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第五章成本-效用分析学习目标掌握：成本-效用分析的定义、经济评价指标及判别准则、评价方法。熟悉：健康效用值的测量方法，质量调整生命年的计算方法。了解：健康相关生命质量量表的概念和常用普适量表；了解成本-效用阈值的概念和确定方法第一节基本概念与评价指标效用指个体在不确定条件下对某个特定的健康状态的偏好或愿望的定量描述。干预方案所产生的效用也受两类因素的影响：一类是干预后的客观指标，如血压、呼吸、心率、血细胞计数等，它直接影响效用的大小，另一类是干预患者的主观感受，如症状减轻、疼痛减轻、功能恢复、精神好转等。第一节基本概念与评价指标冯·诺依曼与摩根斯坦理论的基本含义总结为效用的3个基本公理1、完备性与传递性2、独立性3、连续性第一节基本概念与评价指标成本-效用分析（cost-utilityanalysis,CUA）是将干预方案的成本以货币形态计量，收益则以效用指标来表示，并对干预方案的成本和效用进行比较，进而判定干预方案经济性的一种评价方法。CEA与CUACEACUA成本货币货币健康产出单一的，医疗干预专属的，而且无价值概念可以是单一的或多维度的，与医疗干预的专属性相比具有普适性，而且纳入了价值的概念，中间产出数据适用不适用，只有最终的健康产出的数据才适用二、指标与方法质量调整生命年（QALYs）伤残调整生命年（DALYs）挽救年轻生命当量（SAVEs）健康当量年（HYEs）是指用生命质量效用权重调整患者的实际生存年数所得到的相当于患者处于完全健康状态下的生存年数是指从发病到死亡所损失的全部健康年，包括因早亡所致的寿命损失年和疾病所致伤残而引起的寿命损失年两部分可以更直接地评价卫生保健项目的社会价值健康状态下的生命年数，它等同于将一个或一系列已确定的非完全健康状态下的实际生命年数转化成完全健康状态下的生命年数质量调整生命年（QALYs）如果健康的生活了一年则记为1;如果死亡则记为0;如果是伤残则根据适当的标准记为0~1之间的数字。如果经过诊断，认为一位患者可以以现在有疾病的状态生存10年。假设这位患者可以选择完全健康但是生存的时间将会减少为8年，则该患者今后10年将被认为是8个质量调整寿命年(QALYs)。（二）经济评价指标与判别准则1、经济评价指标成本-效用分析的经济评价指标为成本-效用比。CUR反映干预方案单位效用的成本，其公式表述如下：CUR=C/U鉴于效用通常使用QALYs来表示，因此CUA的常用表达方式，其内涵为获得每单位的QALYs所消耗的成本。CUR=C/QALYs(二)判别准则单一方案的经济性判定多方案的经济性判定与选择经济评价指标C/UC/U外生评价标准成本-效用阈值，即获得单位效用所耗费成本的可接受的最高额度阈值C/U的值小于或等于阈值时方案经济；备选方案为一组互斥方案时，需运用增量分析法对方案的经济性进行判定和方案的选择C/U的值小于或等于阈值时方案经济；备选方案为一组互斥方案时，需运用增量分析法对方案的经济性进行判定和方案的选择增量成本-效用比（ICUR）反映的是两种备选方案之间单位效用差异下的成本差异，用于考察增加的成本是否值得。增量-效用比不超过某一特定值（阈值），就会选择此方案。增量成本-效用比的公式ICUR=△C/△U使用QALYs表达的增量成本-效用公司如下ICUR=(C1-C2)/(QALY1-QALY2)=△C/△QALYs干预方案两两之间比较时成本与效用的所有可能情况有以下6种情况类型一二三四五六效果不同相同较高较低较高较低成本相同不同较低较高较高较低三、适用条件与适用范围（一）适用条件当健康相关生命质量是重要产出时。当健康相关生命质量是其中一个重要产出时。当项目方案同时影响患病率和死亡率，而研究者又希望使用一种通用的测量单位将它们的影响综合在一起时。当干预项目需要与大范围的不同类别的结果相对比，而研究者希望用一个通用的测量单位作为对比指标时。当研究者希望将此研究与已经使用CUA方法评价过的项目进行对比时当研究者的目标是考虑所有可能的选择后，最优化分配有限的卫生资源，以及使用约束优化来最大化健康产出时。（二）适用范围成本-效用分析方法既适用于医疗领域内针对同种疾病的不同干预方案或具有相同健康效果产出指标的干预方案直接的经济性评价和必选，也适用于对不同疾病的不同干预方案或具有不同健康效果产出指标的干预方案之间的经济性评价和比选。第二节效用的识别与测量一、识别与测量方法效用权重的测量方法：直接测量法和健康相关生命质量量表测量法。（一）直接测量法从广义角度讲，偏好、效用和价值是同义词，即对一个健康产出越偏好，产生的效用（或价值）就越多。当更确切定义并测量偏好时，就产生了效用和价值的区别。如果使用的测量方法能够涵盖健康产出不确定性，则获得的测量结果是效用，而如果使用的测量方法不能涵盖健康产出的不确定性，则获得的测量结果是价值研究者一般会从两个维度区分偏好测量方法。其一是问题设计的方式，即问题中的健康产出是确定的还是不确定的其二是应答者的回答方式，即应答者是被要求完成一个基于自我思考的刻度测量，还是仅仅做一个选择。研究者根据这两个方面，将偏好的直接测量方法分成四类。如表回答方法问题设计确定（价值）不确定（效用）刻度法单元格1单元格2尺度评分法（RS）无类别评分法（CS）视觉模拟评分法（VAS）比例评分法（RS）选择法单元格3单元格4时间权衡法（TTO）标准博弈法（SG）配对比较法（PC）均衡法人数权衡法（PTO）最广泛使用的直接测量患者健康产出偏好的3种技术是刻度法（及其变形方法）、标准博弈法（SG）和时间权衡法（TTO）。1、刻度法——尺度评分法、类别评分法和视觉模拟法刻度法是效用测量的最简单方法。测量的过程是，首先要求应答者将偏好的健康产出至最不偏好的健康产出排序；然后，将所有健康产出排列在一个刻度尺上，使得不同健康产出之间的间距或者空间对应着应答者认为的二者之间的偏好差距。也就是说，愿望程度相差较小的健康产出将被排列的比较近，而愿望程度相差很大的健康产出将被排列的间距较远。慢性病健康状态和急性病（暂时）健康状态的偏好测量都可以使用刻度法2、标准博弈法标准博弈法源于基础的效用公式，是测量基数效用的经典方法，被广泛应用与决策分析领域。该方法可以用于测量慢性病状态或暂时（急性病）状态的偏好3、时间权衡法：是一种简单的、非常容易执行的测量工具。TTO方法可以用于测量慢性病健康状态，也可以用于测量暂时健康状态4、其他方法人数权衡法（PTO）直接是基于社会的权衡，因此有些学者认为其更适用于资源分配。疾病特异效用测量方法：是一种试图将效用工具和疾病特异健康相关生命质量测量工具（针对某一特定疾病设计的生命质量量表）综合起来的一种方法，它带有两类工具的优点。优势是可以概括疾病详细的病情状态，因此具有很好的敏感性和反应性，且可以获得效用权重并用于计算QALYs和CUA。（二）健康相关生命质量量表根据多维决策理论，健康状态由不同维度的功能构成，因此，可以建立一个多维分级系统来描述各种不同的健康状态或产出，由此理论而建立的测量系统被称为多维健康状态分级系统，或健康相关生命质量量表。在此系统下，当一个健康状态或产出的效用确定后，就可以为全部产出建立一套评分系统。简单说，健康相关生命质量量表是用来描述个人在某一时间点上的健康状态的一种方法什么是健康？健康WHO对于健康的定义是：健康不仅仅是没有疾病和虚弱现象，而且是一种躯体上、心理上和社会适应方面的完好状态。健康相关生命质量量表通常包括如下维度：感官能力（视力、说话和听力）、身体活动能力、社交情感能力、认知能力、自我照顾能力，及其他与治疗有关的症状或诸如疼痛和不良反应等健康问题。最广泛使用的4个普适量表是欧洲五维健康量表（EQ-5D）、六维健康调查短表（SF-6D）、健康效用指数（HUI）和健康指数量表（QWB）每个维度有3个水平（没有困难、有一些困难、有严重困难）的答案欧洲五维健康量表（EQ-5D）焦虑/抑郁动行自我照料疼痛/不舒服日常活动自行梳洗进食穿衣洗澡室内走动6个维度中每个维度都有4-6个水平的答案六维健康调查短表（SF-6D）躯体功能活力疼痛角色限制社会功能精神健康社会功能状态的定义争议很大，但绝大多数可以归结为社会资源和社会接触两个方面。社会资源：个人和社会网络与社会联系，包括网络的数量与质量。网络的数量指可能与评价对象交往的朋友、亲戚、邻居、同事等的数目。网络质量则指各种人际关系的紧密程度，即评价对象可能得到社会支持的强度。社会接触：指评价对象与他人的实际交往密度和强度，可分为密切接触、一般性接触以及社会整合。健康效用指标（HUI）感官和交流能力幸福感自我照顾能力疼痛和不舒服的感觉身体活动能力学习和上学的能力前3个维度均包含4至5个功能水平，最后一个包括3-4个症状类别健康指数量表（QWB）4、健康问题/症状1、行动能力2、躯体活动能力3、社交能力如何在不同的量表间进行选择首先•某个量表系统是否具有可靠性•也就是测量工具的可行性、效度、信度和反应性第二•研究中的健康状态分级系统是否覆盖了对患者重要的那些维度和维度中的健康水平等第三•需要多长时间完成问卷，以及问卷是否清晰和容易完成•就是说，患者的回答负担是否是可以接受的最后•需要考虑使用这个工具的总成本是多少，包括许可费、数据收集成本、评分成本和分析成本二、质量调整生命年传统的成本-效用分析的关键特征是使用质量调整生命年（QALYs）作为健康产出的指标，且分析的最终研究结果一般表述为每多获得一个QALYs而增加的成本。质量权重质量权重的测量必须具备3个调节，才能满足QALYs概念的要求：•权重必须建立在对健康状态的偏好上，即越被期望（偏好越强）的健康状态获得的权重越大基于偏好•由于计算QALYs时，完全健康和死亡都会被用到，因此这两点必须被包含在质量权重刻度尺上两个端点分别是完全健康和死亡•从测量工具角度考虑，测量的尺度分为名义尺度，序数尺度和基数尺度。基数尺度有两种，分别是距离尺度和比率尺度。计算QALYs权重需要距离尺度使用距离尺度测量是最佳选择（二）质量调整生命年的计算基于效用理论，患者个体质量调整生命年的计算可以推演到人群中，得到实施干预措施后获得的质量调整生命年的群体计算公式。获得的质量调整生命年数=健康改进的质量调整生命效用值*健康改进维持时间*改进人群的数量。QALYs的计算需要两部分的数据：1、健康状态路径和每一个健康状态的持续时间；2、健康状态的偏好权重。第三节成本-效用阈值成本-效用阈值，其本质是成本-效用分析的外生评价标准，即ICUR的一个临界值。成本-效用阈值法使用“临界比值”来反映边际资源的机会成本，确定“临界比值”后，直接选择并实施ICUR值效益或等于“临界比值”的所有项目。临界比值是某项干预被接受时应该达到的增量成本-效用水平。一、常见表现形式常见的成本-效用阈值表现形式主要有两种，一是每获得1个质量调整生命年所需支付的成本（CQG）--应用最为广泛二是每获得1个生命年所需支付的成本（CLYG）WHO推荐使用的每避免1个伤残调整生命年所需支付的成本。每获得1个加权QALY所需支付的成本（CWQG）二、阈值的特性（一）“刚性”或“柔性”“刚性”成本-效用阈值是指成本-效用阈值是一个单一值。“柔性”成本效用阈值则是指一定的成本-效用阈值的范围。二、明确性或隐含性分类明确性隐含性定义官方明确指出使用某一具体的ICUR值或范围作为成本-效用阈值或阈值范围。官方未正式公布成本-效用阈值，但通过对已有的决策进行回顾性的系统分析，可以发现在实践中存在着成本-效用阈值或阈值特点透明性、一致性自由裁量权（三）固定性或变动性处于不同医疗预算背景和阈值确定方法下的成本-效用阈值，其固定程度也不相同。如果一定时期内的预算相对固定，为了保证在该时期内的支出不超出给定的预算总额，成本-效用阈值应该是变动的。如果预算在给定时期内是具有一定的灵活性，成本-效用阈值就可以