生物科技热点技术和创新药研发策略

生物科技热点技术和创新药研发策略讲座纪要纪要整理：国信证券医药行业团队前言2017年全球生物科技最大“风口”无疑是肿瘤细胞免疫治疗，2017年也被称为细胞免疫治疗元年。继以PD-1/PD-L1为代表的免疫检查点抑制剂药物在癌症研究和治疗领域大放异彩，CAR-T疗法更成为有望战胜癌症的重磅“武器”。美国FDA先后批准了诺华的KymriahTM以及凯特的YescartaTM两款CAR-T疗法，分别针对白血病和淋巴瘤；凭借CAR-T疗法的领先地位，凯特被吉利德以119亿美元收购。在2017年年中的ASCO（美国临床肿瘤学会）和年底的ASH（美国血液学年会）上，来自中国的南京传奇公司（其母公司为港股金斯瑞生物科技01548.HK）因针对多发性骨髓瘤的临床优异数据成为备受瞩目的一匹黑马，近期中国CFDA已正式受理金斯瑞的CAR-T疗法LCAR-B38M并列入优先评审，重磅新闻也接踵而来：美国强生与金斯瑞达成关于该CAR-T产品的全球许可与合作协议，强生将向金斯瑞支付3.5亿美元头款以及后续里程碑付款，同时共同开发全球市场（其中大中华市场分成比例为7:3，金斯瑞占7；其它市场5:5分成），这项合作创下中国药企对外专利授权首付款最大金额与合作最优条件，显示了中国优秀公司并未缺席这一轮全球生物技术最大风口并握有主动权。可以预见，细胞免疫治疗是中国药企最有可能与全球巨头同台竞技的生物制药领域，也将是未来10-20年制药行业最热门的领域。中国在未来5-10年也将进入生物仿制药（Biosimilar）爆发期。这一切都围绕单克隆抗体技术。鉴于此，我们特邀在人源化单抗技术和生物药研发领域领先的美国Sorrento公司董事长/CEO季红俊博士，就“生物科技前沿技术和生物药研发策略”这一主题，为国信医药客户带来精彩的讲座交流。以下为12月20日讲座内容纪要，篇幅较长（2.5小时讲座交流/30页纪要），知识点十分丰富，绝对的干货分享！欢迎阅读并与国信医药团队交流。嘉宾简介：季红俊博士（HenryJi）：SorrentoTherapeutics公司创始人，现任董事长和CEO。SorrentoTherapeutics公司位于美国圣地亚哥，是领先的生物科技研发公司，美国纳斯达克上市公司（Nasdaq:SRNE，以下简称Sorrento）。季博士1981年进入复旦大学，1985年获得生物化学学士学位，1988年起留学美国，在明尼苏达获得动物生理学博士学位，拥有超过20年的生物技术制药从业经验，持有生命科学研究领域的多项专利。季博士曾于1997年联合创立Stratagene公司（后被AgilentTechnologies收购）旗下全资子公司StratageneGenomics，并担任其总裁、CEO、董事；于1999-2001年担任Stratagene公司的业务发展总监、副总裁；于2001-2002年担任CombiMatrix公司的副总裁，负责公司的战略技术联盟；于2002年创立BioVintage公司并担任公司总裁；于2006年创立Sorrento公司。目录Sorrento公司概况.....................................................................................................................................................3核心技术：以抗体为主的生物制药技术，进行CAR-T等新药的研发......................................................3公司人员：整体素质高，研发和临床团队处于全球领先...........................................................................3研发合作：与一流研究所建立合作关系.......................................................................................................3基础设施：产业链健全，可实现多种生物制药的cGMP研发与产业化...................................................4小分子药研发进展...................................................................................................................................................4利多卡因镇痛贴剂（ZTlidoTM）：预计2018年在美欧获批上市................................................................5镇痛针（resiniferatoxin,RTX）：完成1期临床............................................................................................5大分子药核心平台及技术........................................................................................................................................6行业领先的抗体库（G-MABlibrary）..........................................................................................................6G-MAB抗体库：有专利保护的全球最大的人源抗体库之一................................................................6G-MAB可进行高效率的抗体筛选..........................................................................................................6G-MAB是CAR-T研发的绝佳抗体库..................................................................................................6Sorrento拥有多个药靶，CD38靶点的研发世界领先.........................................................................7Sorrento目标：只要有重要药靶，就能有相应抗体...........................................................................7基础知识介绍：不同药物靶点的抗体药物和技术................................................................................................7细胞外靶点：如TNF-α..................................................................................................................................7细胞膜上靶点：如PD-1/PD-L1.....................................................................................................................7细胞膜上双特异性抗体药物（BsAb）：特异性强、组合众多....................................................................8细胞膜上抗体耦合药物（ADC）：兼具特异性和杀伤力的抗体药.............................................................9抗原嵌合受体（CAR）：细胞治疗热点，依赖抗体识别药靶.....................................................................9细胞内靶向抗体技术：iTAb，比细胞外和细胞膜上药靶的机会大10倍以上.......................................10下一代溶瘤病毒技术（oncolyticvirus）：靶向+增效.................................................................................11小结：以抗体技术为核心的免疫治疗平台与产品处于领先地位.............................................................11生物药研发策略：“井”字Game............................................................................................................................12提问环节（一）.....................................................................................................................................................13引领CD38CAR-T研发.........................................................................................................................................14CD38是MM免疫疗法的重要靶点.............................................................................................................14CAR-T在血液瘤中前景广阔，MM有最大市场........................................................................................14CD19CAR-T疗法已获批，预测市场几十亿美金............................................................................14MM预计市场超200亿，主要以BCMA和CD38为靶点...............................................................14CAR-T高价格保证市场，大药厂都想进入该领域...........................................................................14CAR-T产业刚开始，未来可做20年，研发CAR-T的公