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MDS国际工作组疗效标准的主要修订建议：1．CR或PR最短维持时间从至少8周改为至少4周；CR定义中的原始细胞5%改为≤5%;CR允许持续存在有发育异常形态学改变；2．分别用临床相关的红系、中性粒细胞、血小板血液学进步取代笼统的显效和微效血液学进步；3．染色体异常消失用“完全”细胞遗传学反应取代“显著（major）”遗传学反应；染色体异常减少≥50%用“部分”细胞遗传学反应取代“轻微（minor）”细胞遗传学反应；4．将骨髓完全缓解（原始细胞≤5%）而外周血细胞计数未恢复作为一个新的疗效类别；5．下降为MDSFAB分型的更轻的亚型不应视作PR；6．由于化疗而造成的一过性骨髓抑制直到白细胞计数恢复至治疗前水平为止，这一段过程不影响疗效持续时间的判断；7．CR或PR中的中性粒细胞疗效从至少增高至1.5×109/L改为至少增高至1.0×109/L；8．AML的定义应按照WHO分类的标准，即原始细胞≥20%。表1国际工作组疗效标准改变MDS自然病程的修订建议（修订部分用黑体字显示，取消部分未再列出）类别疗效标准（疗效须维持≥4周）完全缓解•骨髓:原始粒细胞5%且所有细胞系成熟正常*应注明持续存在的发育异常*•外周血**―血红蛋白≥110g/L―血小板≥100×109/L―中性粒细胞绝对数≥1.0×109/L―原始细胞0%部分缓解•其它条件均达到CR标准(凡治疗前有异常者),但骨髓原始细胞仅较治疗前减少≥50%但仍〉5%。不考虑细胞增生程度和形态学。骨髓完全缓解•骨髓：原始粒细胞≤5%且较治疗前减少≥50%。•外周血：如果达血液学进步（HI），应与骨髓完全缓解同时注明。稳定•未达到PR的最低标准但至少8周以上无疾病进展证据。失败•治疗期间死亡或病情进展，患者表现为血细胞减少加重、骨髓原始细胞%增高或进展为较治疗前更晚期的FAB亚型。CR或PR后复发•有下列≥1项：―骨髓原始细胞%回升至治疗前水平―粒细胞或血小板数较达最佳疗效时下降50%或以上―血红蛋白下降≥15g/L或依赖输血。细胞遗传学反应•完全反应―染色体异常消失未出现新的异常；•部分反应―异常核型至少减少50%。疾病进展•具有以下情况的患者：―原始细胞5%：原始细胞增加≥50%达到5%―原始细胞5%～10%：原始细胞增加≥50%达到10%―原始细胞10%～20%：原始细胞增加≥50%达到20%―原始细胞20%～30%：原始细胞增加≥50%达到30%•下列任何一项:―粒细胞或血小板数较最佳缓解/疗效时下降≥50%―血红蛋白下降≥20g/L―依赖输血***生存•结束时点：―总体生存（OS）：任何原因死亡―无变故生存（EFS）：治疗失败或任何原因死亡；―无进展生存（PFS）：病情进展或死于MDS；―无病生存（DFS）：至复发时为止；―特殊原因死亡：MDS相关死亡*发育异常的改变应考虑发育异常改变的正常范围。**在某些情况下，治疗方案要求在4周期限之前就开始进一步治疗（如巩固治疗、维持治疗）。这些病人可归入进一步治疗开始时所符合的疗效组。在重复化疗疗程中的短暂血细胞减少直至恢复至前一疗程后的改善值为止，这段过程不影响疗效持续性的判断。表2国际工作组疗效标准血液学进步的修订建议（修订部分用黑体字显示，取消部分未再列出）血液学进步*疗效标准(疗效须维持≥8周)红系反应•血红蛋白升高≥15g/L（治疗前110g/L）•红细胞输注单位减少，与治疗前8周输注单位数相比，每8周输注单位数至少减少4个。只有那些治疗前血红蛋白≤90g/L而需红细胞输注者才纳入红细胞输注疗效评估。血小板反应•治疗前血小板计数20×109/L的患者，血小板计数净增值≥30(治疗前100×109/L)×109/L•从20×109/L增高至20×109/L且至少增高100%中性粒细胞反应•100%增高和绝对值增高0.5×109/L（治疗前1.0×109/L）HI后进展或复发**•≥以下1项：―中性粒细胞或血小板数较最佳疗效时下降≥50%―血红蛋白下降≥15g/L―输血依赖*治疗前值为间隔≥一周的至少两次测定（不受输血影响）的平均值。**在没有如感染、重复化疗疗程、胃肠道出血、溶血等另外解释的情况下。☆建议同时有红系和血小板两种疗效的情况下，在报告个别疗效的同时，也作为总体疗效加以报告。