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明智监管如何为公共健康和私营企业提供支持HowSmartRegulationSupportsPublicHealthandPrivateEnterprise美国药监局局长MargaretA.Hamburg在旧金山CommonwealthClub的演讲2012年2月6日北京大学药物信息与工程研究中心2012年3月12日鸣谢：北京大学-海正药业QbD联合实验室北京大学-常州四药无菌GMP联合实验室北京大学药物信息与工程研究中心翻译说明美国FDA局长MargaretHamburg博士今年2月6日在加州大学旧金山分校，就科学监管和产业发展的关系发表重要讲话。她处处以科学为纲、理直气壮地论述FDA对保护公共健康和促进产业发展的重要作用。下面一段摘自本文第2页、第4段：“当监管得当时，它不是拦路虎，而是实现有意义和持久创新的切实路径。明智的、基于科学的监管树立消费者对产品和治疗的信心，建立行业的公平竞争环境，降低企业受到起诉的威胁，避免威胁产业声誉和消费者信任的产品召回——更不用说召回给个别企业和整个产业带来的不必要的巨额损失。明智监管将产业推向卓越。”Hamburg局长提出了“明智监管”（smartregulation）的新概念，指出保护公共健康和促进产业发展对FDA来说同等重要，两者不仅不矛盾，而且相辅相成；并借此强调了加强FDA科学监管能力、维护FDA公信度和权威性的必要性。我们对Hamburg局长讲话的体会：药业的良性发展需要适当的政策法律环境，需要相关政府部门的配合，但药监局是核心，代表生产力，其它只代表生产关系。发展药业，先要做大做强药监局，其关键是加强其科学能力及培养捍卫其公信度。此文中，Hamburg局长基于科学的高着眼点及论述方式，不乏值得借鉴之处。感谢美国Genentech公司欧阳俊博士将此文介绍给我们。由于时间紧，经验不足，翻译中一定有不少错误。请批评指正。北京大学药物信息与工程研究中心2012年3月12日联系人：郑强北京大学药物信息与工程研究中心电话：6275-6142，1391-150-9581电邮：zhengqiang@pku.edu.cn中文翻译北京大学药物信息与工程研究中心2012年3月12日鸣谢：北京大学-海正药业QbD联合实验室北京大学-常州四药无菌GMP联合实验室北京大学药物信息与工程研究中心1明智监管如何为公共健康和私营企业提供支持1FDA局长MargaretA.Hamburg医学博士在旧金山CommonwealthClub2的演讲感谢Sue3一百多年来，联邦俱乐部一直作为多样化和各具特点的演讲者们的主论坛，包括自TeddyRoosevelt以来的所有在任总统——顺便提一句，这位总统倡导了FDA的创立。就是在现在被认为是具有里程碑意义的演讲中，提出了联邦介入到出于公共利益保护公共土地的明确理由。的真挚介绍，非常感谢大家邀请我回来。我在斯坦福长大，这里是我的家，非常荣幸能又一次有机会在这个国家历史最为悠久和规模最大的公共事务论坛上演讲。如何最好地保护公共利益的问题，也是我们每天在FDA面对的问题。我们通过保证人用与兽用药品，人用疫苗、血液供应和其它生物制品以及医疗器械的安全性和有效性，来负责保护公众健康。我们还负责我国的食品供应、化妆品、膳食补充剂、发出辐射的产品，以及最近的烟草制品监管。总的来讲，美国消费者在产品上每花费一美元，就有20–25美分的产品受到我们监管。这些是对人们确实重要和不可或缺的产品，不论是牙膏，餐桌上的食品，或是慢性病或急性病所需的药品。在我们纪念臭名昭著的Thalidomide（反应停）悲剧50年的时候，保护公众利益的挑战尤其令FDA产生共鸣。毫无疑问，你们中的很多人记得，在1960年代早期，令人震惊的数不清的妇女产下四肢极度畸形和其它严重出生缺陷的儿童的报告开始从全世界传来。这些母亲服用过镇静剂Thalidomide。它被认为是一种治疗晨吐的特效药。然而，FDA的医学官员Dr.FrancesKelsey发现，Thalidomide甚至没有在妊娠动物上做过试验。由于她的警惕，这种药品从未在美国获批。Dr.Kelsey对Thalidomide的反应是FDA肩负的使命的最佳典范：保护和促进美国人民的健康，将科学应用于监管决策。但是，FDA肩负使命的同等重要的一个部分是有助于加速面向公众的医学进步。FDA是保护妊娠妇女免遭Thalidomide危害的关键，我们非常自豪地对Dr.Kelsey的英雄壮举致敬。然而，我们必须在确保安全和有效的产品迅速到达患者方面发挥关键作用——不论是一位受到妊娠综合征困扰的妇女，还是一位经诊断患有转移性癌症的患者，或是一位患有非常难以控制的I型糖尿病的患儿，或是一位由于囊性纤维化正在努力呼吸的少年。但在将新产品迅速推入市场和确保它们事先已经被充分研究之间，有时会存在冲突。作为FDA局长，很多人问我究竟赞成安全还是创新，这一直使我感到惊讶。两者我都赞成。保护公众健康的同时，鼓励而不是阻碍创新必须是其目标，并且正是其目标。这也就是为什么一个稳健可靠、经费充足、拥有必需的科学专门知识和能力的FDA是如此重要的原因。这一双重目标引出了今天下午我想要强调的一个问题。鉴于美国目前的经济状况，以及公共卫生面对的从未消停的挑战，这个问题对我们大家和我们的国家极其重要。具体而言：1译者注：英文演讲题目：HowSmartRegulationSupportsPublicHealthandPrivateEnterprise。Smartregulation的中文翻译包括“精明监管”、“聪明监管”、“智能监管”、“明智监管”、“优捷监管”等译法。本文译为“明智监管”。2译者注：加州联邦俱乐部（theCommonwealthClubofCalifornia）是美国历史最为悠久、规模最大的公共事务论坛。历史上有包括所有在任美国总统在内多位政要莅临演讲，如富兰克林⋅罗斯福发表的新政演说。3译者注：SusanDesmond-Hellmann博士，现任加州大学旧金山分校校长。2004-2009年间担任Genentech公司产品研发总裁，负责临床前与临床研究、工艺研发、业务开发与产品组合管理。在Genetech公司任职期间，该公司的多个生物制品获得FDA批准，使得该公司成为位居第一的抗癌药物生产商。在加入Genetech公司前，曾经担任百时美⋅施贵宝公司抗癌药物Taxol团队领导和癌症研究项目负责人。北京大学药物信息与工程研究中心2明智监管能为公众健康和私营企业提供支持吗？我相信答案绝对是肯定的，原因在于，我们确实通过同样的方式：可靠、明智、基于科学的监管，实现了这样的双重目标。现在，我了解到，在一些圈子内，监管被认为是创新和经济增长的障碍。一些人甚至坚持，监管削弱了工作岗位。我不止一次地“享受”到被称为“工作岗位杀手的监管者”4当监管得当时，它不是拦路虎，而是实现有意义和持久创新的切实路径。明智的、基于科学的监管树立消费者对产品和治疗的信心，建立行业的公平竞争环境，降低企业受到起诉的威胁，避免威胁产业声誉和消费者信任的产品召回——更不用说召回给个别企业和整个产业带来的不必要的巨额损失。明智监管将产业推向卓越。的“乐趣”。事实在于，如果做得正确，明智监管使得我们可以将科学的承诺传递到对患者、消费者甚至是对产业的服务中去。当质量、尖端科学、产业领导力和良好监管规范相结合，当它们运作良好并一起产生作用时，由此产生的协同作用将导致巨大的积极产出。但是，如果从药物发现到药物传递的连续体中拿走这些必要因素中的任何一个，创新的引擎就会熄火。今天，在这一方面，我将与大家分享我对FDA监管作用的看法。由于这是一段始于FDA建立并一直持续至今的故事和历程，我们需要先了解一些历史背景。当亲商业的西奥多⋅罗斯福总统对《纯净食品与药品法》5这就是我认识的为什么1906法案获得产业界空前支持的原因——尽管批发行业肯定没有支持1906年法案。由于监管将会防止不法公司销售劣质和通常具有危险的产品，很多企业希望监管能恢复其产品在弱势的国外和国内市场的竞争力。——正是依据这部法律，创建了FDA——罗斯福总统对这部法律的通过给予支持时，他将该项立法视为对消费者和自由企业施予的援手。他相信，通过给予消费者一定的对其购买的食品和药品安全性的信任和保障，这将推动市场增长，尤其是对最好的企业而言。多年来，国会赋予FDA更多的权利以保护和促进公众健康——通常作为对公共健康危机的回应。往往每一次变化都有来自业内一些声音的严峻警告。例如，在一位药师在一种新的磺胺药中使用有毒溶剂，导致107例死亡之后，美国国会于1938年颁布《联邦食品、药品与化妆品法》。6但即便有了这项具有里程碑意义的立法，到20世纪中叶，仍然很少有针对开展研究决定药物实际效益的要求。没有对患者的保护。上市后监督几乎没有。对能带来始终如一安全产品的GoodManufacturingPractices鲜有要求。这一标志性的立法要求对药品进行基本的安全性测试。反对者表示，这项新的法律将使多得数不清的人失去工，工厂关闭，伤害成千上万人，引用那个时代产业界所宣称的，“于事无补。”但是，他们错了。之后到来的Thalidomide事件引起一片哗然。正是在距今50年前——1962年——促使4译者注：1995年，前众议院议长LewtGingrich指责FDA为“美国的一号工作岗位杀手”（theleadingjob-killerinAmerica）。5译者注：1906年6月30日，美国国会颁布了里程碑式的《纯净食品和药品法》（PureFoodandDrugAct），这部法律首次全面规定了联邦政府在美国药品监管中应当承担的责任，奠定了美国现代药品法的雏形与框架，并依法创建了FDA。6译者注：1938年6月25日，富兰克林·罗斯福总统签署通过《联邦食品、药品和化妆品法案》。明确要求所有新药上市前必须通过安全性审评以及禁止出于欺诈目的、在药品标签上作虚假医疗声明的行为，显著增加了联邦监管的权限。该法案还授权食品药品监督管理局对制造商进行检查的权利和扩大执法权，为食品监管设立了新的标准，并将化妆品和医疗设备置于联邦监管之下。这项法案在以后经过了大量修正，至今仍然是美国食品药品监督管理局监管权限的核心基础。北京大学药物信息与工程研究中心3国会制定《联邦食品、药品与化妆品法》的Kefauver-Harris修正案。7由于这项新的修正案，生产商必须证明药品不仅是安全的，而且是有效的。批准必须以可靠的科学为基础——通常是两项严格合规的临床试验。公司必须监测上市后出现的安全报告，并遵守GoodManufacturingPractices。对患者有了新的和额外的保护。正如预料到的一样，反对者表示这些新规定是不必要的，或者更糟。但这些声音之前就一直有所闻。Kefauver-Harris修正案还成就了今天存在的基于科学的FDA。坦率地讲，这项修正案使得FDA成为监管的引领者和世界的黄金标准。而且，最重要的是，这项修正案确保我们能够继续履行我们肩负的公共健康使命——保护患者远离Thalidomide这样的危险，同时能够向有需要的人士提供安全和有效的药品。这项修正案在使患者明确受益的同时，还有助于产业，作为创新的催化剂提供帮助。原因在于，它们不仅提出了多项科学标准，还帮助建立新型的科研型企业的架构。总之，您可以认为，这些修正案有助于开创今天高度发展的、以科学为基础的生物技术和制药产业。确实是第一次，很多公司推行严格的研发计划，包括设立对照的临床试验的设计和实施。结果产生了多项重大治疗突破，包括β-受体阻滞剂用于心脏病发作后的患者，各种耐受性良好的抗高血压药物，以及使用血管紧张素转化酶抑制剂提高心脏衰竭患者的生存期。所有这些，对患者和公众健康都是好消息，我应该补充，对公司底线也是好消息。按照要求，新药和新的疗法不仅仅是安全的，也是有效的；最好的药物和疗法，而不仅仅是那些销售最旺的，能够跃居榜首。其核心在于Kefauver修正案，8这是艰难的时刻，但即便在当前的经济形势下，美国的制药、生物技术和医疗器械公司在