如何将循证医学

如何将循证医学、比较效果研究和卫生技术评估结合起来HowtoConnectEBM,CER&HTA胡善联.复旦大学公共卫生学院第二届华夏药物经济学及卫生技术评估论坛2010年4月2日台北1新药在发展(AdamCP&BrantnerVV:HealthEcon19:130-144.2010)2新药开发中花费在R&D的费用(AdamCP&BrantnerVV:HealthEcon19:130-144.2010)3年均药厂研究与开发新药的统计变量观察数均值中位数标准差最大值药品数224542645药品研究开发费用($m)1682264375514678净销售额($m)17012355110543844611(AdamCP&BrantnerVV:HealthEcon19:130-144.2010)4循证医学•循证医学(Evidence-basedMedicine、EMB)是系统收集和分析临床的证据，支持医疗决策•以循证为基础的临床指南(Evidence-basedclinicalguidelines,EBG)是根据临床标准对一组病例应用系统回顾方法进行研究•以个体病例为基础的循证决策(Evidence-basedindividualdecision-making，EBID)是提高医疗服务提供者应用临床指南指导个案病例的能力5卫生技术评估的定义(1)•卫生技术是指预防、康复、疫苗、药品、医疗器械、内科和外科治疗以及保护和维护健康的各种措施•卫生技术评估涉及到多学科的政策分析，包括卫生技术在发展、播散、和应用的过程中受到各项医学、社会、伦理和经济因素的影响6卫生技术评估研究的范围•药物•器材（Devices）•生物制品•设备•低值易耗（Supplies）•内科和外科诊疗程序•支持系统•组织和管理系统7卫生技术评估的定义(2)ns•卫生技术评估是一个系统的、透明和无偏的评价过程，总结有关医学、社会、经济和伦理问题的信息，为决策者提供卫生决策依据8卫生技术评估的发展•过去50年里卫生技术评估在方法和应用方面有了重要的进步，如Cochrane合作和循证医学的发展,对科学文献进行系统的回顾•在很多国家除美国外,澳大利亚、加拿大、瑞典、英国许多政府和准政府机构对应用新的医疗技术引起了注意9卫生技术评价的内容•药物的安全性•从临床随机对照试验(RCTs)中获得的效能(efficacy)或从临床实践中(realworldstudies)获得的效果(effectiveness)•成本、资源利用、预算影响(budgetimpact)•成本效果或成本效率10对卫生技术评估的看法批评的意见•严格限制了新卫生技术的可及性•作用一名卫生保健系统的守门人和财务的影响倡导的意见•促进有效地利用出卫生资源•提高以人群为基楚的健康•要求开展比较效果信息的服务11循证医学与卫生技术评估的关系12国际主要的卫生技术评估机构•INAHTA–国际卫生技术评估协会•欧洲卫生技术评估网络(EUnetHTA)，有27个欧盟国家参加•加拿大药物和卫生技术局(CADTH)，前身是加拿大协调卫生技术评估机构（CCOHTA）•2006年CADTH有三个核心项目（HTA,CDR和COMPUS)¾CDR(commondrugreview)¾COMPUS(CanadianOptimalMedicationPrescribingandUtilizationservice)•美国最早在1965年成立了技术评估办公室(OTA)13国际主要的卫生技术评估机构•美国最早在1965年成立了技术评估办公室(OTA)•1987年瑞典成立了卫生保健技术评价委员会(SBU)•澳大利亚成立药品效益咨询委员会(PBAC)•英国(1999/2005)建立和重组NICE，NICE已开展100多种特别医疗技术、250种内外科治疗方案和60多种的治疗指南•德国(2004)建立卫生保健质量和效率研究所(IQWiG)14InternationalorganisationsinHTADACEHTALatinAmericanINAHTAmembersCENETEC-CentroNacionaldeExcelenciaTecnológicaenSaludReformaIMSS–InstitudoMexicanodelSeguroSocialDECIT-CGATS-SecretariadeCiëncia,TecnologiaeInsumosEstratégicos,DepartamentodeCiênciaeTecnInstitutodeEfectividadClínicaySanitaria(IECS)1516美国有关循证学科的发展史•1970年代:卫生技术评估(HTA)•1980年代:效果研究•1990年代:结果研究•2000年代:循证医学•以后:比较效果研究(ComparativeEffectivenessResearch)•未来:按结果支付(paymentforoutcomes)17美国的卫生技术评估•近年来美国注意发展卫生技术评估，包括号召和提议立法，发展一个比较效果中心（CentreforComparativeEffectiveness），但对于什么是比较效果的基本要素仍有争论.•值得学习很多国家建立了技术评估机构并回顾许多新药、新设备和新技术的比较价值的信息（comparativevalue）•存在很多挑战，如应用荟萃分析、亚组病人分析、不同国家间结果的转移性、处方集的比较、比较医学的净治疗效益、比较价值等1819美国卫生保健的比较效果•美国政府进行15个州的Medicaid系统回顾，由AHRQ，DERP，CADTH和IQWIG联合组织研究•2003年Medicare处方药部门授权AHRQ进行卫生保健治疗的比较效果研究，包括药物、医疗器械、诊断。从中发展优先疾病，包含了8个报告EuropeannetworkforHTA,EUnetHTA|加拿大卫生技术评估•2003年加拿大启动药物评估(CDR)，除肿瘤药外对所有普通新药开展评价•CDR评估程序包括:医药公司提交报告，评估团队提出初步报告，再由药品专家咨询委员会复议(CEDAC),做出对资金的建议(是,否,有条件的情况下采用)•提出关键的评估标准和经济学评价指南22(MenonD.2009)23澳大利亚对PBS药物进行成本效果测定•1991-1992年起要求开展药品成本效果分析，1993年后强制执行•在665种PBS药品中已有半数药物进行过成本效果分析24TypesofEconomicEvaluation0%10%20%30%40%50%60%70%80%90%100%19931994199519961997199819992000200120022003200420052006TotalCMApartialCEACUANumber:3867476258616147514636364949708(MitchellA.2009)•德国药品的生产过程要IQWiG评价•提出初步报告•外部评估和公众听证•提出最后报告26泰国的技术评估组织•泰国于2007年成立了在卫生部领导下的卫生干预和技术评估研究机构(HITAP)负责评价各种卫生干预措施•建立卫生技术评估的国家标准；提高组织及研究人员的能力；采用标准的方法开展卫生技术研究；发展技术评估系统和建立有效和透明的工作机制27有关HTA的ValueinHealth专刊•ValueinHealthSpecialIssue[Volume12Issues2,PagesS1-S53(June2009)]•报道目前正在辩论卫生技术评估的性质和作用•内容包括卫生技术评估的发展史、评估的应用和模型研究以及全球发展卫生技术的经验28什么是比较效果研究？•比较效果研究(comparativeeffectivenessresearch，简称CER)是评价不同的治疗方案对特定患者的疗效差异,针对不同类型患者,找出最好的治疗方法•比较类似治疗方法,或分析不同治疗方法的差异和优缺点•考柯兰协作网（Cochranecollaboration）进行系统评价和荟萃分析，有4500多份临床疗效分析报告2930什么是比较效果研究？•比较效果研究不仅集中在临床结果(从随机对照试验、回顾性和前瞻性观察研究)•还要包括病例报告的结果(如生存质量、患者满意度、日常生活活动、劳动生产率）•应从患者、支付方、提供方和社会作为一个整体来考虑成本(BrixnerD:ISPORConnections.14(2):3-4,2008)比较效果研究的信息来源•提供医疗实践中不同治疗方法优越程度比较的信息•信息来源--病史资料--病例观察研究(head-to-headobservationalstudies)--系统回顾(systematicreviews)--回顾性比较医疗保险数据库电子病案31比较效果研究的内容•直接比较不同治疗方法或药品•包含广泛的内容（试验、治疗、预防策略、保健服务的提供和监测）•以病人为中心，注重病人个性化的治疗方法•发展和转播比较效果研究的方法，鼓励发展和应用临床登记资料、建立临床数据库网络以及各种电子健康信息，以便获得健康结果的资料32美国发展比较效果研究(1)•美国根据恢复和再投资法案(AmericanRecoveryandReinvestmentAct’s简称ARRA)启动比较效果研究，研究对结果研究、卫生技术创新、和对患者人群组，研究者的影响•对2009AMCP处方集修改版已对医药企业透明公布，征询效益、风险和卫生技术的经济价值，以及最近欧洲HTA的情况33美国发展比较效果研究(2)•比较效果分析的工作将有一个新成立的联邦协调委员会来领导。由21个委员组成，由资深的联邦政府成员和负责健康有关项目的工作人员担任并经总统任命。通过健康和人类服务部，在2009年6月30日前由医学研究所（IOM）起草并提交一个比较效果研究的计划向国会报告，提出比较效果研究的优先重点，由经济刺激计划来资助34美国发展比较效果研究(3)•美国政府已拨款150万到美国医学研究所，包括对国家优先重点研究的建议,同时考虑不同部门的利益•并将计划在网上公布，可让每个人了解，要求每人提出3个有条件的干预措施已有2500余人提出了意见，调动了广大的医务人员的积极性352009年美国恢复和再投资法案中提到比较效果研究的预算•比较效果研究的经费为11亿美元($)—投入NIH4亿美元—投入AHRQ4亿美元—投入4亿美元到美国人类和卫生服务部•建立比较效果研究的联邦协作委员会(FederalCoordinatingCouncil)•2010年底投入资金36美国发展比较效果研究(4)•由国立卫生研究所来负责执行和支持比较效果的研究•基金用于加速发展和转播评价不同卫生保健治疗和策略的比较效果，将通过实行、支持或综合比较用于预防、诊断或治疗疾病和其他健康情况的临床结果、效果和适宜的项目、服务、诊疗程序•其次是鼓励发展和应用临床登记、临床资料网络和其他电子健康档案从而获得健康结果•支持和帮助患者、临床医师、购买者和卫生决策者做出决策。37优先进行比较效果研究的重点疾病•有效高的发病率和死亡率•有较高疾病负担的疾病•存在各种治疗方法•存在成本差异•存在信息差距•存在经费差距•公众有兴趣的和有争议的•对一部分人群有影响的•在具有信息基础上是可以采取行动的•可以被决策利用的(Source:iom.edu/cerpriorities)38结论•卫生技术评估应该包括效率指标(成本效果),但要满足有限的预算和资源的条件，为决策者提供有效的决策证据•需要说服不同相关利益者考虑卫生技术评估的价值•比较效果研究(CE)、循证医学(EBM)和卫生技术评估(HTA)、三者之间是相互关联的，均依赖于临床的证据(clinicalevidence)3940