医药行业小核酸药物专题报告沉默是金RNA干扰药物黎明破晓正当时20180927广证恒生

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证券研究报告小核酸药物专题报告【小核酸药物专题报告】“沉默”是金,RNAi药物黎明破晓正当时2018.09.27赵巧敏(分析师)胡家嘉(研究助理)电话:020-88836110邮箱:zhaoqm@gzgzhs.com.cnhu.jiajia@gzgzhs.com.cn执业编号:A1310514080001A1310117100002报告摘要:特异性沉默疾病基因,小核酸药物优势明显RNAi是指与靶基因mRNA互补的短双链RNA诱导的序列特异性的转录后基因沉默现象。狭义的小核酸是指介导RNAi的短双链RNA片段(siRNA),本文探讨的小核酸范围与寡核苷酸(oligonucleotide)相近,涵盖了siRNA、miRNA和反义核酸等。小核酸药物,能特异性地静默疾病基因的表达,具有高特异性、高效性、长效性优势。以史为镜,剖析RNAi药物发展趋势RNAi药物的发展历程大致可分为四个时期:1)萌芽期(1983~2005):RNAi机制被发现并被阐明;2)起步期(2005~2009):资本催生众多小型生物技术公司,但副作用成最大障碍,RNAi药物的发展遭遇瓶颈;3)探索期(2010~2015):RNAi药物的研发艰难前行,技术逐渐取得进展;4)发展期(2016~至今):伴随着药物递送系统的突破,新产品的获批,行业重拾信心,RNAi药物终见曙光。对标单抗行业,探索RNAi药物成长路径:我们通过分析,认为单抗和RNAi药物都具有突破性,而且都是典型的技术驱动型行业,所以有一定的可比性,而目前RNAi药物发展的时间节点可对标21世纪初的单抗药物,可以预测RNAi药物在未来10年将迎来快速发展。小核酸药物黄金时代已至,2025年全球市场规模将远超100亿美元1)技术端:药物递送系统肝细胞靶向性取得重大突破,药效增强数十倍,安全性提升,脱靶效应减少;2)资本端:资本热捧,将大大加快小核酸药物行业成长步伐;3)政策端:政策鼓励前沿创新生物医药发展,RNAi药物列入重点发展领域,昆山小核酸产业基地,为小核酸药物发展提供支持。三大利好因素协同作用,小核酸药物适应症空间广阔,罕见病和肿瘤为小核酸应用最广的两个领域,根据目前临床试验的进展,预计2025年全球市场规模将远超100亿美元。全球Ionis、Alnylam引领发展,国内瑞博、圣诺技术领先全球:RNAi技术已成为生物制药公司的兵家必争之地,制药巨头与小核酸研发企业共谋发展,Ionis、Alnylam引领发展;国内:目前致力于小核酸技术的研发企业有十多家,通过自主研发和合作引进,迅速成长,苏州瑞博、圣诺制药处于领先水平。建议关注企业:1)拥有完善系统的小核酸药物研发平台,siRNA递送系统技术领先——苏州瑞博;2)多肽纳米导入技术不断突破,抗纤维化和抗肿瘤(孤儿药)药物已分别进入临床II期和I期——圣诺制药;3)国内最大siRNA相关产品生产商——吉玛基因(430601.OC);4)国内首个cGMP寡核酸生产基地——锐博生物。风险提示:临床试验进展不达预期;药物疗效不及预期;行业竞争加剧。相关报告1.【溶瘤病毒专题报告】联合免疫东风已至,溶瘤病毒爆发在即-201808062.【2类新药专题报告】2类新药初露尖角,千亿市场静待花开-201806293.【2018创新药中期策略】多领域“零”突破,技术引领创新药迈入新征程-20180615广证恒生做中国新三板研究极客敬请参阅最后一页重要声明证券研究报告第2页共28页证券研究报告小核酸药物专题报告目录目录.............................................................................................................................................................................................2图表目录....................................................................................................................................................................................31.特异性沉默疾病基因,小核酸药物优势明显...................................................................................................................41.1RNAi技术可使特定疾病基因沉默,达到治疗目的.............................................................................................41.2小核酸药物三大成员,siRNA药物正当时............................................................................................................51.3从转录后水平治疗,小核酸药物高特异性、高效性、长效性突出..............................................................52.以史为镜,剖析RNAi药物发展趋势.................................................................................................................................62.120年曲折发展之路,RNAi药物终见曙光..............................................................................................................62.1.1萌芽期——RNAi机制被发现并阐明...........................................................................................................72.1.2起步期——资本催生众多公司,副作用成最大障碍.............................................................................72.1.3探索期——研发艰难前行,技术逐渐取得进展......................................................................................82.1.4发展期——全球首个siRNA药物获批,开启RNAi药物发展的新元年........................................82.2对标单抗行业,探索RNAi药物成长路径...........................................................................................................102.2.1共为突破性、技术驱动型行业,单抗具有参考价值...........................................................................102.2.2观单抗成长之路,判RNAi药物发展之势..............................................................................................113.小核酸黄金时代已至,2025年全球市场规模将远超100亿美元............................................................................123.1药物递送系统取得突破性进展.................................................................................................................................123.1.1靶向性差、脱靶效应严重、稳定性差曾是RNAi药物发展的三大痛点.......................................123.1.2国内外药物递送系统技术的研发如火如荼,肝靶向性取得重大突破...........................................133.2资本热捧,加快小核酸行业成长步伐...................................................................................................................143.3国家+地方政府双管齐下,RNAi药物迎来发展机遇......................................................................................153.3.1政策鼓励前沿生物医药发展,RNAi药物列入重点发展领域...........................................................153.3.2昆山小核酸产业基地,为小核酸药物发展提供支持...........................................................................163.4适应症空间广阔,2025年全球市场规模将远超100亿美元..........................................................................163.4.1小核酸孤儿药:遗传治病基因杀手,共享罕见病政策红利.............................................................163.4.2抗肿瘤:抑制肿瘤多条通路的多种基因,潜力巨大...........................................................................173.4.3预计小核酸药物2025年规模将远超100亿美元...................................................................................184.全球Ionis、Alnylam引领发展,国内瑞博、圣诺技术领先.........................................................................................194.1制药巨头与小核酸研发企业共谋发展,Ionis、Alnylam引领发展..............................................................194.2自主开发+合作引进,瑞博、圣诺技术领先....................................................................................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