基因药物基因治疗与基因药物基因治疗与基因药物基因治疗与基因药物基因治疗与基因药物基因治疗与基因药物基因治疗与基因药物广义:将某些遗传物质转移到患者体内,使其在广义:将某些遗传物质转移到患者体内,使其在广义:将某些遗传物质转移到患者体内,使其在广义:将某些遗传物质转移到患者体内,使其在广义:将某些遗传物质转移到患者体内,使其在广义:将某些遗传物质转移到患者体内,使其在广义:将某些遗传物质转移到患者体内,使其在广义:将某些遗传物质转移到患者体内,使其在体内表达,最终达到治疗某种疾病的方法体内表达,最终达到治疗某种疾病的方法体内表达,最终达到治疗某种疾病的方法体内表达,最终达到治疗某种疾病的方法体内表达,最终达到治疗某种疾病的方法体内表达,最终达到治疗某种疾病的方法体内表达,最终达到治疗某种疾病的方法体内表达,最终达到治疗某种疾病的方法狭义:用具有正常功能的基因置换或增补患者体狭义:用具有正常功能的基因置换或增补患者体狭义:用具有正常功能的基因置换或增补患者体狭义:用具有正常功能的基因置换或增补患者体狭义:用具有正常功能的基因置换或增补患者体狭义:用具有正常功能的基因置换或增补患者体狭义:用具有正常功能的基因置换或增补患者体狭义:用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因,从而达到治疗疾病目的内有缺陷的基因,从而达到治疗疾病目的内有缺陷的基因,从而达到治疗疾病目的内有缺陷的基因,从而达到治疗疾病目的内有缺陷的基因,从而达到治疗疾病目的内有缺陷的基因,从而达到治疗疾病目的内有缺陷的基因,从而达到治疗疾病目的内有缺陷的基因,从而达到治疗疾病目的基因治疗基因治疗基因治疗基因治疗基因治疗基因治疗基因治疗基因治疗基因药物基因药物基因药物基因药物基因药物基因药物基因药物基因药物————————————————用于基因治疗的药物用于基因治疗的药物用于基因治疗的药物用于基因治疗的药物用于基因治疗的药物用于基因治疗的药物用于基因治疗的药物用于基因治疗的药物基因治疗分类基因治疗分类基因治疗分类基因治疗分类基因治疗分类基因治疗分类基因治疗分类基因治疗分类体细胞体细胞体细胞体细胞体细胞体细胞体细胞体细胞(somaticcell)(somaticcell)(somaticcell)(somaticcell)(somaticcell)(somaticcell)(somaticcell)(somaticcell)基因治疗基因治疗基因治疗基因治疗基因治疗基因治疗基因治疗基因治疗只限于某一体细胞的基因的改变只限于某一体细胞的基因的改变只限于某一体细胞的基因的改变只限于某一体细胞的基因的改变只限于某一体细胞的基因的改变只限于某一体细胞的基因的改变只限于某一体细胞的基因的改变只限于某一体细胞的基因的改变只限于某个体的当代只限于某个体的当代只限于某个体的当代只限于某个体的当代只限于某个体的当代只限于某个体的当代只限于某个体的当代只限于某个体的当代生殖细胞生殖细胞生殖细胞生殖细胞生殖细胞生殖细胞生殖细胞生殖细胞((((((((germlinegermlinegermlinegermlinegermlinegermlinegermlinegermline))))))))基因治疗基因治疗基因治疗基因治疗基因治疗基因治疗基因治疗基因治疗对缺陷的生殖细胞进行矫正对缺陷的生殖细胞进行矫正对缺陷的生殖细胞进行矫正对缺陷的生殖细胞进行矫正对缺陷的生殖细胞进行矫正对缺陷的生殖细胞进行矫正对缺陷的生殖细胞进行矫正对缺陷的生殖细胞进行矫正当代及子代当代及子代当代及子代当代及子代当代及子代当代及子代当代及子代当代及子代生殖细胞基因治疗生殖细胞基因治疗生殖细胞基因治疗生殖细胞基因治疗生殖细胞基因治疗生殖细胞基因治疗生殖细胞基因治疗生殖细胞基因治疗��概念:概念:概念:概念:概念:概念:概念:概念:将正常基因转移到患者生殖细胞(精细胞,卵细胞,早期胚胎)将正常基因转移到患者生殖细胞(精细胞,卵细胞,早期胚胎)将正常基因转移到患者生殖细胞(精细胞,卵细胞,早期胚胎)将正常基因转移到患者生殖细胞(精细胞,卵细胞,早期胚胎)将正常基因转移到患者生殖细胞(精细胞,卵细胞,早期胚胎)将正常基因转移到患者生殖细胞(精细胞,卵细胞,早期胚胎)将正常基因转移到患者生殖细胞(精细胞,卵细胞,早期胚胎)将正常基因转移到患者生殖细胞(精细胞,卵细胞,早期胚胎)使其发育成正常个体。为理想的治疗方法,从根本上治疗遗传病,使使其发育成正常个体。为理想的治疗方法,从根本上治疗遗传病,使使其发育成正常个体。为理想的治疗方法,从根本上治疗遗传病,使使其发育成正常个体。为理想的治疗方法,从根本上治疗遗传病,使使其发育成正常个体。为理想的治疗方法,从根本上治疗遗传病,使使其发育成正常个体。为理想的治疗方法,从根本上治疗遗传病,使使其发育成正常个体。为理想的治疗方法,从根本上治疗遗传病,使使其发育成正常个体。为理想的治疗方法,从根本上治疗遗传病,使其有害基因不能在人群中散播其有害基因不能在人群中散播其有害基因不能在人群中散播其有害基因不能在人群中散播其有害基因不能在人群中散播其有害基因不能在人群中散播其有害基因不能在人群中散播其有害基因不能在人群中散播��存在问题:存在问题:存在问题:存在问题:存在问题:存在问题:存在问题:存在问题:11111111)靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展)靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展)靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展)靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展)靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展)靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展)靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展)靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展22222222)基因转移效率不高,只能用显微注射方法)基因转移效率不高,只能用显微注射方法)基因转移效率不高,只能用显微注射方法)基因转移效率不高,只能用显微注射方法)基因转移效率不高,只能用显微注射方法)基因转移效率不高,只能用显微注射方法)基因转移效率不高,只能用显微注射方法)基因转移效率不高,只能用显微注射方法33333333)只适用于排卵周期短而次数多的动物,很难适用于人类)只适用于排卵周期短而次数多的动物,很难适用于人类)只适用于排卵周期短而次数多的动物,很难适用于人类)只适用于排卵周期短而次数多的动物,很难适用于人类)只适用于排卵周期短而次数多的动物,很难适用于人类)只适用于排卵周期短而次数多的动物,很难适用于人类)只适用于排卵周期短而次数多的动物,很难适用于人类)只适用于排卵周期短而次数多的动物,很难适用于人类(目前辅助生殖技术的发展较为有效的解决了获取卵细胞的办(目前辅助生殖技术的发展较为有效的解决了获取卵细胞的办(目前辅助生殖技术的发展较为有效的解决了获取卵细胞的办(目前辅助生殖技术的发展较为有效的解决了获取卵细胞的办(目前辅助生殖技术的发展较为有效的解决了获取卵细胞的办(目前辅助生殖技术的发展较为有效的解决了获取卵细胞的办(目前辅助生殖技术的发展较为有效的解决了获取卵细胞的办(目前辅助生殖技术的发展较为有效的解决了获取卵细胞的办法,一次可获取少者法,一次可获取少者法,一次可获取少者法,一次可获取少者法,一次可获取少者法,一次可获取少者法,一次可获取少者法,一次可获取少者3-53-53-53-53-53-53-53-5个,多者十几个)个,多者十几个)个,多者十几个)个,多者十几个)个,多者十几个)个,多者十几个)个,多者十几个)个,多者十几个)体细胞基因治疗体细胞基因治疗体细胞基因治疗体细胞基因治疗体细胞基因治疗体细胞基因治疗体细胞基因治疗体细胞基因治疗��概念:概念:概念:概念:概念:概念:概念:概念:将正常基因转移到体细胞,使之表达基因产物,以达到治疗的目将正常基因转移到体细胞,使之表达基因产物,以达到治疗的目将正常基因转移到体细胞,使之表达基因产物,以达到治疗的目将正常基因转移到体细胞,使之表达基因产物,以达到治疗的目将正常基因转移到体细胞,使之表达基因产物,以达到治疗的目将正常基因转移到体细胞,使之表达基因产物,以达到治疗的目将正常基因转移到体细胞,使之表达基因产物,以达到治疗的目将正常基因转移到体细胞,使之表达基因产物,以达到治疗的目的。但有害基因能遗传给后代的。但有害基因能遗传给后代的。但有害基因能遗传给后代的。但有害基因能遗传给后代的。但有害基因能遗传给后代的。但有害基因能遗传给后代的。但有害基因能遗传给后代的。但有害基因能遗传给后代��措施:措施:措施:措施:措施:措施:措施:措施:11111111)正常基因转移至体外培养的体细胞,有效表达后,再回输到体内)正常基因转移至体外培养的体细胞,有效表达后,再回输到体内)正常基因转移至体外培养的体细胞,有效表达后,再回输到体内)正常基因转移至体外培养的体细胞,有效表达后,再回输到体内)正常基因转移至体外培养的体细胞,有效表达后,再回输到体内)正常基因转移至体外培养的体细胞,有效表达后,再回输到体内)正常基因转移至