临床医学研究常用的设计方案-12研临床流行病学

苏虹教授流行病与卫生统计学系[e-mail][e-mail][e-mail][e-mail]临床医学研究常用的设计方案医学研究基础研究临床医学预防医学医学科研的目的在于：认识疾病健康转化规律，提出的发生发展过程，揭示与有效防治措施，掌握疾病疾病增进人类健康。基础研究::::实验室研究////研究对象////研究因素、试验条件临床医学::::研究对象是人，其研究结果又用于人人具有：生物属性和社会属性((((一般特征、临床表现、依从性等))))临床研究易产生各种偏倚，在设计、测量和评价阶段都可能发生，导致错误结果。严格科研设计，尽量控制各种影响因素，减少偏倚发生。按设计类型分类科研设计的角度科研设计的角度科研设计的角度科研设计的角度因因因因果果果果研究结果的真实性和可靠性研究结果的真实性和可靠性研究结果的真实性和可靠性研究结果的真实性和可靠性结论的论证效率，下结论的力度结论的论证效率，下结论的力度结论的论证效率，下结论的力度结论的论证效率，下结论的力度按设计类型分类生态学研究描述法现况研究观察法病例对照研究分析法队列研究随机对照试验实验法交叉试验前后对照试验临床医学研究常用的设计方案观察法和实验法的区别�观察法研究因素不受研究者的控制，客观存在。�实验法研究因素受研究者的控制，研究者对研究对象主动施加某种干预，在人为控制的条件下进行研究。临床医学研究常用的设计方案口服避孕药与中国妇女出血性脑卒中的调查研究�据国家卫生部公布的部分县死因统计结果显示据国家卫生部公布的部分县死因统计结果显示据国家卫生部公布的部分县死因统计结果显示据国家卫生部公布的部分县死因统计结果显示,,,,脑血脑血脑血脑血管病居女性死因的第管病居女性死因的第管病居女性死因的第管病居女性死因的第2222位，死亡率为位，死亡率为位，死亡率为位，死亡率为100.5/100.5/100.5/100.5/万万万万,,,,占死亡占死亡占死亡占死亡总数的总数的总数的总数的18.84%18.84%18.84%18.84%，成为当前严重威胁人类健康和生命，成为当前严重威胁人类健康和生命，成为当前严重威胁人类健康和生命，成为当前严重威胁人类健康和生命的常见病。的常见病。的常见病。的常见病。�自口服避孕药自口服避孕药自口服避孕药自口服避孕药(OCs)(OCs)(OCs)(OCs)上市以来，出现许多上市以来，出现许多上市以来，出现许多上市以来，出现许多OCsOCsOCsOCs增加增加增加增加脑卒中发病危险性的报道。脑卒中发病危险性的报道。脑卒中发病危险性的报道。脑卒中发病危险性的报道。�研究方法：研究方法：研究方法：研究方法：病例对照研究临床医学研究常用的设计方案病例对照研究设计模式统统统统计计计计分分分分析析析析研究研究研究研究人群人群人群人群结结结结论论论论出血性脑卒中组出血性脑卒中组出血性脑卒中组出血性脑卒中组非出血性脑卒中组非出血性脑卒中组非出血性脑卒中组非出血性脑卒中组回顾性回顾性回顾性回顾性aaaa服用服用服用服用OCsOCsOCsOCsbbbb未服用未服用未服用未服用cccc服用服用服用服用OCsOCsOCsOCsdddd未服用未服用未服用未服用临床医学研究常用的设计方案实验法设计模式研究研究研究研究人群人群人群人群随机随机随机随机实验组实验组实验组实验组对照组对照组对照组对照组干预干预干预干预有效有效有效有效无效无效无效无效有效有效有效有效无效无效无效无效结结结结论论论论统统统统计计计计分分分分析析析析临床医学研究常用的设计方案降压药降压药降压药降压药有效有效有效有效实验组实验组实验组实验组高血压高血压高血压高血压随机随机随机随机无效无效无效无效患者患者患者患者有效有效有效有效对照组对照组对照组对照组无效无效无效无效临床试验设计模式统统统统计计计计分分分分析析析析结结结结论论论论临床医学研究常用的设计方案描述法与分析法区别�根据根据根据根据是否设立对照是否设立对照是否设立对照是否设立对照，将观察，将观察，将观察，将观察法法法法分为描述分为描述分为描述分为描述法法法法与分析与分析与分析与分析法法法法。。。。�描述描述描述描述法法法法不设立对照组，不设立对照组，不设立对照组，不设立对照组，分析分析分析分析法法法法事先必须设立对照组。事先必须设立对照组。事先必须设立对照组。事先必须设立对照组。临床医学研究常用的设计方案吸烟和肺癌关系研究现况研究�特定时间特定时间特定时间特定时间�因素和疾病资料的收集因素和疾病资料的收集因素和疾病资料的收集因素和疾病资料的收集�相关性分析相关性分析相关性分析相关性分析吸烟组吸烟组吸烟组吸烟组不吸烟组不吸烟组不吸烟组不吸烟组肺癌患病率肺癌患病率肺癌患病率肺癌患病率肺癌组肺癌组肺癌组肺癌组非肺癌组非肺癌组非肺癌组非肺癌组吸烟率吸烟率吸烟率吸烟率临床医学研究常用的设计方案吸烟和肺癌关系研究病例对照研究�设立对照设立对照设立对照设立对照�因素和疾病资料的收集因素和疾病资料的收集因素和疾病资料的收集因素和疾病资料的收集�因素和疾病关联及其强度分析因素和疾病关联及其强度分析因素和疾病关联及其强度分析因素和疾病关联及其强度分析临床医学研究常用的设计方案统统统统计计计计分分分分析析析析研究研究研究研究人群人群人群人群结结结结论论论论病例对照研究设计模式肺癌组肺癌组肺癌组肺癌组非肺癌组非肺癌组非肺癌组非肺癌组回顾性回顾性回顾性回顾性aaaa吸烟吸烟吸烟吸烟bbbb不吸烟不吸烟不吸烟不吸烟cccc吸烟吸烟吸烟吸烟dddd不吸烟不吸烟不吸烟不吸烟临床医学研究常用的设计方案描述法与分析法设计原理的区别病因学结论的区别�描述描述描述描述法法法法不设立对照组，不设立对照组，不设立对照组，不设立对照组，分析分析分析分析法法法法事先必须设立对照组。事先必须设立对照组。事先必须设立对照组。事先必须设立对照组。�描述描述描述描述法法法法可以为病因研究提供线索，可以为病因研究提供线索，可以为病因研究提供线索，可以为病因研究提供线索，分析分析分析分析法法法法主要用于探主要用于探主要用于探主要用于探索索索索////检验检验检验检验////验证病因假设。验证病因假设。验证病因假设。验证病因假设。临床医学研究常用的设计方案描述法调查研究调查研究调查研究调查研究最基本的第一步最基本的第一步最基本的第一步最基本的第一步。。。。�利用已有的资料或特殊调查的资料，包括实验室检测结果，描述疾病或健康状况在不同地区、不同时间、不同人群的分布特征，并进行相关因素分析，为进一步开展分析性研究提供病因和流行因素线索。临床医学研究常用的设计方案病例对照研究与队列研究区别根据根据根据根据研究方向的不同研究方向的不同研究方向的不同研究方向的不同，将分析性研究分为病例，将分析性研究分为病例，将分析性研究分为病例，将分析性研究分为病例对照研究与队列研究。对照研究与队列研究。对照研究与队列研究。对照研究与队列研究。病例对照研究病例对照研究病例对照研究病例对照研究为回顾性研究方向，为回顾性研究方向，为回顾性研究方向，为回顾性研究方向，果果果果因。因。因。因。队列研究队列研究队列研究队列研究为前瞻性研究方向，为前瞻性研究方向，为前瞻性研究方向，为前瞻性研究方向，因因因因果。果。果。果。临床医学研究常用的设计方案统统统统计计计计分分分分析析析析研究研究研究研究人群人群人群人群结结结结论论论论设计原理病例组病例组病例组病例组对照组对照组对照组对照组回顾性回顾性回顾性回顾性a暴露暴露暴露暴露bbbb非暴露非暴露非暴露非暴露cccc暴露暴露暴露暴露dddd非暴露非暴露非暴露非暴露图1病例对照研究研究模式示意图临床医学研究常用的设计方案特点�观察性研究方法观察性研究方法观察性研究方法观察性研究方法　　　　与实验性研究相对立。。。。�设立对照设立对照设立对照设立对照　　　　与描述性研究相区别。。。。�观察方向是由观察方向是由观察方向是由观察方向是由““““果果果果””””及及及及““““因因因因””””　　　　回顾性研究方向。。。。�不能确证疾病与暴露的因果关系不能确证疾病与暴露的因果关系不能确证疾病与暴露的因果关系不能确证疾病与暴露的因果关系　　　　只能推测疾病与暴露间是否有关联((((统计学))))。临床医学研究常用的设计方案应用范围�病因研究病因研究病因研究病因研究�筛检试验效果评价的研究筛检试验效果评价的研究筛检试验效果评价的研究筛检试验效果评价的研究�治疗效果的评价治疗效果的评价治疗效果的评价治疗效果的评价临床医学研究常用的设计方案优缺点�所需样本量小，出结果快所需样本量小，出结果快所需样本量小，出结果快所需样本量小，出结果快�开展一果多因研究开展一果多因研究开展一果多因研究开展一果多因研究�不能直接计算发病率和危险度评估不能直接计算发病率和危险度评估不能直接计算发病率和危险度评估不能直接计算发病率和危险度评估�偏倚较难控制偏倚较难控制偏倚较难控制偏倚较难控制临床医学研究常用的设计方案设计原理结论研究人群暴露组非暴露组发病未发病发病未发病统计分析前瞻性图2队列研究研究模式示意图应用范围�检验病因假设验证暴露因素对疾病结局的影响，可分析一因多果。�描述疾病的自然史，补充临床观察的不足美国FraminghamFraminghamFraminghamFramingham心脏病研究，发现早年具有某些危险因素((((如高血压、高血脂、一过性脑缺血发作))))的人群，将来发生脑卒中的危险性较高。�评价疾病预后，分析诊疗方式对疾病预后的影响。临床医学研究常用的设计方案优点�可设立前瞻性的同期对照可设立前瞻性的同期对照可设立前瞻性的同期对照可设立前瞻性的同期对照�能直接计算发病率和能直接计算发病率和能直接计算发病率和能直接计算发病率和RRRRRRRR�论证强度较高，可靠性较强。论证强度较高，可靠性较强。论证强度较高，可靠性较强。论证强度较高，可靠性较强。临床医学研究常用的设计方案缺点�随访时间往往较长随访时间往往较长随访时间往往较长随访时间往往较长�样本量较大样本量较大样本量较大样本量较大�失访不易控制失访不易控制失访不易控制失访不易控制临床医学研究常用的设计方案实验性研究与队列研究的异同点�相同点相同点相同点相同点�研究方向均为前瞻性�不同点不同点不同点不同点�是否对研究对象加以干预�是否对研究对象实施随机化分组临床医学研究常用的设计方案实验性研究与队列研究的区别�队列研究队列研究队列研究队列研究：：：：检验/验证病因假设�实验性研究实验性研究实验性研究实验性研究：：：：验证病因假设评价干预措施的效果临床医学研究常用的设计方案实验性研究�设计原理设计原理设计原理设计原理�基本原则基本原则基本原则基本原则临床医学研究常用的设计方案设计原理干预干预干预干预有效有效有效有效实验组实验组实验组实验组研究研究研究研究随机随机随机随机无效无效无效无效人群人群人群人群有效有效有效有效对照组对照组对照组对照组无效无效无效无效统统统统计计计计分分分分析析析析结结结结论论论论临床医学研究常用的设计方案对照、随机、重复和盲法，是鉴定和衡对照、随机、重复和盲法，是鉴定和衡对照、随机、重复和盲法，是鉴定和衡对照、随机、重复和盲法，是鉴定和衡量实验性研究是否科学合理的基本依据。量实验性研究是否科学合理的基本依据。量实验性研究是否科学合理的基本依据。量实验性研究是否科学合理的基本依据。�对照�随机�重复�盲法临床医学研究常用的设计方案随机对照试验�设计原理设计原理设计原理设计原理�研究特点研究特点研究特点研究特点�应用范围应用范围应用范围应用范围�优缺点优缺点优缺点优缺点�其他类型其他类型其他类型其他类型临床医学研究常用的设计方案设计原理目标目标目标目标人群人群人群人群合格合格合格合格人群人群人群人群随机随机随机随机实验组实验组实验组实验组对照组对照组对照组对照组干预干预干预干预有效有效有效有效无效无效无效无效有效有效有效有效无效无效无效无效结结结结论论论论统统统统计