2018肿瘤领域前景展望制胜2030年的关键因素

肿瘤领域前景展望研发成本步步攀升，产品生命周期缩短，患者市场碎片化，通过广泛的成果来展示价值的需求不断增加，这些因素都在限制着企业从昂贵的肿瘤治疗中获取潜在回报。不能顺应趋势作出变革的企业将面临新进入者的威胁。本文中，我们将评估企业如何调整业务和运营模式以缓解肿瘤学范式转换带来的冲击。毕马威中国制胜2030年的关键因素在颠覆中重生系列kpmg.com/cn©2018毕马威企业咨询(中国)有限公司—中国外商独资企业，是与瑞士实体—毕马威国际合作组织(“毕马威国际”)相关联的独立成员所网络中的成员。版权所有，不得转载。迄今为止，制药商从成功的肿瘤治疗中看到了回报前景；2016年，肿瘤药物占据全球畅销药销售排行榜前15名中的5个席位。1据预测，到2030年，由于受到人口老龄化和致癌不良生活方式等因素的影响，肿瘤医药市场将持续其强劲的增长势头，肿瘤处方药销售额的年复利增长率（CAGR）将达10.9%。2然而，肿瘤医疗行业的现状及现有业务模式都面临着巨大挑战。不断增加的预算压力使得付款方需要更多强有力的证据证明可以从肿瘤治疗中获取价值回报，其衡量标准也不仅限于疗效，而是向着更优秀的护理水准转变。基于结果定价的安排使药品价值与药品价格直接挂钩，医疗系统便开始寻求规避风险和减少成本，而该目标与倾向于使用昂贵综合治疗法的肿瘤治疗范式相背离。但技术的进步使得以上转变成为可能--新型医疗平台新增检测出反应患者亚群的可能性。与广义上的肿瘤类型相比，这些患者亚群类型是通过具体免疫原性学、基因组学、表观基因学、蛋白质组学、代谢组学、微生物组学和表型分析进行界定的。进入个性化医疗的时代无疑是使新时代患者和付款方受益匪浅的大趋势之一。但要实现这一目标，制药商仍面临挑战。由于只有高反应的患者亚群才具有识别性，且这些亚群与伴随式诊断的联系日益紧密，我们已见证过适宜新型疗法的患者人数的锐减。另外，我们发现多数制药商正在研究类似的行动机制（MOAs），此举加剧了市场竞争。因此，个性化治疗方式预期的市场渗透深度受到限制。综合上述事实，日益缩短的产品市场周期和排他性地位的丧失，严重影响了企业的投资回报，并在需要增加研发投入的环境下，威胁着企业的盈利能力。制药企业同时还要面临增加的研发风险。一项资产的价值只在一成不变的治疗范例下才适用，然而这种现象将随着竞争格局的破碎化而逐渐消失。“一刀切”的治疗法时代正在终结，随之消失的还有长久以来驱动利益相关者价值的畅销药模式。想要在肿瘤市场上立于不败之地，顺应市场瞬息万变的趋势并作出变革才是企业的当务之急。一个时代的终结2©2018毕马威企业咨询(中国)有限公司—中国外商独资企业，是与瑞士实体—毕马威国际合作组织(“毕马威国际”)相关联的独立成员所网络中的成员。版权所有，不得转载。据预测，截至2030年，全球将有41个居住人口超过100万的大城市。3城镇化将导致生活方式（如饮食、活动等）发生不良的改变，患癌人数日渐增加。老龄人口（65岁及以上）患癌人数在2010年和2040年期间将翻三倍，截至2040年，65岁以上的患癌人口将占整个患癌人口的77%。4医疗投入的增加将给公共预算带来空前压力。若不采取行动，经合组织成员国的医疗支出所占GDP比例截至2060年预计将翻一番，结果将严重超出其承受能力。6循环污染将导致肺癌病例比例的增加，公众认为臭氧含量的进一步减少可能导致全球癌症病例的增加。全球制药领域研发开支持续上涨，据预测从2010至2022年，其CAGR将为2.84%。5由于市场批准和专利期满之间的窗口锐减，参与者逐渐增非专利药和生物仿制药的关注度，制药商面临的收入折损的风险日益加剧。预计截至2020年，已开发市场上的传统药品仅有18%能成为品牌资产。7肿瘤市场变化的关键驱动因素医疗预算压力癌症发病率增加医药研发成本增加潜在的收益减少3©2018毕马威企业咨询(中国)有限公司—中国外商独资企业，是与瑞士实体—毕马威国际合作组织(“毕马威国际”)相关联的独立成员所网络中的成员。版权所有，不得转载。付款方增加对于药品价值和价格之间的联系的重视度，导致基于结果的付款策略在肿瘤医疗领域不断渗透。数据收集和预测性分析对界定治疗价值的重要性与日俱增。实时追踪可以揭示更多的医疗路径中阻碍患者接受“最佳”医疗服务的因素。医疗行业“一刀切”的理念正发生转变，转而为每种疗法或综合疗法寻求最典型的患者亚群案例。这种方式不仅包括提供治疗方法，还包括癌症的预防方法。制药企业将调整业务和运营模式以便于增强药品的疗效和持续性，而不仅在于控制肿瘤医疗成本。对肿瘤市场未来格局的影响新型定价策略个性化医疗新型业务和运营模式聚合技术4©2018毕马威企业咨询(中国)有限公司—中国外商独资企业，是与瑞士实体—毕马威国际合作组织(“毕马威国际”)相关联的独立成员所网络中的成员。版权所有，不得转载。肿瘤医疗成本在超出个性化治疗的采购价格和成本支出方面包括诊断费用、手术费用、住院费用、姑息治疗和临终关怀费用。从整体来看，全球肿瘤治疗费用在2015至2020年期间将增长53%。除非治疗方法发生彻底改变，毕马威认为这种涨幅将保持到2030年及后续年份。然而据报道，所有癌症治疗的疗效低至25%。9极低的治疗效果和昂贵的治疗价格，说明医疗系统中存在严重的资源浪费。10以上因素是促使付款方改变肿瘤治疗方案购买方式的主要原因。每种治疗方法积极申请多种适应症的审批可能导致就补偿的数据要求增加的结果。这将迫使市场参与者在肿瘤领域趋于专业化，相对应的也要求所有企业和新进入者根据新范例对业务和运营模式进行调整。天价医疗成本是变革的驱动因素肿瘤治疗成本在全球范围内远高出其他疾病的治疗成本，这使得付款方需要获取更有力的证据来证明其治疗的有效性。附注：新兴药品市场–这个范畴最早由IMSHealth(现改名为IQVIA)提出，在引用的资料来源中可以找到具体定义。总而言之，新兴药品市场包括在2012年至2016年期间满足制药和医疗行业最低增值标准的新兴市场。该范畴拥有包括中国、巴西、印度和俄国在内的21个市场。1801601401201008060402002010美国世界其他地区欧洲日本兴药品市场*83.641%46%49%21%19%8%7%13%13%13%13%24%11%10%14%106.5162.920152020F全球肿瘤治疗开支(2010-20,十亿美元)8806040200单一适应症多个适应症20142020F40482167为缓解增加的成本压力，付款方需要获取更有力的证据证明治疗的有效性，以便于广泛界定肿瘤适应症的分层。采取同一种治疗方法对患有某种大致概括为肿瘤类型的所有患者的情况已成为过去式。科学进步使得肿瘤的定义越来越清晰，并促进了广泛定义的适应症的分层。付款方逐渐接受这种趋势，并且只对更小定义范围内证实的疗效进行补偿。因此根据预测，由于开发商坚持缩小潜在患者群体的范围以此最大化投资回报和弥补开发成本，每种治疗方法适应症的数量将会增加。单一适应症VS多种适应症的肿瘤治疗药物的预计数量(2014-20)115©2018毕马威企业咨询(中国)有限公司—中国外商独资企业，是与瑞士实体—毕马威国际合作组织(“毕马威国际”)相关联的独立成员所网络中的成员。版权所有，不得转载。受成本约束的医疗系统和保险商看到了基于药品价值定价策略的非凡潜力。高昂的治疗成本导致肿瘤学领域成为采用该策略的先驱行业。在全球范围内，付款方对癌症药物成本显著高于其相关治疗价值这一事实的认知日益深刻。因此基于价值定价或基于疗效定价的策略在业内日渐兴盛。12该策略的主要目标是将治疗方法的价格与其界定的价值进行更加准确的匹配。跟以往不同的是，这种价值不仅限定于临床价值，还包括给患者带来的价值（包括临床效果和更多与病患相关的效果衡量指标(PROMs))，以及给付款方和广大社会人士创造的价值。通过采用这种定价策略，付款方可以限制成本扩张、提高治疗成功率并使更多患者可以获得有效的肿瘤治疗方法。特别需要注意的是并非所有付款方目前都要求签订这种定价合同。一般而言，他们更注重协议安排的简化，其中某些付款方仍旧偏好标准的折扣和退款策略。不同国家和医疗系统之间在执行基于价值定价的合同方面存在的巨大差异，这也正好印证了上述观点。目前，策略提倡者们展示了特定的特征，包括开发出用于促进患者数据共享的丰富数据基础架构和医疗系统。由于越来越多的国家和医疗系统开始显现这些特征，我们预计越来越多的付款方将采用这种合同。然而从目前来看，业内的主要观点认为，推行这种新型合同设计的主要是想要缓解制药企业的巨大定价压力。许多肿瘤市场主要参与者，包括Celgene(Vidaza,Rev-limid、Novartis(Votrient和Janssen(Velcade，都呈现出将实施基于效果定价策略的迹象。13基于效果的定价策略使得他们可以克服具体的市场进入障碍，并在各自的市场内分得一杯羹。这种基于效果、风险共担的协议是造成肿瘤市场破碎化的最大因素。肿瘤市场参与者应该考虑如何应对以确保在2030年的肿瘤市场中屹立不倒。附注：在毕马威白皮书—《制药行业内的基于价值定价策略：炒作还是希望？》14一书中，我们深入探索了这种新颖的基于价值定价安排对整个制药行业造成的影响。价值何在？6由于绝症的患病率较高且患者的风险承受能力相应提升，科学和技术平台的发展给肿瘤医疗带来的进步将可能大于其他疾病。©2018毕马威企业咨询(中国)有限公司—中国外商独资企业，是与瑞士实体—毕马威国际合作组织(“毕马威国际”)相关联的独立成员所网络中的成员。版权所有，不得转载。一直以来，癌症治疗都以治愈患者为目标。然而目前的治疗方法不能保证痊愈，且医生无法知晓治疗后的结果。因此需要在术后对患者进行大量跟进研究，且在某些复发的案例中，还需要进行更加昂贵的二次、三次治疗。基因调控研究工具*相关的新技术使得个性化治疗成为可能，且可能提高多种癌症的治愈率，推动着肿瘤治疗方案的发展。基因学的进步给肿瘤患者带来了治愈福音，而基因编辑技术加快了这一进程。我们对关于引起多种癌症的遗传和表观遗传异常的知识日益增强。人类利用这种知识开发的肿瘤治疗方法提高了患者真正痊愈的可能性。代谢学是肿瘤治疗行业中另一个具有光明前景的研究领域。我们越来越清楚地意识到肿瘤内的代谢表型细胞具有高度异质化特征，且与非病变细胞截然不同。以代谢差异为目标的治疗方法不失为一种抗癌的新策略。15免疫肿瘤学是肿瘤学领域内发展最快的研究部分，将呈持续增长趋势。免疫肿瘤学使得我们可以找到在五年前仍遥不可及的肿瘤治疗方法。长远看来，嵌合抗原T-细胞附注：基因调控研究工具-一系列分子生物技术的组合，包括基因组学、蛋白质组学、代谢组学、转录物组学等范围，或者该等生物技术的综合使用。技术进步将使范式转换成为可能7©2018毕马威企业咨询(中国)有限公司—中国外商独资企业，是与瑞士实体—毕马威国际合作组织(“毕马威国际”)相关联的独立成员所网络中的成员。版权所有，不得转载。(CART)技术的使用，免疫检查点抑制剂相关知识的进步，以及在如何对这些治疗方法进行合理整合方面的正确理解，16将在3D细胞打印技术和类器官培育技术的协助下促进这个研究领域的进步。17免疫肿瘤学还将与基因技术综合运用，促进个性化癌症治疗。临床试验已经有望培育出个性化癌症疫苗。18微生物学与癌症的演变与症状之间的联系日益紧密。微生物组学与免疫疗法的结合是肿瘤治疗方法的一大进步。19技术进步提高了诊断和监控肿瘤的能力，从而使得肿瘤治疗范例成为可能。将这种变化与人们在肿瘤认识上的转变相结合（即倾向于将肿瘤视为一种慢性病），将促使肿瘤治疗范例朝着更加注重患者生存或延续生命的方向发展，其发展很可能是实现肿瘤患者真正痊愈的中间步骤。肿瘤治疗方法将包括多种药物的调配，且可以根据肿瘤特征的变化对用药进行动态变更，以确保获得最大的疗效。尽管肿瘤学领域取得了很大的技术进步，但实际上很可能直到2030年我们也无法依靠这些技术进步在肿瘤治疗方面获得实质性的突破和进展。一个主要的缺陷在于我们无法利用这些技